Estudo de Extensão do ECU-MG-301 para Avaliar a Segurança e Eficácia do Eculizumabe na Miastenia Gravis Generalizada Refratária
27 de janeiro de 2020 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals
Um estudo de extensão aberto de fase III do ECU-MG-301 para avaliar a segurança e a eficácia do eculizumabe em indivíduos com miastenia gravis generalizada refratária (gMG)
Avaliar a segurança e eficácia do eculizumabe no tratamento da miastenia gravis generalizada refratária (gMG) como um estudo de extensão para os participantes que concluíram anteriormente o Estudo ECU-MG-301 (NCT01997229).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
ECU-MG-302 foi um estudo de extensão projetado para fornecer aos participantes que concluíram o Estudo ECU-MG-301 uma oportunidade de receber eculizumabe e coletar dados clínicos para fornecer informações de segurança e eficácia de longo prazo sobre eculizumabe em participantes com gMG refratária.
Depois de receber tratamento de estudo cego (eculizumabe ou placebo) no Estudo ECU-MG-301 por 26 semanas, os participantes foram elegíveis para se inscrever no estudo de extensão ECU-MG-302. Os participantes deveriam entrar no Estudo ECU-MG-302 dentro de 2 semanas após a conclusão da visita da Semana 26 no Estudo ECU-MG-301.
O estudo ECU-MG-302 consistiu em uma fase de indução cega de 4 semanas para preservar a natureza cega do estudo ECU-MG-301, uma fase de manutenção aberta (até 4 anos) e uma visita de acompanhamento de segurança de 8 semanas após a última dose para participantes que se retiraram do estudo ou descontinuaram o tratamento com eculizumabe a qualquer momento e por qualquer motivo após receber qualquer quantidade de eculizumabe.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
117
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Buenos Aires, Argentina
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São Paulo, Brasil
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Edegem, Bélgica
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Gent, Bélgica
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Leuven, Bélgica
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Edmonton, Canadá
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Arhus C, Dinamarca
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Kobenhavn, Dinamarca
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Barcelona, Espanha
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Madrid, Espanha
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
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Illinois
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Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201-1595
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287-0876
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
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Burlington, Massachusetts, Estados Unidos, 01805
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89145
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
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Texas
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
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Vermont
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Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
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Turku, Finlândia
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Amsterdam, Holanda
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Szeged, Hungria
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Milano, Itália
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Napoli, Itália
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Roma, Itália
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Chiba, Japão
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Fukuoka, Japão
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Hanamaki, Japão
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Hokkaido, Japão
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Miyagi, Japão
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Nagasaki, Japão
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Osaka, Japão
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Osaka-Fu, Japão
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Ankara, Peru
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Kocaeli, Peru
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İzmir, Peru
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Birmingham, Reino Unido
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Liverpool, Reino Unido
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London, Reino Unido
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Seoul, Republica da Coréia
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Stockholm, Suécia
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Ostrava - Poruba, Tcheca
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Praha 2, Tcheca
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante concluiu o Estudo ECU-MG-301.
- O participante deu consentimento informado por escrito.
- O participante estava disposto e capaz de cumprir os requisitos do protocolo durante o estudo.
- A participante do sexo feminino em idade fértil deve ter um teste de gravidez negativo (gonadotrofina coriônica humana sérica). Todos os participantes foram obrigados a praticar um regime contraceptivo eficaz, confiável e clinicamente aprovado durante o estudo e por até 5 meses após a descontinuação do tratamento.
Critério de exclusão:
- Participantes que se retiraram do Estudo ECU-MG-301 como resultado de um evento adverso relacionado ao medicamento do estudo.
- Participantes do sexo feminino que estavam grávidas, amamentando ou pretendiam engravidar durante o estudo.
- Infecção meningocócica não resolvida
- Hipersensibilidade a proteínas murinas ou a um dos excipientes de eculizumabe
- Qualquer condição ou circunstância médica que, na opinião do investigador, possa ter interferido na participação do participante no estudo, apresentado qualquer risco adicional para o participante ou confundido a avaliação dos participantes.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Eculizumabe/Eculizumabe
Fase de indução cega: Os participantes que receberam tratamento cego com eculizumabe no Estudo ECU-MG-301 receberam eculizumabe (4 frascos/1200 miligramas [mg]) no Dia 1 e Semana 2 e placebo (4 frascos/0 mg) na Semana 1 e 3. Fase de manutenção de rótulo aberto: os participantes receberam eculizumabe de rótulo aberto (4 frascos/1200 mg) a cada 2 semanas, começando na semana 4 e continuando ao longo do estudo. Eculizumabe 1200 mg foi administrado por até 4 anos neste estudo de extensão. |
Administração intravenosa de eculizumabe.
Administração intravenosa de placebo correspondente.
Os participantes receberam placebo apenas durante a Fase de Indução Cega.
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Experimental: Placebo/Eculizumabe
Fase de indução cega: Os participantes que receberam tratamento cego com placebo no Estudo ECU-MG-301 receberam eculizumabe/placebo (3 frascos/900 mg, mais 1 frasco/0 mg, respectivamente) no Dia 1 e nas Semanas 1 a 3. Fase de manutenção de rótulo aberto: os participantes receberam eculizumabe de rótulo aberto (4 frascos/1200 mg) a cada 2 semanas, começando na semana 4 e continuando ao longo do estudo. Eculizumabe 1200 mg foi administrado por até 4 anos neste estudo de extensão. |
Administração intravenosa de eculizumabe.
Administração intravenosa de placebo correspondente.
Os participantes receberam placebo apenas durante a Fase de Indução Cega.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Contagem de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Dia 1 (após a dosagem) até o final do estudo (semana 208)
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Eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) são eventos adversos com início na ou após a primeira dose do medicamento do estudo no Estudo ECU-MG-302.
Da mesma forma, eventos adversos graves emergentes do tratamento (TESAEs) são eventos adversos graves que se iniciam na primeira dose do medicamento do estudo ou após a mesma no Estudo ECU-MG-302.
Um resumo de eventos adversos graves e não graves, independentemente da causalidade, está localizado no módulo de Eventos Adversos Notificados.
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Dia 1 (após a dosagem) até o final do estudo (semana 208)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança da linha de base na pontuação total das atividades do perfil de vida diária da miastenia gravis (MG-ADL) na semana 4 e na semana 130
Prazo: Linha de base, Semana 4 e Semana 130
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A escala MG-ADL é uma medida de resultado relatada pelo paciente com 8 itens validada.
Os participantes avaliaram sua incapacidade funcional secundária ao comprometimento ocular (2 itens), bulbar (3 itens), respiratório (1 item) e motor grosso ou de membros (2 itens).
Esses 8 itens não foram ponderados e foram individualmente graduados de 0 (normal) a 3 (mais grave), fornecendo um escore total de MG-AVD variando de 0 a 24 pontos.
Uma redução na pontuação indica melhoria na condição.
A linha de base foi definida como a última avaliação disponível antes do tratamento (primeira infusão do medicamento do estudo) com eculizumabe no Estudo ECU-MG-302.
Mudança da linha de base na pontuação total de MG-ADL na semana 4 (fase de indução cega) e na semana 130 (fase de eculizumabe de rótulo aberto) são apresentados.
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Linha de base, Semana 4 e Semana 130
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Marcus Yountz, MD, Alexion Pharmaceuticals
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Siddiqi ZA, Nowak RJ, Mozaffar T, O'Brien F, Yountz M, Patti F; REGAIN Study Group. Eculizumab in refractory generalized myasthenia gravis previously treated with rituximab: subgroup analysis of REGAIN and its extension study. Muscle Nerve. 2021 Dec;64(6):662-669. doi: 10.1002/mus.27422. Epub 2021 Oct 14.
- Nowak RJ, Muppidi S, Beydoun SR, O'Brien FL, Yountz M, Howard JF Jr. Concomitant Immunosuppressive Therapy Use in Eculizumab-Treated Adults With Generalized Myasthenia Gravis During the REGAIN Open-Label Extension Study. Front Neurol. 2020 Nov 24;11:556104. doi: 10.3389/fneur.2020.556104. eCollection 2020.
- Mantegazza R, Wolfe GI, Muppidi S, Wiendl H, Fujita KP, O'Brien FL, Booth HDE, Howard JF Jr; REGAIN Study Group. Post-intervention Status in Patients With Refractory Myasthenia Gravis Treated With Eculizumab During REGAIN and Its Open-Label Extension. Neurology. 2021 Jan 26;96(4):e610-e618. doi: 10.1212/WNL.0000000000011207. Epub 2020 Nov 23.
- Mantegazza R, O'Brien FL, Yountz M, Howard JF Jr; REGAIN study group. Consistent improvement with eculizumab across muscle groups in myasthenia gravis. Ann Clin Transl Neurol. 2020 Aug;7(8):1327-1339. doi: 10.1002/acn3.51121. Epub 2020 Jul 22.
- Jacob S, Murai H, Utsugisawa K, Nowak RJ, Wiendl H, Fujita KP, O'Brien F, Howard JF Jr. Response to eculizumab in patients with myasthenia gravis recently treated with chronic IVIg: a subgroup analysis of REGAIN and its open-label extension study. Ther Adv Neurol Disord. 2020 May 6;13:1756286420911784. doi: 10.1177/1756286420911784. eCollection 2020.
- Vissing J, Jacob S, Fujita KP, O'Brien F, Howard JF; REGAIN study group. 'Minimal symptom expression' in patients with acetylcholine receptor antibody-positive refractory generalized myasthenia gravis treated with eculizumab. J Neurol. 2020 Jul;267(7):1991-2001. doi: 10.1007/s00415-020-09770-y. Epub 2020 Mar 18.
- Muppidi S, Utsugisawa K, Benatar M, Murai H, Barohn RJ, Illa I, Jacob S, Vissing J, Burns TM, Kissel JT, Nowak RJ, Andersen H, Casasnovas C, de Bleecker JL, Vu TH, Mantegazza R, O'Brien FL, Wang JJ, Fujita KP, Howard JF Jr; Regain Study Group. Long-term safety and efficacy of eculizumab in generalized myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2019 Jul;60(1):14-24. doi: 10.1002/mus.26447. Epub 2019 Mar 8.
- Andersen H, Mantegazza R, Wang JJ, O'Brien F, Patra K, Howard JF Jr; REGAIN Study Group. Correction to: Eculizumab improves fatigue in refractory generalized myasthenia gravis. Qual Life Res. 2019 Aug;28(8):2255. doi: 10.1007/s11136-019-02204-x.
- Andersen H, Mantegazza R, Wang JJ, O'Brien F, Patra K, Howard JF Jr; REGAIN Study Group. Eculizumab improves fatigue in refractory generalized myasthenia gravis. Qual Life Res. 2019 Aug;28(8):2247-2254. doi: 10.1007/s11136-019-02148-2. Epub 2019 Mar 23. Erratum In: Qual Life Res. 2019 May 21;:
- Murai H, Uzawa A, Suzuki Y, Imai T, Shiraishi H, Suzuki H, Okumura M, O'Brien F, Wang JJ, Fujita KP, Utsugisawa K; REGAIN Study Group. Long-term efficacy and safety of eculizumab in Japanese patients with generalized myasthenia gravis: A subgroup analysis of the REGAIN open-label extension study. J Neurol Sci. 2019 Dec 15;407:116419. doi: 10.1016/j.jns.2019.08.004. Epub 2019 Aug 3.
- Murai H, Suzuki S, Hasebe M, Fukamizu Y, Rodrigues E, Utsugisawa K. Safety and effectiveness of eculizumab in Japanese patients with generalized myasthenia gravis: interim analysis of post-marketing surveillance. Ther Adv Neurol Disord. 2021 Mar 16;14:17562864211001995. doi: 10.1177/17562864211001995. eCollection 2021. Erratum In: Ther Adv Neurol Disord. 2021 Oct 29;14:17562864211049696.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de novembro de 2014
Conclusão Primária (Real)
15 de janeiro de 2019
Conclusão do estudo (Real)
15 de janeiro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de novembro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de novembro de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
26 de novembro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de fevereiro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de janeiro de 2020
Última verificação
1 de janeiro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças autoimunes
- Neoplasias por local
- Manifestações Neurológicas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Manifestações Neuromusculares
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas
- Doenças da Junção Neuromuscular
- Fraqueza muscular
- Miastenia grave
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Inativadores do Complemento
- Eculizumabe
Outros números de identificação do estudo
- ECU-MG-302
- 2013-002191-41 (Número EudraCT)
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