神経線維腫症の外観を損なう皮膚病変の治療のためのエベロリムス1 CRAD001CUS232T (DCLNF1)

包含基準:

1. -患者は登録時に少なくとも18歳です
2. インフォームドコンセント
3. 治験要件の順守（写真撮影、実験室での描画、投薬スケジュール、治験訪問）
4. -NF 1の診断で、写真に適した領域にある皮膚神経線維腫があります
5. -出産の可能性のある女性は、研究登録前の陰性妊娠検査（血中ベータhCGレベル）によって確認された妊娠していてはならず、試験期間中、適切な避妊方法を使用することに同意する必要があります
6. -患者は、総ビリルビン</= 2.0 mg/dL、ALTおよびAST </= 2.5 X ULN、INR </= 2で示されるように、適切な肝機能を持っている必要があります

8. 患者は十分な腎機能、血清クレアチニン </= 1.5 X ULN を持っている必要があります 9. 患者は十分な脂質プロファイル、空腹時血清コレステロール </= 300 mg/dL または </= 7.75 mmol/L、空腹時トリグリセリド </= を持っている必要がありますXULN

除外基準:

1. 現在抗がん治療を受けている患者、またはエベロリムスの開始から 4 週間以内に抗がん治療を受けた患者 (化学療法、放射線療法、抗体療法などを含む) 2. エベロリムスまたは他のラパマイシン類似体に対する既知の不耐性または過敏症 (例: 3. 経口エベロリムスの吸収を著しく変化させる可能性のある胃腸 (GI) 機能または消化管疾患の既知の障害 4. 適切な治療にもかかわらず制御されていない真性糖尿病 5. 次のような重度および/または制御されていない病状を有する患者:不安定狭心症、症候性うっ血性心不全、心筋梗塞 </= エベロリムスの開始前、深刻な制御不能な心不整脈、またはその他の臨床的に重要な心疾患、ニューヨーク聴力協会の症候性うっ血性心不全クラス III または IV、既知のアクティブ (急性または慢性) または制御されていない重度の感染症、肝硬変、非代償性肝疾患、または慢性肝炎などの肝疾患、既知の重度の肺機能障害 (スパイロメトリーおよび DLCO が正常の 50% 以下、および室内空気での安静時の O2 飽和度が 88% 以下) ）、活動的、出血素因、コルチコステロイドまたは他の免疫抑制剤による慢性治療、局所または吸入コルチコステロイドが許可されている、HIV血清陽性の病歴を知っている、エベロリムスの開始から1週間以内に生弱毒化ワクチンを受けた患者。 -患者は、研究中に弱毒化生ワクチンを受けた他の人との密接な接触を避けるだろう. -患者は> / - 3年間無病であり、医療レジメンへの非遵守の歴史を持つ患者、または潜在的に信頼できないと考えられるか、研究全体を完了することができないと考えられる患者、現在参加している、または参加した患者投与前1か月以内の治験薬による臨床試験、妊娠中または授乳中（授乳中）の女性、出産の可能性がある女性（WOCBP）、非常に効果的な方法を使用していない限り、生理学的に妊娠することができるすべての女性として定義されます研究治療の投薬中の避妊。 -非常に効果的な避妊方法、研究中および治療終了後8週間、性的パートナーが適切な避妊を使用することを望まないWOCBPである男性患者。

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