Pokračovací protokol k protokolu BBCO-001 (HOPEMD)
15. července 2019 aktualizováno: Bioblast Pharma Ltd.
Stěžejní, multicentrická, otevřená, náhodně vybraná a neléčená souběžná kontrolní studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti přípravku Cabaletta® u pacientů s OPMD, kteří se zúčastnili studie BBCO-001
Půjde o multicentrickou, randomizovanou studii s vysazením, otevřenou, neléčenou souběžnou kontrolu, paralelní skupinovou studii.
Pacientům, kteří dokončí protokol BBCO-001, bude nabídnuta možnost vstoupit do tohoto 12měsíčního randomizovaného protokolu o odnětí.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Půjde o multicentrickou, randomizovanou studii s vysazením, otevřenou, neléčenou souběžnou kontrolu, paralelní skupinovou studii. Pacientům, kteří dokončí protokol BBCO-001, bude nabídnuta možnost vstoupit do tohoto 12měsíčního randomizovaného protokolu o odnětí.
Vhodní pacienti budou randomizováni do jednoho z následujících léčebných ramen:
- Léčebné rameno 1: aktivní léčba; pokračování v 30 g IV Cabaletta jednou týdně po dobu dalších 52 týdnů.
- Léčebné rameno 2: souběžná kontrola bez léčby; přerušení IV Cabaletta a sledování po dobu 52 týdnů.
IV Cabaletta bude podávána jednou týdně pacientům v léčebném rameni 1. Všichni pacienti, bez ohledu na přidělení léčebného ramene, podstoupí stejná hodnocení bezpečnosti a účinnosti během měsíčních návštěv na místě.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
9
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute, McGill University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let až 76 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dospělí muži a ženy, kteří se zúčastnili a dokončili studii BBCO-001
- Klinická a genetická diagnostika OPMD
- Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas s účastí na této studii
- Schopný porozumět požadavkům studia a ochotný vyhovět požadavkům studia
Kritéria vyloučení:
- Těhotné nebo kojící
- V současné době podstupujete antikoagulační léčbu (např.
- Jakákoli život ohrožující nemoc, zdravotní stav nebo dysfunkce orgánového systému, která by podle názoru výzkumníka mohla ohrozit bezpečnost subjektu
- Známá přecitlivělost na kteroukoli složku infuze Cabaletta IV
- V současné době se účastníte jiné klinické studie (jiné než BBCO-001) nebo jste dokončili intervenční studii méně než 30 dní před plánovaným datem zahájení léčby
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Rameno 1
Trehalóza 30 g pro IV infuzi podávaná každý týden po dobu dalších 52 týdnů
|
Trehalóza 30 g pro IV infuzi podávaná každý týden po dobu dalších 52 týdnů
Ostatní jména:
|
|
Žádný zásah: Rameno 2
souběžná kontrola bez léčby; sledování po dobu 52 týdnů
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna markerů onemocnění
Časové okno: 52 týdnů
|
dlouhodobý účinek přípravku Cabaletta na progresi onemocnění měřený změnami markerů onemocnění
|
52 týdnů
|
|
Změna kvality života při polykání
Časové okno: 52 týdnů
|
dlouhodobý účinek přípravku Cabaletta na progresi onemocnění měřený změnami v kvalitě života pacienta při polykání
|
52 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dlouhodobá bezpečnost a snášenlivost opakovaného intravenózního (IV) Cabaletta 30 g
Časové okno: 52 týdnů
|
Bezpečnost a snášenlivost bude hodnocena měřením nežádoucích účinků, vitálních funkcí, bezpečnostních laboratoří a fyzikálního vyšetření během celého období studie.
Počet událostí změny v hodnocení bezpečnosti bude porovnán mezi léčenými a neléčenými skupinami.
|
52 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Bernard Brais, McGill University
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. ledna 2015
Primární dokončení (Aktuální)
1. října 2017
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
25. prosince 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
30. prosince 2014
První zveřejněno (Odhad)
31. prosince 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. července 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
15. července 2019
Naposledy ověřeno
1. února 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BB-OPMD-301
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .