Protocolo de continuación del Protocolo BBCO-001 (HOPEMD)
15 de julio de 2019 actualizado por: Bioblast Pharma Ltd.
Un estudio pivotal, multicéntrico, abierto, de retiro aleatorizado, de control concurrente sin tratamiento para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de Cabaletta® en pacientes con OPMD que participaron en el estudio BBCO-001
Este será un estudio multicéntrico, de retiro aleatorizado, de etiqueta abierta, de control concurrente sin tratamiento, de grupos paralelos.
A los pacientes que completen el protocolo BBCO-001 se les ofrecerá la oportunidad de participar en este protocolo de retiro aleatorio de 12 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este será un estudio multicéntrico, de retiro aleatorizado, de etiqueta abierta, de control concurrente sin tratamiento, de grupos paralelos. A los pacientes que completen el protocolo BBCO-001 se les ofrecerá la oportunidad de participar en este protocolo de retiro aleatorio de 12 meses.
Los pacientes elegibles serán asignados aleatoriamente a uno de los siguientes brazos de tratamiento:
- Grupo de tratamiento 1: tratamiento activo; continuación de 30 g IV Cabaletta una vez a la semana durante 52 semanas adicionales.
- Grupo de tratamiento 2: control simultáneo sin tratamiento; interrupción de IV Cabaletta y seguimiento durante 52 semanas.
IV Cabaletta se administrará una vez por semana a los pacientes en el Grupo de tratamiento 1. Todos los pacientes, independientemente de la asignación del brazo de tratamiento, se someterán a las mismas evaluaciones de seguridad y eficacia durante las visitas mensuales al sitio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
9
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute, McGill University
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años a 76 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres y mujeres adultos que participaron y completaron el estudio BBCO-001
- Diagnóstico clínico y genético de OPMD
- Capaz de proporcionar un consentimiento informado por escrito para participar en este estudio
- Capaz de comprender los requisitos del estudio y dispuesto a cumplir con los requisitos del estudio
Criterio de exclusión:
- embarazada o lactando
- Actualmente recibe tratamiento anticoagulante (por ejemplo, warfarina)
- Cualquier enfermedad que ponga en peligro la vida, afección médica o disfunción de un sistema orgánico que, en opinión del investigador, podría comprometer la seguridad del sujeto.
- Hipersensibilidad conocida a cualquier ingrediente de la infusión de Cabaletta IV
- Participar actualmente en otro ensayo clínico (que no sea BBCO-001) o haber completado un ensayo de intervención menos de 30 días antes de la fecha de inicio del tratamiento planificado
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Brazo 1
Trehalosa 30 g para infusión IV administrada cada semana durante 52 semanas adicionales
|
Trehalosa 30 g para infusión IV administrada cada semana durante 52 semanas adicionales
Otros nombres:
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|
Sin intervención: Brazo 2
control concurrente sin tratamiento; seguimiento durante 52 semanas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en los marcadores de enfermedad
Periodo de tiempo: 52 semanas
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efecto a largo plazo de Cabaletta en la progresión de la enfermedad medido por los cambios en los marcadores de la enfermedad
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52 semanas
|
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Cambio en la calidad de vida de la deglución
Periodo de tiempo: 52 semanas
|
efecto a largo plazo de Cabaletta en la progresión de la enfermedad medido por los cambios en la calidad de vida de deglución del paciente
|
52 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Seguridad y tolerabilidad a largo plazo de la administración intravenosa (IV) repetida de Cabaletta 30 g
Periodo de tiempo: 52 semanas
|
La seguridad y la tolerabilidad se evaluarán midiendo los eventos adversos, los signos vitales, los laboratorios de seguridad y el examen físico durante todo el período de estudio.
El número de eventos de cambio en las evaluaciones de seguridad se comparará entre los grupos de tratamiento y no tratamiento.
|
52 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Bernard Brais, McGill University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de enero de 2015
Finalización primaria (Actual)
1 de octubre de 2017
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de diciembre de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de diciembre de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
31 de diciembre de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de julio de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de julio de 2019
Última verificación
1 de febrero de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- BB-OPMD-301
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .