Fortsättningsprotokoll till protokoll BCO-001 (HOPEMD)
15 juli 2019 uppdaterad av: Bioblast Pharma Ltd.
En pivotal, multicenter, öppen etikett, randomiserat tillbakadragande, icke-behandling samtidig kontrollstudie för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och effekten av Cabaletta® hos OPMD-patienter som deltog i studien BBCO-001
Detta kommer att vara en multicenter, randomiserad abstinensstudie, öppen, icke-behandlad samtidig kontroll, parallell gruppstudie.
Patienter som fyller i protokoll BBCO-001 kommer att erbjudas möjligheten att gå med i detta 12-månaders randomiserade uttagsprotokoll.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta kommer att vara en multicenter, randomiserad abstinensstudie, öppen, icke-behandlad samtidig kontroll, parallell gruppstudie. Patienter som fyller i protokoll BBCO-001 kommer att erbjudas möjligheten att gå med i detta 12-månaders randomiserade uttagsprotokoll.
Kvalificerade patienter kommer att randomiseras till en av följande behandlingsgrupper:
- Behandlingsarm 1: aktiv behandling; fortsättning på 30 g IV Cabaletta en gång i veckan under ytterligare 52 veckor.
- Behandlingsarm 2: samtidig kontroll utan behandling; avbrytande av IV Cabaletta och uppföljning under 52 veckor.
IV Cabaletta kommer att administreras en gång i veckan till patienter i behandlingsarm 1. Alla patienter, oavsett tilldelning av behandlingsarm, kommer att genomgå samma säkerhets- och effektbedömningar under de månatliga besöken på plats.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
9
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute, McGill University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
16 år till 78 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Vuxna män och kvinnor som deltog och genomförde studien BCO-001
- Klinisk och genetisk diagnos av OPMD
- Kunna ge skriftligt informerat samtycke för att delta i denna studie
- Kunna förstå studiens krav och villig att följa studiens krav
Exklusions kriterier:
- Gravid eller ammande
- Får för närvarande antikoagulantbehandling (t.ex. warfarin)
- Varje livshotande sjukdom, medicinskt tillstånd eller dysfunktion i organsystemet som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra försökspersonens säkerhet
- Känd överkänslighet mot någon ingrediens i Cabaletta IV-infusionen
- För närvarande deltar i en annan klinisk prövning (annan än BBCO-001) eller har genomfört en interventionsprövning mindre än 30 dagar före det planerade startdatumet för behandlingen
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Arm 1
Trehalos 30 g för IV-infusion administreras varje vecka under ytterligare 52 veckor
|
Trehalos 30 g för IV-infusion administreras varje vecka under ytterligare 52 veckor
Andra namn:
|
|
Inget ingripande: Arm 2
samtidig kontroll utan behandling; uppföljning under 52 veckor
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i sjukdomsmarkörer
Tidsram: 52 veckor
|
långtidseffekt av Cabaletta på sjukdomsprogression mätt genom förändringarna i sjukdomsmarkörerna
|
52 veckor
|
|
Förändring i sväljningskvalitet
Tidsram: 52 veckor
|
långtidseffekt av Cabaletta på sjukdomsprogression mätt genom förändringarna i patientens sväljningskvalitet
|
52 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Långtidssäkerhet och tolerabilitet av upprepad intravenös (IV) av Cabaletta 30 g
Tidsram: 52 veckor
|
Säkerheten och tolerabiliteten kommer att utvärderas genom att mäta biverkningar, vitala tecken, säkerhetslabb och fysisk undersökning under hela studieperioden.
Antalet förändringar i säkerhetsutvärderingarna kommer att jämföras mellan behandlings- och icke-behandlade grupper.
|
52 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Bernard Brais, McGill University
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 januari 2015
Primärt slutförande (Faktisk)
1 oktober 2017
Avslutad studie (Faktisk)
1 december 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
25 december 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 december 2014
Första postat (Uppskatta)
31 december 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
17 juli 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 juli 2019
Senast verifierad
1 februari 2018
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- BB-OPMD-301
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .