Protokollan BBCO-001 jatkopöytäkirja (HOPEMD)
maanantai 15. heinäkuuta 2019 päivittänyt: Bioblast Pharma Ltd.
Keskeinen, monikeskus, avoin, satunnaistettu vetäytyminen, ei-hoitoa samanaikainen kontrollitutkimus Cabaletta®:n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi OPMD-potilailla, jotka osallistuivat tutkimukseen BBCO-001
Tämä on monikeskus, satunnaistettu vetäytymistutkimus, avoin, ei-hoitoa samanaikainen vertailu, rinnakkaisryhmätutkimus.
Potilaille, jotka suorittavat protokollan BBCO-001, tarjotaan mahdollisuus liittyä tähän 12 kuukauden satunnaistettuun vetäytymisprotokollaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskus, satunnaistettu vetäytymistutkimus, avoin, ei-hoitoa samanaikainen vertailu, rinnakkaisryhmätutkimus. Potilaille, jotka suorittavat protokollan BBCO-001, tarjotaan mahdollisuus liittyä tähän 12 kuukauden satunnaistettuun vetäytymisprotokollaan.
Tukikelpoiset potilaat satunnaistetaan johonkin seuraavista hoitoryhmistä:
- Hoitovarsi 1: aktiivinen hoito; 30 g IV Cabalettan jatkaminen kerran viikossa vielä 52 viikon ajan.
- Hoitovarsi 2: ei-hoitoa samanaikainen kontrolli; IV Cabalettan lopettaminen ja seuranta yli 52 viikon ajan.
IV Cabaletta annetaan kerran viikossa hoitoryhmän 1 potilaille. Kaikille potilaille hoitohaaroista riippumatta tehdään samat turvallisuus- ja tehoarvioinnit kuukausittaisten käyntien aikana.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
9
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute, McGill University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta - 78 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikuiset miehet ja naiset, jotka osallistuivat ja suorittivat tutkimuksen BBCO-001
- OPMD:n kliininen ja geneettinen diagnoosi
- Pystyy antamaan kirjallinen tietoinen suostumus osallistua tähän tutkimukseen
- Pystyy ymmärtämään tutkimuksen vaatimukset ja valmis noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana oleva tai imettävä
- Saat tällä hetkellä antikoagulanttihoitoa (esim. varfariinia)
- Mikä tahansa henkeä uhkaava sairaus, lääketieteellinen tila tai elinjärjestelmän toimintahäiriö, joka tutkijan mielestä voisi vaarantaa tutkittavan turvallisuuden
- Tunnettu yliherkkyys jollekin Cabaletta IV -infuusion aineosalle
- Osallistut tällä hetkellä toiseen kliiniseen tutkimukseen (muuhun kuin BBCO-001) tai olet suorittanut interventiotutkimuksen alle 30 päivää ennen suunniteltua hoidon aloituspäivää
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Käsivarsi 1
Trehaloosia 30 g IV-infuusiota varten joka viikko 52 lisäviikon ajan
|
Trehaloosia 30 g IV-infuusiota varten joka viikko 52 lisäviikon ajan
Muut nimet:
|
|
Ei väliintuloa: Käsivarsi 2
ei-hoitoa samanaikainen valvonta; seuranta yli 52 viikkoa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos sairauden merkkiaineissa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Cabalettan pitkäaikainen vaikutus taudin etenemiseen sairauden merkkiaineiden muutoksilla mitattuna
|
52 viikkoa
|
|
Muutos nielemisen elämänlaadussa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Cabalettan pitkäaikainen vaikutus taudin etenemiseen mitattuna potilaan nielemisen elämänlaadun muutoksilla
|
52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Cabaletta 30 g:n toistuvan suonensisäisen (IV) pitkän aikavälin turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Turvallisuutta ja siedettävyyttä arvioidaan mittaamalla haittatapahtumia, elintoimintoja, turvallisuuslaboratorioita ja fyysistä tarkastusta koko opiskelujakson aikana.
Turvallisuusarviointien muutostapahtumien määrää verrataan hoidettujen ja ei-hoitoryhmien välillä.
|
52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Bernard Brais, McGill University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 1. tammikuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. lokakuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. joulukuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 25. joulukuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 30. joulukuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 31. joulukuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 17. heinäkuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 15. heinäkuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- BB-OPMD-301
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .