Kontynuacja Protokołu do Protokołu BBCO-001 (HOPEMD)
15 lipca 2019 zaktualizowane przez: Bioblast Pharma Ltd.
Kluczowe, wieloośrodkowe, otwarte, randomizowane, równoczesne badanie kontrolne z wycofaniem, nieleczone, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność preparatu Cabaletta® u pacjentów z OPMD, którzy uczestniczyli w badaniu BBCO-001
Będzie to wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte, równoczesne badanie kontrolne z wycofaniem, bez leczenia, w grupach równoległych.
Pacjenci, którzy ukończą protokół BBCO-001, otrzymają możliwość przystąpienia do tego 12-miesięcznego protokołu randomizowanego wycofania.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Będzie to wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte, równoczesne badanie kontrolne z wycofaniem, bez leczenia, w grupach równoległych. Pacjenci, którzy ukończą protokół BBCO-001, otrzymają możliwość przystąpienia do tego 12-miesięcznego protokołu randomizowanego wycofania.
Kwalifikujący się pacjenci zostaną losowo przydzieleni do jednej z następujących grup leczenia:
- Ramię leczenia 1: aktywne leczenie; kontynuacja 30 g IV Cabaletta raz w tygodniu przez dodatkowe 52 tygodnie.
- Ramię leczenia 2: jednoczesna kontrola bez leczenia; odstawienie IV Cabaletta i obserwacja przez 52 tygodnie.
IV Cabaletta będzie podawana raz w tygodniu pacjentom w ramieniu leczenia 1. Wszyscy pacjenci, niezależnie od przydziału do grupy leczenia, będą poddawani takim samym ocenom bezpieczeństwa i skuteczności podczas comiesięcznych wizyt w ośrodku.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
9
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute, McGill University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat do 76 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dorośli mężczyźni i kobiety, którzy uczestniczyli i ukończyli badanie BBCO-001
- Diagnostyka kliniczna i genetyczna OPMD
- Zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody na udział w tym badaniu
- Zdolny do zrozumienia wymagań badania i chętny do przestrzegania wymagań badania
Kryteria wyłączenia:
- Ciąża lub karmienie piersią
- Obecnie w trakcie leczenia przeciwzakrzepowego (np. warfaryna)
- Każda zagrażająca życiu choroba, stan chorobowy lub dysfunkcja narządów, które w opinii badacza mogłyby zagrozić bezpieczeństwu badanego
- Znana nadwrażliwość na którykolwiek składnik infuzji Cabaletta IV
- Obecnie uczestniczą w innym badaniu klinicznym (innym niż BBCO-001) lub ukończyły badanie interwencyjne na mniej niż 30 dni przed planowanym terminem rozpoczęcia leczenia
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ramię 1
Trehaloza 30 g do wlewu dożylnego podawana co tydzień przez dodatkowe 52 tygodnie
|
Trehaloza 30 g do wlewu dożylnego podawana co tydzień przez dodatkowe 52 tygodnie
Inne nazwy:
|
|
Brak interwencji: Ramię 2
jednoczesna kontrola bez leczenia; obserwacja przez 52 tygodnie
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana markerów choroby
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
długoterminowy wpływ Cabaletta na postęp choroby, mierzony zmianami w markerach choroby
|
52 tygodnie
|
|
Zmiana jakości życia w połykaniu
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
długoterminowy wpływ preparatu Cabaletta na postęp choroby, mierzony zmianami w jakości życia pacjenta związanej z połykaniem
|
52 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancja powtarzanego dożylnego (IV) preparatu Cabaletta 30 g
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Bezpieczeństwo i tolerancja zostaną ocenione poprzez pomiar zdarzeń niepożądanych, oznak życiowych, laboratoriów bezpieczeństwa i badania fizykalnego podczas całego okresu badania.
Liczba przypadków zmian w ocenach bezpieczeństwa zostanie porównana między grupami leczonymi i nieleczonymi.
|
52 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Bernard Brais, McGill University
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 stycznia 2015
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 października 2017
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 grudnia 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
25 grudnia 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
30 grudnia 2014
Pierwszy wysłany (Oszacować)
31 grudnia 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
17 lipca 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
15 lipca 2019
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- BB-OPMD-301
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .