Fortsettelsesprotokoll til protokoll BCO-001 (HOPEMD)
15. juli 2019 oppdatert av: Bioblast Pharma Ltd.
En sentral, multisenter, åpen etikett, randomisert tilbaketrekking, ikke-behandling samtidig kontrollstudie for å vurdere sikkerheten, toleransen og effekten av Cabaletta® hos OPMD-pasienter som deltok i studien BBCO-001
Dette vil være en multisenter, randomisert abstinens, åpen, ikke-behandling samtidig kontroll, parallell gruppestudie.
Pasienter som fullfører protokoll BBCO-001 vil bli tilbudt muligheten til å inngå denne 12-måneders randomiserte uttaksprotokollen.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette vil være en multisenter, randomisert abstinens, åpen, ikke-behandling samtidig kontroll, parallell gruppestudie. Pasienter som fullfører protokoll BBCO-001 vil bli tilbudt muligheten til å inngå denne 12-måneders randomiserte uttaksprotokollen.
Kvalifiserte pasienter vil bli randomisert til en av følgende behandlingsarmer:
- Behandlingsarm 1: aktiv behandling; fortsettelse av 30 g IV Cabaletta en gang i uken over ytterligere 52 uker.
- Behandlingsarm 2: samtidig kontroll uten behandling; seponering av IV Cabaletta og oppfølging over 52 uker.
IV Cabaletta vil bli administrert en gang i uken til pasienter i behandlingsarm 1. Alle pasienter, uavhengig av behandlingsarmtildeling, vil gjennomgå de samme sikkerhets- og effektvurderingene under de månedlige besøkene på stedet.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
9
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute, McGill University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år til 76 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Voksne menn og kvinner som deltok og fullførte studien BCO-001
- Klinisk og genetisk diagnose av OPMD
- Kunne gi skriftlig informert samtykke til å delta i denne studien
- Kunne forstå kravene til studiet og villig til å etterkomme studiets krav
Ekskluderingskriterier:
- Gravid eller ammende
- Får for tiden antikoagulantbehandling (f.eks. warfarin)
- Enhver livstruende sykdom, medisinsk tilstand eller organsystemdysfunksjon som etter etterforskerens mening kan kompromittere forsøkspersonens sikkerhet
- Kjent overfølsomhet overfor alle ingredienser i Cabaletta IV-infusjonen
- Deltar for tiden i en annen klinisk studie (annet enn BBCO-001) eller har fullført en intervensjonsstudie mindre enn 30 dager før den planlagte behandlingsstartdatoen
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Arm 1
Trehalose 30 g for IV-infusjon administrert hver uke over ytterligere 52 uker
|
Trehalose 30 g for IV-infusjon administrert hver uke over ytterligere 52 uker
Andre navn:
|
|
Ingen inngripen: Arm 2
samtidig kontroll uten behandling; oppfølging over 52 uker
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i sykdomsmarkører
Tidsramme: 52 uker
|
langtidseffekt av Cabaletta på sykdomsprogresjon målt ved endringene i sykdomsmarkørene
|
52 uker
|
|
Endring i svelgekvalitet
Tidsramme: 52 uker
|
langtidseffekt av Cabaletta på sykdomsprogresjon målt ved endringene i pasientens svelgekvalitet
|
52 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Langsiktig sikkerhet og toleranse ved gjentatt intravenøs (IV) av Cabaletta 30 g
Tidsramme: 52 uker
|
Sikkerheten og toleransen vil bli evaluert ved å måle uønskede hendelser, vitale tegn, sikkerhetslaboratorier og fysisk undersøkelse i løpet av hele studieperioden.
Antall hendelser med endring i sikkerhetsevalueringene vil bli sammenlignet mellom behandlings- og ikke-behandlingsgruppen.
|
52 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Bernard Brais, McGill University
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. januar 2015
Primær fullføring (Faktiske)
1. oktober 2017
Studiet fullført (Faktiske)
1. desember 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
25. desember 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. desember 2014
Først lagt ut (Anslag)
31. desember 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. juli 2019
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. juli 2019
Sist bekreftet
1. februar 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- BB-OPMD-301
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .