Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidelsesstudie av ECU-MG-301 for å evaluere sikkerhet og effekt av Eculizumab ved refraktær generalisert myasthenia gravis

27. januar 2020 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals

En fase III, åpen utvidelsesstudie av ECU-MG-301 for å evaluere sikkerheten og effekten av Eculizumab hos personer med refraktær generalisert myasthenia gravis (gMG)

For å evaluere sikkerheten og effekten av eculizumab i behandlingen av refraktær generalisert myasthenia gravis (gMG) som en utvidelsesstudie for deltakerne som tidligere fullførte studie ECU-MG-301(NCT01997229).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

ECU-MG-302 var en utvidelsesstudie designet for å gi deltakerne som fullførte studien ECU-MG-301 en mulighet til å motta eculizumab og samle inn kliniske data for å gi langsiktig informasjon om sikkerhet og effekt på eculizumab hos deltakere med refraktær gMG.

Etter å ha mottatt blind studiebehandling (eculizumab eller placebo) i studie ECU-MG-301 i 26 uker, var deltakerne kvalifisert til å melde seg på ECU-MG-302 forlengelsesstudien. Deltakerne skulle gå inn i studie ECU-MG-302 innen 2 uker etter fullført besøk i uke 26 i studie ECU-MG-301.

Studie ECU-MG-302 besto av en 4-ukers blind induksjonsfase for å bevare den blindede naturen til studie ECU-MG-301, en åpen vedlikeholdsfase (opptil 4 år) og et sikkerhetsoppfølgingsbesøk 8 uker etter siste dose for deltakere som trakk seg fra studien eller avbrøt behandlingen med eculizumab når som helst og av en hvilken som helst grunn etter å ha mottatt en hvilken som helst mengde eculizumab.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

117

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
  • Belgia
      • Edegem, Belgia
      • Gent, Belgia
      • Leuven, Belgia
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil
  • Canada
      • Edmonton, Canada
  • Danmark
      • Arhus C, Danmark
      • Kobenhavn, Danmark
  • Finland
      • Turku, Finland
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
      • Orange, California, Forente stater, 92868
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
      • San Francisco, California, Forente stater, 94115
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32209
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Forente stater, 62702
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201-1595
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287-0876
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
      • Burlington, Massachusetts, Forente stater, 01805
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89145
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28207
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forente stater, 05401
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
  • Italia
      • Milano, Italia
      • Napoli, Italia
      • Roma, Italia
  • Japan
      • Chiba, Japan
      • Fukuoka, Japan
      • Hanamaki, Japan
      • Hokkaido, Japan
      • Miyagi, Japan
      • Nagasaki, Japan
      • Osaka, Japan
      • Osaka-Fu, Japan
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
  • Spania
      • Barcelona, Spania
      • Madrid, Spania
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
      • Liverpool, Storbritannia
      • London, Storbritannia
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
  • Tsjekkia
      • Ostrava - Poruba, Tsjekkia
      • Praha 2, Tsjekkia
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia
      • Kocaeli, Tyrkia
      • İzmir, Tyrkia
  • Ungarn
      • Szeged, Ungarn

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Deltakeren har fullført Studie ECU-MG-301.
  2. Deltaker har gitt skriftlig informert samtykke.
  3. Deltakeren var villig og i stand til å overholde protokollkravene under studiens varighet.
  4. Kvinnelig deltaker i fertil alder må ha hatt en negativ graviditetstest (serum humant koriongonadotropin). Alle deltakerne ble pålagt å praktisere et effektivt, pålitelig og medisinsk godkjent prevensjonsregime under studien og i opptil 5 måneder etter seponering av behandlingen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltakere som trakk seg fra studie ECU-MG-301 som et resultat av en uønsket hendelse relatert til studiemedisin.
  2. Kvinnelige deltakere som var gravide, ammende eller hadde til hensikt å bli gravide i løpet av studien.
  3. Uløst meningokokkinfeksjon
  4. Overfølsomhet overfor murine proteiner eller et av hjelpestoffene i eculizumab
  5. Enhver medisinsk tilstand eller omstendigheter som, etter etterforskerens oppfatning, kan ha forstyrret deltakerens deltakelse i studien, utgjorde ytterligere risiko for deltakeren, eller forvirret vurderingen av deltakerne.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eculizumab/Eculizumab

Blind induksjonsfase: Deltakere som hadde fått blindet behandling med eculizumab i studien ECU-MG-301 ble administrert eculizumab (4 hetteglass/1200 milligram [mg]) på dag 1 og uke 2 og placebo (4 hetteglass/0 mg) ved uke 1 og 3.

Åpen vedlikeholdsfase: Deltakerne fikk åpent eculizumab (4 hetteglass/1200 mg) hver 2. uke fra uke 4 og fortsatte gjennom hele studien.

Eculizumab 1200 mg ble administrert i opptil 4 år i denne utvidelsesstudien.
Biologisk: Eculizumab
Intravenøs administrering av eculizumab.
Legemiddel: Placebo
Intravenøs administrering av matchende placebo. Deltakerne fikk placebo bare under blindinduksjonsfasen.
Eksperimentell: Placebo/Eculizumab

Blind induksjonsfase: Deltakere som hadde fått blindet behandling med placebo i studien ECU-MG-301, ble administrert eculizumab/placebo (henholdsvis 3 hetteglass/900 mg pluss 1 hetteglass/0 mg) på dag 1 og uke 1 til og med 3.

Åpen vedlikeholdsfase: Deltakerne fikk åpent eculizumab (4 hetteglass/1200 mg) hver 2. uke fra uke 4 og fortsatte gjennom hele studien.

Eculizumab 1200 mg ble administrert i opptil 4 år i denne utvidelsesstudien.
Biologisk: Eculizumab
Intravenøs administrering av eculizumab.
Legemiddel: Placebo
Intravenøs administrering av matchende placebo. Deltakerne fikk placebo bare under blindinduksjonsfasen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger
Tidsramme: Dag 1 (etter dosering) til slutten av studien (uke 208)
Behandlings-emergent adverse events (TEAEs) er bivirkninger med utbrudd på eller etter den første studiemedikamentdosen i studie ECU-MG-302. Likeledes er behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (TESAE) alvorlige bivirkninger som oppstår på eller etter den første studiemedikamentdosen i studie ECU-MG-302. Et sammendrag av alvorlige og alle andre ikke-alvorlige uønskede hendelser, uavhengig av årsakssammenheng, finnes i modulen Rapporterte bivirkninger.
Dag 1 (etter dosering) til slutten av studien (uke 208)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Myasthenia Gravis Activities Of Daily Living Profile (MG-ADL) Totalscore ved uke 4 og uke 130
Tidsramme: Baseline, uke 4 og uke 130
MG-ADL-skalaen er et validert 8-elements pasientrapportert utfallsmål. Deltakerne vurderte deres funksjonshemming sekundært til okulær (2 elementer), bulbar (3 elementer), respiratorisk (1 element) og grov motorisk eller lem svekkelse (2 elementer). Disse 8 elementene ble ikke vektet og ble individuelt gradert fra 0 (normal) til 3 (mest alvorlig), noe som ga en total MG-ADL-score fra 0 til 24 poeng. En reduksjon i poengsum indikerer bedring i tilstanden. Baseline ble definert som den siste tilgjengelige vurderingen før behandling (første studie medikamentinfusjon) med eculizumab i studie ECU-MG-302. Endring fra baseline i MG-ADL total poengsum ved uke 4 (blind induksjonsfase) og ved uke 130 (åpen eculizumab fase) presenteres.
Baseline, uke 4 og uke 130

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Marcus Yountz, MD, Alexion Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. november 2014

Primær fullføring (Faktiske)

15. januar 2019

Studiet fullført (Faktiske)

15. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. november 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. november 2014

Først lagt ut (Anslag)

26. november 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. februar 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. januar 2020

Sist bekreftet

1. januar 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ECU-MG-302
  • 2013-002191-41 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere