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Studio di estensione di ECU-MG-301 per valutare la sicurezza e l'efficacia di Eculizumab nella miastenia gravis generalizzata refrattaria

27 gennaio 2020 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals

Uno studio di estensione in aperto di fase III di ECU-MG-301 per valutare la sicurezza e l'efficacia di Eculizumab in soggetti con miastenia grave generalizzata refrattaria (gMG)

Valutare la sicurezza e l'efficacia di eculizumab nel trattamento della miastenia gravis generalizzata refrattaria (gMG) come studio di estensione per i partecipanti che hanno precedentemente completato lo studio ECU-MG-301 (NCT01997229).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

ECU-MG-302 era uno studio di estensione progettato per fornire ai partecipanti che hanno completato lo studio ECU-MG-301 l'opportunità di ricevere eculizumab e raccogliere dati clinici per fornire informazioni sulla sicurezza e sull'efficacia a lungo termine di eculizumab nei partecipanti con gMG refrattaria.

Dopo aver ricevuto il trattamento dello studio in cieco (eculizumab o placebo) nello studio ECU-MG-301 per 26 settimane, i partecipanti erano idonei a iscriversi allo studio di estensione ECU-MG-302. I partecipanti dovevano entrare nello studio ECU-MG-302 entro 2 settimane dal completamento della visita della settimana 26 nello studio ECU-MG-301.

Lo studio ECU-MG-302 consisteva in una fase di induzione in cieco di 4 settimane per preservare la natura in cieco dello studio ECU-MG-301, una fase di mantenimento in aperto (fino a 4 anni) e una visita di follow-up di sicurezza di 8 settimane dopo l'ultima dose per i partecipanti che si sono ritirati dallo studio o hanno interrotto il trattamento con eculizumab in qualsiasi momento e per qualsiasi motivo dopo aver ricevuto qualsiasi quantità di eculizumab.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

117

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
  • Belgio
      • Edegem, Belgio
      • Gent, Belgio
      • Leuven, Belgio
  • Brasile
      • São Paulo, Brasile
  • Canada
      • Edmonton, Canada
  • Cechia
      • Ostrava - Poruba, Cechia
      • Praha 2, Cechia
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di
  • Danimarca
      • Arhus C, Danimarca
      • Kobenhavn, Danimarca
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia
  • Giappone
      • Chiba, Giappone
      • Fukuoka, Giappone
      • Hanamaki, Giappone
      • Hokkaido, Giappone
      • Miyagi, Giappone
      • Nagasaki, Giappone
      • Osaka, Giappone
      • Osaka-Fu, Giappone
  • Italia
      • Milano, Italia
      • Napoli, Italia
      • Roma, Italia
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
      • Liverpool, Regno Unito
      • London, Regno Unito
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
      • Madrid, Spagna
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06519
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Stati Uniti, 62702
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201-1595
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287-0876
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
      • Burlington, Massachusetts, Stati Uniti, 01805
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89145
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05401
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino
      • Kocaeli, Tacchino
      • İzmir, Tacchino
  • Ungheria
      • Szeged, Ungheria

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il partecipante ha completato lo studio ECU-MG-301.
  2. Il partecipante ha dato il consenso informato scritto.
  3. Il partecipante era disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo per la durata dello studio.
  4. La partecipante di sesso femminile in età fertile deve aver avuto un test di gravidanza negativo (gonadotropina corionica umana sierica). Tutti i partecipanti dovevano praticare un regime contraccettivo efficace, affidabile e approvato dal punto di vista medico durante lo studio e fino a 5 mesi dopo l'interruzione del trattamento.

Criteri di esclusione:

  1. - Partecipanti che si sono ritirati dallo Studio ECU-MG-301 a seguito di un evento avverso correlato al farmaco oggetto dello studio.
  2. Partecipanti di sesso femminile che erano incinte, allattavano o intendevano concepire durante il corso dello studio.
  3. Infezione meningococcica irrisolta
  4. Ipersensibilità alle proteine ​​murine o ad uno degli eccipienti di eculizumab
  5. Qualsiasi condizione medica o circostanza che, secondo l'opinione dello sperimentatore, avrebbe potuto interferire con la partecipazione del partecipante allo studio, comportare un rischio aggiuntivo per il partecipante o confondere la valutazione dei partecipanti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Eculizumab/Eculizumab

Fase di induzione in cieco: ai partecipanti che avevano ricevuto un trattamento in cieco con eculizumab nello studio ECU-MG-301 è stato somministrato eculizumab (4 flaconcini/1200 milligrammi [mg]) il giorno 1 e la settimana 2 e placebo (4 flaconcini/0 mg) alla settimana 1 e 3.

Fase di mantenimento in aperto: i partecipanti hanno ricevuto eculizumab in aperto (4 flaconcini/1200 mg) ogni 2 settimane a partire dalla settimana 4 e hanno continuato per tutto lo studio.

Eculizumab 1200 mg è stato somministrato per un massimo di 4 anni in questo studio di estensione.
Biologico: Eculizumab
Somministrazione endovenosa di eculizumab.
Droga: Placebo
Somministrazione endovenosa di placebo corrispondente. I partecipanti hanno ricevuto il placebo solo durante la fase di induzione alla cieca.
Sperimentale: Placebo/Eculizumab

Fase di induzione in cieco: ai partecipanti che avevano ricevuto un trattamento in cieco con placebo nello studio ECU-MG-301 è stato somministrato eculizumab/placebo (3 flaconcini/900 mg, più 1 flaconcino/0 mg, rispettivamente) il giorno 1 e le settimane da 1 a 3.

Fase di mantenimento in aperto: i partecipanti hanno ricevuto eculizumab in aperto (4 flaconcini/1200 mg) ogni 2 settimane a partire dalla settimana 4 e hanno continuato per tutto lo studio.

Eculizumab 1200 mg è stato somministrato per un massimo di 4 anni in questo studio di estensione.
Biologico: Eculizumab
Somministrazione endovenosa di eculizumab.
Droga: Placebo
Somministrazione endovenosa di placebo corrispondente. I partecipanti hanno ricevuto il placebo solo durante la fase di induzione alla cieca.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Conteggio dei partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Giorno 1 (dopo la somministrazione) fino alla fine dello studio (settimana 208)
Gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) sono eventi avversi con insorgenza durante o dopo la prima dose del farmaco in studio nello Studio ECU-MG-302. Allo stesso modo, gli eventi avversi gravi insorti durante il trattamento (TESAE) sono eventi avversi gravi che si manifestano durante o dopo la prima dose del farmaco in studio nello Studio ECU-MG-302. Un riepilogo degli eventi avversi gravi e di tutti gli altri eventi avversi non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo Eventi avversi segnalati.
Giorno 1 (dopo la somministrazione) fino alla fine dello studio (settimana 208)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale delle attività della miastenia grave nel profilo della vita quotidiana (MG-ADL) alla settimana 4 e alla settimana 130
Lasso di tempo: Basale, settimana 4 e settimana 130
La scala MG-ADL è una misura di esito riferita dal paziente a 8 voci validata. I partecipanti hanno valutato la loro disabilità funzionale secondaria a compromissione oculare (2 item), bulbare (3 item), respiratoria (1 item) e grosso motoria o degli arti (2 item). Questi 8 item non sono stati ponderati e sono stati classificati individualmente da 0 (normale) a 3 (più grave), fornendo un punteggio totale MG-ADL compreso tra 0 e 24 punti. Una riduzione del punteggio indica un miglioramento della condizione. Il basale è stato definito come l'ultima valutazione disponibile prima del trattamento (prima infusione del farmaco in studio) con eculizumab nello Studio ECU-MG-302. Viene presentata la variazione rispetto al basale del punteggio totale MG-ADL alla settimana 4 (fase di induzione in cieco) e alla settimana 130 (fase con eculizumab in aperto).
Basale, settimana 4 e settimana 130

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Marcus Yountz, MD, Alexion Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 novembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

15 gennaio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

15 gennaio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 novembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 novembre 2014

Primo Inserito (Stima)

26 novembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 febbraio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 gennaio 2020

Ultimo verificato

1 gennaio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ECU-MG-302
  • 2013-002191-41 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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