프로토콜 BBCO-001에 대한 연속 프로토콜 (HOPEMD)
2019년 7월 15일 업데이트: Bioblast Pharma Ltd.
연구 BBCO-001에 참여한 OPMD 환자에서 Cabaletta®의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 중추, 다기관, 공개 라벨, 무작위배정, 비치료 동시 대조 연구
이는 다중 센터, 무작위 추출, 공개 라벨, 비치료 동시 제어, 병렬 그룹 연구입니다.
프로토콜 BBCO-001을 완료한 환자에게는 이 12개월 무작위 철회 프로토콜에 들어갈 기회가 제공됩니다.
연구 개요
상세 설명
이는 다중 센터, 무작위 추출, 공개 라벨, 비치료 동시 제어, 병렬 그룹 연구입니다. 프로토콜 BBCO-001을 완료한 환자에게는 이 12개월 무작위 철회 프로토콜에 들어갈 기회가 제공됩니다.
적격 환자는 다음 치료 부문 중 하나로 무작위 배정됩니다.
- 치료 아암 1: 활성 치료; 추가 52주 동안 매주 1회 30g IV Cabaletta를 계속 투여합니다.
- 치료 아암 2: 무치료 동시 대조군; IV Cabaletta의 중단 및 52주에 걸친 후속 조치.
IV Cabaletta는 치료군 1의 환자에게 일주일에 한 번 투여됩니다. 치료 부문 할당에 관계없이 모든 환자는 월별 현장 방문 중에 동일한 안전성 및 효능 평가를 받게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
9
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute, McGill University
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- BBCO-001 연구에 참여하고 완료한 성인 남녀
- OPMD의 임상적 및 유전적 진단
- 이 연구에 참여하기 위해 서면 동의서를 제공할 수 있습니다.
- 연구 요구 사항을 이해할 수 있고 연구 요구 사항을 준수할 의지가 있는 자
제외 기준:
- 임신 또는 수유
- 현재 항응고제 치료(예: 와파린)를 받고 있습니다.
- 생명을 위협하는 질병, 의학적 상태 또는 기관계 기능 장애로 연구자의 의견으로는 피험자의 안전을 위태롭게 할 수 있습니다.
- Cabaletta IV 주입의 모든 성분에 대해 알려진 과민증
- 현재 다른 임상 시험(BBCO-001 이외)에 참여 중이거나 예정된 치료 시작일로부터 30일 이내에 중재 시험을 완료한 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 팔 1
추가 52주 동안 매주 IV 주입용 트레할로스 30g 투여
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추가 52주 동안 매주 IV 주입용 트레할로스 30g 투여
다른 이름들:
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간섭 없음: 팔 2
무처리 동시 제어; 52주 동안 추적 관찰
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
질병 마커의 변화
기간: 52주
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질병 마커의 변화로 측정한 질병 진행에 대한 카발레타의 장기 효과
|
52주
|
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삼키는 삶의 질 변화
기간: 52주
|
환자의 삼키는 삶의 질 변화로 측정한 질병 진행에 대한 카발레타의 장기적인 영향
|
52주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
카발레타 30g 반복 정맥주사(IV) 장기 안전성 및 내약성
기간: 52주
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안전성 및 내약성은 전체 연구 기간 동안 부작용, 바이탈 사인, 안전 실험실 및 신체 검사를 측정하여 평가됩니다.
안전성 평가의 변화 사건의 수는 처리군과 비처리군 사이에서 비교될 것이다.
|
52주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Bernard Brais, McGill University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2017년 10월 1일
연구 완료 (실제)
2017년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 12월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 12월 30일
처음 게시됨 (추정)
2014년 12월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 7월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 7월 15일
마지막으로 확인됨
2018년 2월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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