Продолжение протокола к протоколу BBCO-001 (HOPEMD)
15 июля 2019 г. обновлено: Bioblast Pharma Ltd.
Ключевое, многоцентровое, открытое, рандомизированное, параллельное контрольное исследование с выбыванием, без лечения, для оценки безопасности, переносимости и эффективности Cabaletta® у пациентов с OPMD, участвовавших в исследовании BBCO-001.
Это будет многоцентровое, рандомизированное, открытое, параллельное контрольное исследование без лечения в параллельных группах.
Пациентам, завершающим протокол BBCO-001, будет предложена возможность участвовать в этом 12-месячном рандомизированном протоколе отмены.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это будет многоцентровое, рандомизированное, открытое, параллельное контрольное исследование без лечения в параллельных группах. Пациентам, завершающим протокол BBCO-001, будет предложена возможность участвовать в этом 12-месячном рандомизированном протоколе отмены.
Подходящие пациенты будут рандомизированы в одну из следующих групп лечения:
- Группа лечения 1: активное лечение; продолжение 30 г Cabaletta внутривенно один раз в неделю в течение дополнительных 52 недель.
- Лечебная группа 2: одновременный контроль без лечения; прекращение внутривенного введения Cabaletta и последующее наблюдение в течение 52 недель.
Кабалетта внутривенно будет вводиться один раз в неделю пациентам в группе лечения 1. Все пациенты, независимо от распределения групп лечения, будут проходить одинаковые оценки безопасности и эффективности во время ежемесячных посещений.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
9
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute, McGill University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 14 лет до 76 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Взрослые мужчины и женщины, принявшие участие и завершившие исследование BBCO-001
- Клинико-генетическая диагностика ОПМД
- Возможность предоставить письменное информированное согласие на участие в этом исследовании
- Способен понять требования исследования и готов соблюдать требования исследования
Критерий исключения:
- Беременные или кормящие
- В настоящее время получает антикоагулянтную терапию (например, варфарин)
- Любое опасное для жизни заболевание, заболевание или дисфункция системы органов, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу безопасность субъекта.
- Известная гиперчувствительность к любому ингредиенту инфузии Cabaletta IV.
- В настоящее время участвует в другом клиническом исследовании (кроме BBCO-001) или завершил интервенционное исследование менее чем за 30 дней до запланированной даты начала лечения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Рука 1
Трегалоза 30 г для внутривенного вливания каждую неделю в течение дополнительных 52 недель
|
Трегалоза 30 г для внутривенного вливания каждую неделю в течение дополнительных 52 недель
Другие имена:
|
|
Без вмешательства: Рука 2
одновременный контроль без лечения; наблюдение в течение 52 недель
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение маркеров болезни
Временное ограничение: 52 недели
|
долгосрочный эффект Кабалетты на прогрессирование заболевания, измеряемый изменением маркеров заболевания
|
52 недели
|
|
Изменение глотательного качества жизни
Временное ограничение: 52 недели
|
долгосрочный эффект Cabaletta на прогрессирование заболевания, измеряемый изменением качества жизни пациента при глотании
|
52 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Долгосрочная безопасность и переносимость повторного внутривенного (в/в) введения Cabaletta 30 г
Временное ограничение: 52 недели
|
Безопасность и переносимость будут оцениваться путем измерения нежелательных явлений, основных показателей жизнедеятельности, лабораторных исследований безопасности и физического осмотра в течение всего периода исследования.
Количество случаев изменения оценок безопасности будет сравниваться между группами, получающими лечение, и группами, не получающими лечение.
|
52 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Bernard Brais, McGill University
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 января 2015 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 октября 2017 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 декабря 2017 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
25 декабря 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
30 декабря 2014 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
31 декабря 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 июля 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
15 июля 2019 г.
Последняя проверка
1 февраля 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- BB-OPMD-301
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .