ECU-MG-301 的扩展研究，以评估 Eculizumab 在难治性全身性重症肌无力中的安全性和有效性
2020年1月27日 更新者：Alexion Pharmaceuticals
ECU-MG-301 的 III 期开放标签扩展试验，以评估 Eculizumab 在难治性全身性重症肌无力 (gMG) 受试者中的安全性和有效性
评估依库珠单抗治疗难治性全身性重症肌无力 (gMG) 的安全性和有效性，作为对先前完成研究 ECU-MG-301 (NCT01997229) 的参与者的扩展研究。
研究概览
详细说明
ECU-MG-302 是一项扩展研究，旨在为完成研究 ECU-MG-301 的参与者提供接受依库珠单抗并收集临床数据的机会，以提供依库珠单抗在难治性 gMG 参与者中的长期安全性和有效性信息。
在研究 ECU-MG-301 中接受盲法研究治疗（eculizumab 或安慰剂）26 周后，参与者有资格参加 ECU-MG-302 扩展研究。 参与者将在完成对研究 ECU-MG-301 的第 26 周访问后的 2 周内进入研究 ECU-MG-302。
研究 ECU-MG-302 包括一个为期 4 周的盲导阶段以保持研究 ECU-MG-301 的盲法性质、一个开放标签维护阶段（最多 4 年）和一个为期 8 周的安全跟进访问对于因任何原因在接受任何剂量的依库珠单抗治疗后随时退出研究或停止依库珠单抗治疗的参与者，在最后一次给药后。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
117
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arhus C、丹麦
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Kobenhavn、丹麦
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Edmonton、加拿大
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Szeged、匈牙利
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Seoul、大韩民国
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São Paulo、巴西
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Milano、意大利
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Napoli、意大利
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Roma、意大利
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Ostrava - Poruba、捷克语
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Praha 2、捷克语
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Chiba、日本
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Fukuoka、日本
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Hanamaki、日本
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Hokkaido、日本
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Miyagi、日本
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Nagasaki、日本
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Osaka、日本
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Osaka-Fu、日本
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Edegem、比利时
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Gent、比利时
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Leuven、比利时
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Ankara、火鸡
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Kocaeli、火鸡
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İzmir、火鸡
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Stockholm、瑞典
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
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California
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Los Angeles、California、美国、90033
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Orange、California、美国、92868
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Palo Alto、California、美国、94304
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San Francisco、California、美国、94115
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、美国、06519
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Florida
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Jacksonville、Florida、美国、32209
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Miami、Florida、美国、33136
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Tampa、Florida、美国、33612
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Illinois
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Springfield、Illinois、美国、62702
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21201-1595
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Baltimore、Maryland、美国、21287-0876
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
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Burlington、Massachusetts、美国、01805
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、美国、89145
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
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Charlotte、North Carolina、美国、28207
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Durham、North Carolina、美国、27710
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43210
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
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Texas
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San Antonio、Texas、美国、78229
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Vermont
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Burlington、Vermont、美国、05401
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98195
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Turku、芬兰
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Birmingham、英国
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Liverpool、英国
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London、英国
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Amsterdam、荷兰
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Barcelona、西班牙
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Madrid、西班牙
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Buenos Aires、阿根廷
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 参与者已完成研究 ECU-MG-301。
- 参与者已给出书面知情同意书。
- 参与者愿意并能够在研究期间遵守方案要求。
- 有生育能力的女性参与者必须进行过妊娠试验（血清人绒毛膜促性腺激素）阴性。 所有参与者都必须在研究期间和停止治疗后长达 5 个月内实施有效、可靠且经医学批准的避孕方案。
排除标准：
- 由于与研究药物相关的不良事件而退出研究 ECU-MG-301 的参与者。
- 在研究过程中怀孕、哺乳或打算怀孕的女性参与者。
- 未解决的脑膜炎球菌感染
- 对鼠类蛋白质或依库珠单抗的一种赋形剂过敏
- 研究者认为可能会干扰参与者参与研究、给参与者带来任何额外风险或混淆参与者评估的任何医疗状况或情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：依库珠单抗/依库珠单抗
盲法诱导阶段：在研究 ECU-MG-301 中接受依库珠单抗盲法治疗的参与者在第 1 天和第 2 周服用依库珠单抗（4 瓶/1200 毫克 [mg]），在第 1 周服用安慰剂（4 瓶/0 毫克）和 3。 开放标签维持阶段：参与者从第 4 周开始每 2 周接受一次开放标签依库珠单抗（4 瓶/1200 毫克），并在整个研究期间持续。 在此扩展研究中，给予 Eculizumab 1200 mg 长达 4 年。 |
静脉内给予依库珠单抗。
匹配安慰剂的静脉内给药。
参与者仅在盲法诱导阶段接受安慰剂。
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实验性的：安慰剂/依库珠单抗
盲法诱导阶段：在研究 ECU-MG-301 中接受安慰剂盲法治疗的参与者在第 1 天和第 1 周至第 3 周服用依库珠单抗/安慰剂（分别为 3 瓶/900 mg，加上 1 瓶/0 mg）。 开放标签维持阶段：参与者从第 4 周开始每 2 周接受一次开放标签依库珠单抗（4 瓶/1200 毫克），并在整个研究期间持续。 在此扩展研究中，给予 Eculizumab 1200 mg 长达 4 年。 |
静脉内给予依库珠单抗。
匹配安慰剂的静脉内给药。
参与者仅在盲法诱导阶段接受安慰剂。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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发生治疗中出现的不良事件的参与者人数
大体时间：第 1 天（给药后）至研究结束（第 208 周）
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治疗中出现的不良事件 (TEAE) 是在研究 ECU-MG-302 中首次研究药物剂量时或之后发生的不良事件。
同样，治疗中出现的严重不良事件 (TESAE) 是在研究 ECU-MG-302 中首次研究药物剂量时或之后发生的严重不良事件。
严重和所有其他非严重不良事件的摘要，无论因果关系如何，都位于报告的不良事件模块中。
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第 1 天（给药后）至研究结束（第 208 周）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 4 周和第 130 周时重症肌无力日常生活活动 (MG-ADL) 总分相对于基线的变化
大体时间：基线、第 4 周和第 130 周
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MG-ADL 量表是经过验证的 8 项患者报告的结果测量。
参与者评估了继发于眼部（2 项）、延髓（3 项）、呼吸（1 项）和粗大运动或肢体损伤（2 项）的功能障碍。
这 8 个项目没有加权，并从 0（正常）到 3（最严重）单独评分，提供从 0 到 24 分的 MG-ADL 总分。
分数的降低表明状况有所改善。
基线被定义为在研究 ECU-MG-302 中使用依库珠单抗治疗（首次研究药物输注）之前的最后可用评估。
呈现第 4 周（盲诱导阶段）和第 130 周（开放标签依库珠单抗阶段）的 MG-ADL 总分相对于基线的变化。
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基线、第 4 周和第 130 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Marcus Yountz, MD、Alexion Pharmaceuticals
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Siddiqi ZA, Nowak RJ, Mozaffar T, O'Brien F, Yountz M, Patti F; REGAIN Study Group. Eculizumab in refractory generalized myasthenia gravis previously treated with rituximab: subgroup analysis of REGAIN and its extension study. Muscle Nerve. 2021 Dec;64(6):662-669. doi: 10.1002/mus.27422. Epub 2021 Oct 14.
- Nowak RJ, Muppidi S, Beydoun SR, O'Brien FL, Yountz M, Howard JF Jr. Concomitant Immunosuppressive Therapy Use in Eculizumab-Treated Adults With Generalized Myasthenia Gravis During the REGAIN Open-Label Extension Study. Front Neurol. 2020 Nov 24;11:556104. doi: 10.3389/fneur.2020.556104. eCollection 2020.
- Mantegazza R, Wolfe GI, Muppidi S, Wiendl H, Fujita KP, O'Brien FL, Booth HDE, Howard JF Jr; REGAIN Study Group. Post-intervention Status in Patients With Refractory Myasthenia Gravis Treated With Eculizumab During REGAIN and Its Open-Label Extension. Neurology. 2021 Jan 26;96(4):e610-e618. doi: 10.1212/WNL.0000000000011207. Epub 2020 Nov 23.
- Mantegazza R, O'Brien FL, Yountz M, Howard JF Jr; REGAIN study group. Consistent improvement with eculizumab across muscle groups in myasthenia gravis. Ann Clin Transl Neurol. 2020 Aug;7(8):1327-1339. doi: 10.1002/acn3.51121. Epub 2020 Jul 22.
- Jacob S, Murai H, Utsugisawa K, Nowak RJ, Wiendl H, Fujita KP, O'Brien F, Howard JF Jr. Response to eculizumab in patients with myasthenia gravis recently treated with chronic IVIg: a subgroup analysis of REGAIN and its open-label extension study. Ther Adv Neurol Disord. 2020 May 6;13:1756286420911784. doi: 10.1177/1756286420911784. eCollection 2020.
- Vissing J, Jacob S, Fujita KP, O'Brien F, Howard JF; REGAIN study group. 'Minimal symptom expression' in patients with acetylcholine receptor antibody-positive refractory generalized myasthenia gravis treated with eculizumab. J Neurol. 2020 Jul;267(7):1991-2001. doi: 10.1007/s00415-020-09770-y. Epub 2020 Mar 18.
- Muppidi S, Utsugisawa K, Benatar M, Murai H, Barohn RJ, Illa I, Jacob S, Vissing J, Burns TM, Kissel JT, Nowak RJ, Andersen H, Casasnovas C, de Bleecker JL, Vu TH, Mantegazza R, O'Brien FL, Wang JJ, Fujita KP, Howard JF Jr; Regain Study Group. Long-term safety and efficacy of eculizumab in generalized myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2019 Jul;60(1):14-24. doi: 10.1002/mus.26447. Epub 2019 Mar 8.
- Andersen H, Mantegazza R, Wang JJ, O'Brien F, Patra K, Howard JF Jr; REGAIN Study Group. Correction to: Eculizumab improves fatigue in refractory generalized myasthenia gravis. Qual Life Res. 2019 Aug;28(8):2255. doi: 10.1007/s11136-019-02204-x.
- Andersen H, Mantegazza R, Wang JJ, O'Brien F, Patra K, Howard JF Jr; REGAIN Study Group. Eculizumab improves fatigue in refractory generalized myasthenia gravis. Qual Life Res. 2019 Aug;28(8):2247-2254. doi: 10.1007/s11136-019-02148-2. Epub 2019 Mar 23. Erratum In: Qual Life Res. 2019 May 21;:
- Murai H, Uzawa A, Suzuki Y, Imai T, Shiraishi H, Suzuki H, Okumura M, O'Brien F, Wang JJ, Fujita KP, Utsugisawa K; REGAIN Study Group. Long-term efficacy and safety of eculizumab in Japanese patients with generalized myasthenia gravis: A subgroup analysis of the REGAIN open-label extension study. J Neurol Sci. 2019 Dec 15;407:116419. doi: 10.1016/j.jns.2019.08.004. Epub 2019 Aug 3.
- Murai H, Suzuki S, Hasebe M, Fukamizu Y, Rodrigues E, Utsugisawa K. Safety and effectiveness of eculizumab in Japanese patients with generalized myasthenia gravis: interim analysis of post-marketing surveillance. Ther Adv Neurol Disord. 2021 Mar 16;14:17562864211001995. doi: 10.1177/17562864211001995. eCollection 2021. Erratum In: Ther Adv Neurol Disord. 2021 Oct 29;14:17562864211049696.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年11月12日
初级完成 (实际的)
2019年1月15日
研究完成 (实际的)
2019年1月15日
研究注册日期
首次提交
2014年11月22日
首先提交符合 QC 标准的
2014年11月25日
首次发布 (估计)
2014年11月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年2月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年1月27日
最后验证
2020年1月1日
更多信息
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依库珠单抗的临床试验
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University Hospital, ToursHospices Civils de Lyon; University Hospital, Strasbourg, France; University Hospital, Angers; University... 和其他合作者主动，不招人