Protocollo di continuazione al protocollo BBCO-001 (HOPEMD)
15 luglio 2019 aggiornato da: Bioblast Pharma Ltd.
Uno studio cardine, multicentrico, in aperto, con sospensione randomizzata, controllo concomitante senza trattamento per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Cabaletta® nei pazienti affetti da OPMD che hanno partecipato allo studio BBCO-001
Questo sarà uno studio multicentrico, randomizzato, in aperto, di controllo simultaneo senza trattamento, a gruppi paralleli.
Ai pazienti che completano il protocollo BBCO-001 verrà offerta l'opportunità di entrare in questo protocollo di ritiro randomizzato di 12 mesi.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo sarà uno studio multicentrico, randomizzato, in aperto, di controllo simultaneo senza trattamento, a gruppi paralleli. Ai pazienti che completano il protocollo BBCO-001 verrà offerta l'opportunità di entrare in questo protocollo di ritiro randomizzato di 12 mesi.
I pazienti idonei saranno randomizzati a uno dei seguenti bracci di trattamento:
- Braccio di trattamento 1: trattamento attivo; continuazione di 30 g IV Cabaletta una volta alla settimana per ulteriori 52 settimane.
- Braccio di trattamento 2: controllo simultaneo senza trattamento; sospensione di IV Cabaletta e follow-up per 52 settimane.
IV Cabaletta verrà somministrato una volta alla settimana ai pazienti nel braccio di trattamento 1. Tutti i pazienti, indipendentemente dall'allocazione del braccio di trattamento, saranno sottoposti alle stesse valutazioni di sicurezza ed efficacia durante le visite mensili in loco.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
9
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute, McGill University
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 16 anni a 78 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Uomini e donne adulti che hanno partecipato e completato lo studio BBCO-001
- Diagnosi clinica e genetica di OPMD
- In grado di fornire il consenso informato scritto per partecipare a questo studio
- In grado di comprendere i requisiti dello studio e disposti a rispettare i requisiti dello studio
Criteri di esclusione:
- Incinta o in allattamento
- Attualmente in trattamento con anticoagulanti (ad es. warfarin)
- Qualsiasi malattia potenzialmente letale, condizione medica o disfunzione del sistema di organi che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe compromettere la sicurezza del soggetto
- Ipersensibilità nota a qualsiasi ingrediente dell'infusione di Cabaletta IV
- Partecipa attualmente a un altro studio clinico (diverso da BBCO-001) o ha completato uno studio interventistico meno di 30 giorni prima della data di inizio del trattamento pianificata
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Braccio 1
Trealosio 30 g per infusione endovenosa somministrati ogni settimana per ulteriori 52 settimane
|
Trealosio 30 g per infusione endovenosa somministrati ogni settimana per ulteriori 52 settimane
Altri nomi:
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Nessun intervento: Braccio 2
controllo simultaneo senza trattamento; follow-up di 52 settimane
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Modifica dei marcatori di malattia
Lasso di tempo: 52 settimane
|
effetto a lungo termine di Cabaletta sulla progressione della malattia misurata dai cambiamenti nei marcatori della malattia
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52 settimane
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Alterazione della qualità della vita durante la deglutizione
Lasso di tempo: 52 settimane
|
effetto a lungo termine di Cabaletta sulla progressione della malattia misurata dai cambiamenti nella qualità della vita della deglutizione del paziente
|
52 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sicurezza a lungo termine e tollerabilità di ripetute endovenose (IV) di Cabaletta 30 g
Lasso di tempo: 52 settimane
|
La sicurezza e la tollerabilità saranno valutate misurando gli eventi avversi, i segni vitali, i laboratori di sicurezza e l'esame fisico durante l'intero periodo di studio.
Il numero di eventi di cambiamento nelle valutazioni di sicurezza sarà confrontato tra i gruppi di trattamento e non trattamento.
|
52 settimane
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Bernard Brais, McGill University
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 gennaio 2015
Completamento primario (Effettivo)
1 ottobre 2017
Completamento dello studio (Effettivo)
1 dicembre 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
25 dicembre 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
30 dicembre 2014
Primo Inserito (Stima)
31 dicembre 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 luglio 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 luglio 2019
Ultimo verificato
1 febbraio 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- BB-OPMD-301
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