Vervolg Protocol bij Protocol BBCO-001 (HOPEMD)
15 juli 2019 bijgewerkt door: Bioblast Pharma Ltd.
Een centrale, multicenter, open-label, gerandomiseerde terugtrekking, niet-behandeling gelijktijdige controlestudie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Cabaletta® te beoordelen bij OPMD-patiënten die deelnamen aan studie BBCO-001
Dit zal een multi-center, gerandomiseerde terugtrekking, open-label, niet-behandeling gelijktijdige controle, parallelle groepsstudie zijn.
Patiënten die het BBCO-001-protocol voltooien, krijgen de kans om deel te nemen aan dit gerandomiseerde opnameprotocol van 12 maanden.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit zal een multi-center, gerandomiseerde terugtrekking, open-label, niet-behandeling gelijktijdige controle, parallelle groepsstudie zijn. Patiënten die het BBCO-001-protocol voltooien, krijgen de kans om deel te nemen aan dit gerandomiseerde opnameprotocol van 12 maanden.
Geschikte patiënten worden gerandomiseerd naar een van de volgende behandelingsarmen:
- Behandelarm 1: actieve behandeling; voortzetting van 30 g IV Cabaletta eenmaal per week gedurende nog eens 52 weken.
- Behandelarm 2: gelijktijdige controle zonder behandeling; stopzetting van IV Cabaletta en follow-up gedurende 52 weken.
IV Cabaletta zal eenmaal per week worden toegediend aan patiënten in behandelarm 1. Alle patiënten, ongeacht de toewijzing van de behandelingsarm, ondergaan dezelfde veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen tijdens de maandelijkse locatiebezoeken.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
9
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute, McGill University
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar tot 76 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Volwassen mannen en vrouwen die deelnamen en studie BBCO-001 voltooiden
- Klinische en genetische diagnose van OPMD
- In staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan dit onderzoek
- In staat om de vereisten van de studie te begrijpen en bereid te zijn om te voldoen aan de vereisten van de studie
Uitsluitingscriteria:
- Zwanger of borstvoeding gevend
- Momenteel onder behandeling met anticoagulantia (bijv. warfarine)
- Elke levensbedreigende ziekte, medische aandoening of stoornis van het orgaansysteem die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de proefpersoon in gevaar kan brengen
- Bekende overgevoeligheid voor elk ingrediënt in de Cabaletta IV-infusie
- Neemt momenteel deel aan een ander klinisch onderzoek (anders dan BBCO-001) of heeft een interventioneel onderzoek voltooid minder dan 30 dagen voorafgaand aan de geplande startdatum van de behandeling
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Arm 1
Trehalose 30 g voor intraveneuze infusie wekelijks toegediend gedurende nog eens 52 weken
|
Trehalose 30 g voor intraveneuze infusie wekelijks toegediend gedurende nog eens 52 weken
Andere namen:
|
|
Geen tussenkomst: Arm 2
gelijktijdige controle zonder behandeling; follow-up gedurende 52 weken
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in ziektemarkers
Tijdsspanne: 52 weken
|
langetermijneffect van Cabaletta op ziekteprogressie zoals gemeten aan de hand van de veranderingen in de ziektemarkers
|
52 weken
|
|
Verandering in slikkwaliteit van leven
Tijdsspanne: 52 weken
|
langetermijneffect van Cabaletta op ziekteprogressie zoals gemeten door de veranderingen in de kwaliteit van leven van de patiënt bij het slikken
|
52 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van herhaalde intraveneuze (IV) Cabaletta 30 g
Tijdsspanne: 52 weken
|
De veiligheid en verdraagbaarheid zullen worden geëvalueerd door de bijwerkingen, vitale functies, veiligheidslaboratoria en lichamelijk onderzoek gedurende de gehele onderzoeksperiode te meten.
Het aantal veranderingsgebeurtenissen in de veiligheidsevaluaties zal worden vergeleken tussen de behandelings- en niet-behandelingsgroepen.
|
52 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Bernard Brais, McGill University
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 januari 2015
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 oktober 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 december 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
25 december 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 december 2014
Eerst geplaatst (Schatting)
31 december 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
17 juli 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
15 juli 2019
Laatst geverifieerd
1 februari 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- BB-OPMD-301
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .