プロトコル BBCO-001 への継続プロトコル (HOPEMD)
2019年7月15日 更新者：Bioblast Pharma Ltd.
研究BBCO-001に参加したOPMD患者におけるCabaletta®の安全性、忍容性、および有効性を評価するためのピボタル、多施設、非盲検、無作為化中止、非治療同時対照研究
これは、多施設、無作為化された離脱、非盲検、非治療同時対照、並行グループ研究になります。
プロトコル BBCO-001 を完了した患者には、この 12 か月の無作為化離脱プロトコルに参加する機会が提供されます。
調査の概要
詳細な説明
これは、多施設、無作為化された離脱、非盲検、非治療同時対照、並行グループ研究になります。 プロトコル BBCO-001 を完了した患者には、この 12 か月の無作為化離脱プロトコルに参加する機会が提供されます。
適格な患者は、次の治療群のいずれかに無作為に割り付けられます。
- 治療アーム 1: 積極的な治療;さらに 52 週間にわたり、週に 1 回 30 g の IV カバレッタを継続します。
- 治療群 2: 無治療の同時対照。 IV Cabaletta の中止と 52 週間にわたるフォローアップ。
IV カバレッタは、治療群 1 の患者に週 1 回投与されます。 すべての患者は、治療群の割り当てに関係なく、毎月の施設訪問中に同じ安全性と有効性の評価を受けます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
9
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute, McGill University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年～76年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- BBCO-001 試験に参加し修了した成人男女
- OPMDの臨床的および遺伝子診断
- -この研究に参加するための書面によるインフォームドコンセントを提供できる
- -研究の要件を理解し、研究の要件を喜んで遵守することができる
除外基準:
- 妊娠中または授乳中
- 現在、抗凝固療法（ワルファリンなど）を受けている
- -研究者の意見では、被験者の安全を損なう可能性のある、生命を脅かす病気、病状、または臓器系の機能障害
- -カバレッタIV注入の成分に対する既知の過敏症
- -現在、別の臨床試験（BBCO-001以外）に参加している、または計画された治療開始日の30日以内に介入試験を完了した
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：アーム1
IV注入用のトレハロース30gをさらに52週間にわたり毎週投与
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IV注入用のトレハロース30gをさらに52週間にわたり毎週投与
他の名前：
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介入なし：アーム 2
無治療同時対照; 52週間にわたるフォローアップ
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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疾患マーカーの変化
時間枠：52週
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疾患マーカーの変化によって測定される疾患進行に対するカバレッタの長期効果
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52週
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嚥下生活の質の変化
時間枠：52週
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患者の嚥下生活の質の変化によって測定される、病気の進行に対するカバレッタの長期的な効果
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52週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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カバレッタ 30 g の反復静脈内投与 (IV) の長期安全性と忍容性
時間枠：52週
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安全性と忍容性は、全研究期間中の有害事象、バイタルサイン、安全性実験室および身体検査を測定することによって評価されます。
安全性評価の変化のイベントの数は、治療群と非治療群の間で比較されます。
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52週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Bernard Brais、McGill University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年1月1日
一次修了 (実際)
2017年10月1日
研究の完了 (実際)
2017年12月1日
試験登録日
最初に提出
2014年12月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年12月30日
最初の投稿 (見積もり)
2014年12月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年7月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年7月15日
最終確認日
2018年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BB-OPMD-301
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。