Protocolo de continuação do protocolo BBCO-001 (HOPEMD)
15 de julho de 2019 atualizado por: Bioblast Pharma Ltd.
Um Estudo Pivotal, Multicêntrico, Aberto, Retirada Randomizada, Sem Tratamento de Controle Simultâneo para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade e Eficácia de Cabaletta® em Pacientes com OPMD que Participaram do Estudo BBCO-001
Este será um estudo multicêntrico, randomizado, aberto, controle simultâneo sem tratamento, estudo de grupos paralelos.
Os pacientes que concluírem o protocolo BBCO-001 terão a oportunidade de entrar neste protocolo de retirada aleatória de 12 meses.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este será um estudo multicêntrico, randomizado, aberto, controle simultâneo sem tratamento, estudo de grupos paralelos. Os pacientes que concluírem o protocolo BBCO-001 terão a oportunidade de entrar neste protocolo de retirada aleatória de 12 meses.
Os pacientes elegíveis serão randomizados para um dos seguintes braços de tratamento:
- Braço de tratamento 1: tratamento ativo; continuação de 30 g IV de Cabaletta uma vez por semana por mais 52 semanas.
- Braço de tratamento 2: controle simultâneo sem tratamento; descontinuação de IV Cabaletta e acompanhamento por 52 semanas.
IV Cabaletta será administrado uma vez por semana a pacientes no Grupo de tratamento 1. Todos os pacientes, independentemente da alocação do braço de tratamento, serão submetidos às mesmas avaliações de segurança e eficácia durante as visitas mensais ao local.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
9
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute, McGill University
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos a 78 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens e mulheres adultos que participaram e concluíram o estudo BBCO-001
- Diagnóstico clínico e genético da OPMD
- Capaz de fornecer consentimento informado por escrito para participar deste estudo
- Capaz de entender os requisitos do estudo e disposto a cumprir os requisitos do estudo
Critério de exclusão:
- Grávida ou lactante
- Atualmente recebendo tratamento anticoagulante (por exemplo, varfarina)
- Qualquer doença com risco de vida, condição médica ou disfunção do sistema orgânico que, na opinião do investigador, possa comprometer a segurança do sujeito
- Hipersensibilidade conhecida a qualquer ingrediente da infusão de Cabaletta IV
- Atualmente participando de outro estudo clínico (diferente do BBCO-001) ou concluiu um estudo intervencionista menos de 30 dias antes da data planejada de início do tratamento
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Braço 1
Trealose 30 g para infusão IV administrada a cada semana durante um período adicional de 52 semanas
|
Trealose 30 g para infusão IV administrada a cada semana durante um período adicional de 52 semanas
Outros nomes:
|
|
Sem intervenção: Braço 2
controle concorrente sem tratamento; acompanhamento por 52 semanas
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alteração nos marcadores de doenças
Prazo: 52 semanas
|
efeito a longo prazo de Cabaletta na progressão da doença, medido pelas alterações nos marcadores da doença
|
52 semanas
|
|
Alteração na qualidade de vida da deglutição
Prazo: 52 semanas
|
efeito a longo prazo de Cabaletta na progressão da doença, medido pelas mudanças na qualidade de vida da deglutição do paciente
|
52 semanas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Segurança a longo prazo e tolerabilidade de repetição intravenosa (IV) de Cabaletta 30 g
Prazo: 52 semanas
|
A segurança e tolerabilidade serão avaliadas medindo os eventos adversos, sinais vitais, laboratórios de segurança e exame físico durante todo o período do estudo.
O número de eventos de mudança nas avaliações de segurança será comparado entre os grupos de tratamento e não tratamento.
|
52 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Bernard Brais, McGill University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de janeiro de 2015
Conclusão Primária (Real)
1 de outubro de 2017
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de dezembro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de dezembro de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
31 de dezembro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de julho de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de julho de 2019
Última verificação
1 de fevereiro de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- BB-OPMD-301
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