协议 BBCO-001 的延续协议 (HOPEMD)
2019年7月15日 更新者：Bioblast Pharma Ltd.
一项关键、多中心、开放标签、随机退出、非治疗并发对照研究，以评估 Cabaletta ®在参与研究 BBCO-001 的 OPMD 患者中的安全性、耐受性和有效性
这将是一项多中心、随机退出、开放标签、非治疗并行对照、平行组研究。
完成方案 BBCO-001 的患者将有机会进入这个为期 12 个月的随机退出方案。
研究概览
详细说明
这将是一项多中心、随机退出、开放标签、非治疗并行对照、平行组研究。 完成方案 BBCO-001 的患者将有机会进入这个为期 12 个月的随机退出方案。
符合条件的患者将被随机分配到以下治疗组之一：
- 治疗组 1：积极治疗；在额外的 52 周内每周一次继续 30 克 IV Cabaletta。
- 治疗组 2：无治疗同时对照；停用 IV Cabaletta 并随访 52 周。
IV Cabaletta 将每周对第 1 治疗组的患者给药一次。 所有患者，无论治疗组分配如何，都将在每月现场访问期间接受相同的安全性和有效性评估。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
9
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Quebec
-
Montreal、Quebec、加拿大、H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute, McGill University
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 76年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 参与并完成研究 BBCO-001 的成年男性和女性
- OPMD的临床和基因诊断
- 能够提供参与本研究的书面知情同意书
- 能够理解学习要求并愿意遵守学习要求
排除标准：
- 怀孕或哺乳期
- 目前正在接受抗凝治疗（例如华法林）
- 研究者认为可能危及受试者安全的任何危及生命的疾病、医疗状况或器官系统功能障碍
- 已知对 Cabaletta IV 输液中的任何成分过敏
- 目前正在参加另一项临床试验（BBCO-001 除外）或在计划治疗开始日期前不到 30 天完成介入试验
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：手臂 1
在接下来的 52 周内，每周静脉输注海藻糖 30 克
|
在接下来的 52 周内，每周静脉输注海藻糖 30 克
其他名称：
|
|
无干预：手臂 2
无处理并发对照；超过 52 周的随访
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
疾病标志物的变化
大体时间：52周
|
通过疾病标志物的变化衡量 Cabaletta 对疾病进展的长期影响
|
52周
|
|
吞咽生活质量的改变
大体时间：52周
|
通过患者吞咽生活质量的变化来衡量 Cabaletta 对疾病进展的长期影响
|
52周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
Cabaletta 30 g 重复静脉内 (IV) 的长期安全性和耐受性
大体时间：52周
|
将通过测量整个研究期间的不良事件、生命体征、安全实验室和身体检查来评估安全性和耐受性。
将在治疗组和非治疗组之间比较安全性评估中发生变化的事件数。
|
52周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Bernard Brais、McGill University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年1月1日
初级完成 (实际的)
2017年10月1日
研究完成 (实际的)
2017年12月1日
研究注册日期
首次提交
2014年12月25日
首先提交符合 QC 标准的
2014年12月30日
首次发布 (估计)
2014年12月31日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年7月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年7月15日
最后验证
2018年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.