Fortsetzungsprotokoll zum Protokoll BBCO-001 (HOPEMD)
15. Juli 2019 aktualisiert von: Bioblast Pharma Ltd.
Eine zulassungsrelevante, multizentrische, offene, randomisierte Entzugs-, behandlungsfreie, gleichzeitige Kontrollstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Cabaletta® bei OPMD-Patienten, die an der Studie BBCO-001 teilgenommen haben
Dies wird eine multizentrische, randomisierte Entzugs-, Open-Label-, Parallelgruppen-Studie ohne Behandlung mit gleichzeitiger Kontrolle sein.
Patienten, die das Protokoll BCO-001 abschließen, wird die Möglichkeit geboten, an diesem 12-monatigen randomisierten Entzugsprotokoll teilzunehmen.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies wird eine multizentrische, randomisierte Entzugs-, Open-Label-, Parallelgruppen-Studie ohne Behandlung mit gleichzeitiger Kontrolle sein. Patienten, die das Protokoll BCO-001 abschließen, wird die Möglichkeit geboten, an diesem 12-monatigen randomisierten Entzugsprotokoll teilzunehmen.
Geeignete Patienten werden randomisiert einem der folgenden Behandlungsarme zugeteilt:
- Behandlungsarm 1: aktive Behandlung; Fortsetzung von 30 g IV Cabaletta einmal wöchentlich über weitere 52 Wochen.
- Behandlungsarm 2: gleichzeitige Kontrolle ohne Behandlung; Absetzen von IV Cabaletta und Nachbeobachtung über 52 Wochen.
IV Cabaletta wird Patienten in Behandlungsarm 1 einmal wöchentlich verabreicht. Alle Patienten, unabhängig von der Zuweisung zu den Behandlungsarmen, werden während der monatlichen Besuche vor Ort denselben Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen unterzogen.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
9
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute, McGill University
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
16 Jahre bis 78 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Erwachsene Männer und Frauen, die an der Studie BBCO-001 teilgenommen und diese abgeschlossen haben
- Klinische und genetische Diagnose von OPMD
- Kann eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an dieser Studie abgeben
- Kann die Anforderungen des Studiums verstehen und ist bereit, die Anforderungen des Studiums zu erfüllen
Ausschlusskriterien:
- Schwanger oder stillend
- Derzeitige Behandlung mit Antikoagulanzien (z. B. Warfarin)
- Jede lebensbedrohliche Krankheit, Erkrankung oder Funktionsstörung des Organsystems, die nach Ansicht des Ermittlers die Sicherheit des Probanden gefährden könnte
- Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil der Cabaletta IV-Infusion
- Derzeit an einer anderen klinischen Studie (außer BCO-001) teilnehmen oder eine interventionelle Studie weniger als 30 Tage vor dem geplanten Behandlungsbeginn abgeschlossen haben
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: Arm 1
Trehalose 30 g zur intravenösen Infusion wird jede Woche über weitere 52 Wochen verabreicht
|
Trehalose 30 g zur intravenösen Infusion wird jede Woche über weitere 52 Wochen verabreicht
Andere Namen:
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Kein Eingriff: Arm 2
gleichzeitige Kontrolle ohne Behandlung; Follow-up über 52 Wochen
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Veränderung der Krankheitsmarker
Zeitfenster: 52 Wochen
|
Langzeitwirkung von Cabaletta auf das Fortschreiten der Krankheit, gemessen an den Veränderungen der Krankheitsmarker
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52 Wochen
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Veränderung der Lebensqualität beim Schlucken
Zeitfenster: 52 Wochen
|
Langzeitwirkung von Cabaletta auf das Fortschreiten der Krankheit, gemessen anhand der Veränderungen der Lebensqualität des Patienten beim Schlucken
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52 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Langfristige Sicherheit und Verträglichkeit wiederholter intravenöser (IV) Verabreichung von Cabaletta 30 g
Zeitfenster: 52 Wochen
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Die Sicherheit und Verträglichkeit wird durch Messung der unerwünschten Ereignisse, Vitalfunktionen, Sicherheitslabore und körperliche Untersuchung während des gesamten Studienzeitraums bewertet.
Die Anzahl der Änderungsereignisse in den Sicherheitsbewertungen wird zwischen den Behandlungs- und Nichtbehandlungsgruppen verglichen.
|
52 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Bernard Brais, McGill University
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. Januar 2015
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Oktober 2017
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Dezember 2017
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
25. Dezember 2014
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
30. Dezember 2014
Zuerst gepostet (Schätzen)
31. Dezember 2014
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
17. Juli 2019
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
15. Juli 2019
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2018
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- BB-OPMD-301
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