Protocole de continuation du protocole BBCO-001 (HOPEMD)
15 juillet 2019 mis à jour par: Bioblast Pharma Ltd.
Une étude pivot, multicentrique, ouverte, randomisée, avec retrait et contrôle simultané sans traitement pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de Cabaletta® chez les patients atteints de DMOP qui ont participé à l'étude BBCO-001
Il s'agira d'une étude multicentrique, randomisée, avec retrait, en ouvert, sans traitement, avec contrôle simultané et en groupes parallèles.
Les patients qui terminent le protocole BBCO-001 se verront offrir la possibilité de participer à ce protocole de retrait randomisé de 12 mois.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agira d'une étude multicentrique, randomisée, avec retrait, en ouvert, sans traitement, avec contrôle simultané et en groupes parallèles. Les patients qui terminent le protocole BBCO-001 se verront offrir la possibilité de participer à ce protocole de retrait randomisé de 12 mois.
Les patients éligibles seront randomisés dans l'un des bras de traitement suivants :
- Traitement Bras 1 : traitement actif ; continuation de 30 g de Cabaletta IV une fois par semaine pendant 52 semaines supplémentaires.
- Groupe de traitement 2 : contrôle simultané sans traitement ; arrêt de Cabaletta IV et suivi sur 52 semaines.
IV Cabaletta sera administré une fois par semaine aux patients du groupe de traitement 1. Tous les patients, quelle que soit l'affectation du bras de traitement, seront soumis aux mêmes évaluations de sécurité et d'efficacité lors des visites mensuelles sur site.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
9
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute, McGill University
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
16 ans à 78 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Hommes et femmes adultes qui ont participé et terminé l'étude BBCO-001
- Diagnostic clinique et génétique de la DMOP
- Capable de fournir un consentement éclairé écrit pour participer à cette étude
- Capable de comprendre les exigences de l'étude et disposé à se conformer aux exigences de l'étude
Critère d'exclusion:
- Enceinte ou allaitante
- Recevant actuellement un traitement anticoagulant (p. ex., warfarine)
- Toute maladie potentiellement mortelle, condition médicale ou dysfonctionnement du système organique qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre la sécurité du sujet
- Hypersensibilité connue à l'un des ingrédients de la perfusion de Cabaletta IV
- Participe actuellement à un autre essai clinique (autre que BBCO-001) ou a terminé un essai interventionnel moins de 30 jours avant la date de début du traitement prévue
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Bras 1
Tréhalose 30 g pour perfusion IV administrée chaque semaine pendant 52 semaines supplémentaires
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Tréhalose 30 g pour perfusion IV administrée chaque semaine pendant 52 semaines supplémentaires
Autres noms:
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Aucune intervention: Bras 2
contrôle concomitant sans traitement ; suivi sur 52 semaines
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modification des marqueurs de la maladie
Délai: 52 semaines
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effet à long terme de Cabaletta sur la progression de la maladie, mesuré par les changements dans les marqueurs de la maladie
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52 semaines
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Modification de la qualité de vie de la déglutition
Délai: 52 semaines
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effet à long terme de Cabaletta sur la progression de la maladie, mesuré par les changements dans la qualité de vie du patient en matière de déglutition
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52 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Innocuité et tolérabilité à long terme des injections intraveineuses (IV) répétées de Cabaletta 30 g
Délai: 52 semaines
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La sécurité et la tolérabilité seront évaluées en mesurant les événements indésirables, les signes vitaux, les laboratoires de sécurité et l'examen physique pendant toute la période d'étude.
Le nombre d'événements de changement dans les évaluations de sécurité sera comparé entre les groupes de traitement et les groupes non traités.
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52 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Bernard Brais, McGill University
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 janvier 2015
Achèvement primaire (Réel)
1 octobre 2017
Achèvement de l'étude (Réel)
1 décembre 2017
Dates d'inscription aux études
Première soumission
25 décembre 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 décembre 2014
Première publication (Estimation)
31 décembre 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
17 juillet 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
15 juillet 2019
Dernière vérification
1 février 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- BB-OPMD-301
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .