Fortsættelsesprotokol til protokol BCO-001 (HOPEMD)
15. juli 2019 opdateret af: Bioblast Pharma Ltd.
En pivotal, multicenter, åben-label, randomiseret tilbagetrækning, ikke-behandling samtidig kontrolundersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af Cabaletta® hos OPMD-patienter, der deltog i undersøgelse BBCO-001
Dette vil være et multicenter, randomiseret tilbagetrækning, åben-label, ikke-behandling samtidig kontrol, parallel gruppe undersøgelse.
Patienter, der udfylder protokol BBCO-001, vil blive tilbudt muligheden for at indgå i denne 12-måneders randomiserede tilbagetrækningsprotokol.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette vil være et multicenter, randomiseret tilbagetrækning, åben-label, ikke-behandling samtidig kontrol, parallel gruppe undersøgelse. Patienter, der udfylder protokol BBCO-001, vil blive tilbudt muligheden for at indgå i denne 12-måneders randomiserede tilbagetrækningsprotokol.
Kvalificerede patienter vil blive randomiseret til en af følgende behandlingsarme:
- Behandlingsarm 1: aktiv behandling; fortsættelse af 30 g IV Cabaletta én gang om ugen over yderligere 52 uger.
- Behandlingsarm 2: samtidig kontrol uden behandling; seponering af IV Cabaletta og opfølgning over 52 uger.
IV Cabaletta vil blive administreret en gang om ugen til patienter i behandlingsarm 1. Alle patienter, uanset tildeling af behandlingsarme, vil gennemgå de samme sikkerheds- og effektivitetsvurderinger under de månedlige besøg på stedet.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
9
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute, McGill University
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år til 76 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Voksne mænd og kvinder, der deltog og gennemførte undersøgelse BCO-001
- Klinisk og genetisk diagnose af OPMD
- Kunne give skriftligt informeret samtykke til at deltage i denne undersøgelse
- Er i stand til at forstå studiets krav og er villig til at leve op til studiets krav
Ekskluderingskriterier:
- Gravid eller ammende
- Modtager i øjeblikket antikoagulantbehandling (f.eks. warfarin)
- Enhver livstruende sygdom, medicinsk tilstand eller organsystem dysfunktion, som efter efterforskerens mening kan kompromittere forsøgspersonens sikkerhed
- Kendt overfølsomhed over for enhver ingrediens i Cabaletta IV-infusionen
- Deltager i øjeblikket i et andet klinisk forsøg (andre end BBCO-001) eller har gennemført et interventionsforsøg mindre end 30 dage før den planlagte behandlingsstartdato
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Arm 1
Trehalose 30 g til IV-infusion administreret hver uge over yderligere 52 uger
|
Trehalose 30 g til IV-infusion administreret hver uge over yderligere 52 uger
Andre navne:
|
|
Ingen indgriben: Arm 2
samtidig kontrol uden behandling; opfølgning over 52 uger
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i sygdomsmarkører
Tidsramme: 52 uger
|
langtidseffekt af Cabaletta på sygdomsprogression målt ved ændringerne i sygdomsmarkørerne
|
52 uger
|
|
Ændring i synkekvalitet
Tidsramme: 52 uger
|
langtidsvirkning af Cabaletta på sygdomsprogression målt ved ændringer i patientens synkekvalitet
|
52 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Langsigtet sikkerhed og tolerabilitet af gentagen intravenøs (IV) af Cabaletta 30 g
Tidsramme: 52 uger
|
Sikkerheden og tolerabiliteten vil blive evalueret ved at måle de uønskede hændelser, vitale tegn, sikkerhedslaboratorier og fysisk undersøgelse under hele undersøgelsesperioden.
Antallet af ændringer i sikkerhedsevalueringerne vil blive sammenlignet mellem behandlings- og ikke-behandlingsgruppen.
|
52 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Bernard Brais, McGIll University
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. januar 2015
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. oktober 2017
Studieafslutning (Faktiske)
1. december 2017
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
25. december 2014
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
30. december 2014
Først opslået (Skøn)
31. december 2014
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
17. juli 2019
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
15. juli 2019
Sidst verificeret
1. februar 2018
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- BB-OPMD-301
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Muskeldystrofi, Oculopharyngeal (OPMD)
-
Sheba Medical CenterThe non-profit organization for promotion of health and cure of OPMDRekrutteringOculopharyngeal muskeldystrofi (OPMD)Israel