Everolimus for behandling av skjemmende kutane lesjoner ved nevrofibromatose1 CRAD001CUS232T (DCLNF1)

Inklusjonskriterier:

1. Pasienten er minst 18 år på innmeldingstidspunktet
2. Informert samtykke
3. Overholdelse av prøvekrav (fotografering, laboratorietegninger, medisineringsplaner og studiebesøk)
4. Diagnose av NF 1 og har kutane nevrofibromer som er lokalisert i en region som er mottakelig for fotografering
5. Kvinner i fertil alder må ikke være gravide som bekreftet av en negativ graviditetstest (blod beta-hCG-nivå) før studieregistrering og må godta å bruke passende prevensjonsmetoder i løpet av studien.
6. Pasienten må ha tilstrekkelig leverfunksjon som vist ved total bilirubin </= 2,0 mg/dL, ALT og ASAT </= 2,5 X ULN, INR </= 2

8. Pasienten må ha tilstrekkelig nyrefunksjon, serumkreatinin </= 1,5 X ULN 9. Pasienten må ha adekvat lipidprofil, fastende serumkolesterol </= 300 mg/dL ELLER </= 7,75 mmol/L, fastende triglyserider </= X ULN

Ekskluderingskriterier:

1. Pasienter som for tiden mottar kreftbehandlinger eller som har mottatt kreftbehandlinger innen 4 uker etter oppstart av Everolimus (inkludert kjemoterapi, strålebehandling, antistoffbasert terapi, etc.) 2. Kjent intoleranse eller overfølsomhet overfor Everolimus eller andre rapamycinanaloger (f.eks. sirolimus, temsirolimus) 3. Kjent svekkelse av gastrointestinal (GI) funksjon eller GI-sykdom som i betydelig grad kan endre absorpsjonen av oral Everolimus 4. Ukontrollert diabetes mellitus til tross for adekvat behandling 5. Pasienter som har noen alvorlige og/eller ukontrollerte medisinske tilstander som: ustabil angina pectoris, symptomatisk kongestiv hjertesvikt, hjerteinfarkt </= før oppstart av Everolimus, alvorlig ukontrollert hjertearytmi eller annen klinisk signifikant hjertesykdom, symptomatisk kongestiv hjertesvikt av New York Hear Association klasse III eller IV, kjent aktiv ( akutt eller kronisk) eller ukontrollert alvorlig infeksjon, leversykdom som skrumplever, dekompensert leversykdom eller kronisk hepatitt, kjent alvorlig svekket lungefunksjon (spirometri og DLCO 50 % eller mindre av normal og O2-metning 88 % eller mindre i hvile på romluft ), aktiv, blødende diatese, kronisk behandling med kortikosteroider eller andre immunsuppressive midler, topikale eller inhalerte kortikosteroider er tillatt, kjennskap til HIV-seropositivitet, pasienter som har fått levende svekkede vaksiner innen 1 uke etter oppstart av Everolimus. Pasienten vil unngå nærkontakt med andre som har mottatt levende svekkede vaksiner under studien, pasienter som har en historie med primær malignitet, med unntak av mon-melanom hudkreft, og karsinom in situ i livmorhalsen, livmoren eller brystet. pasienten har vært sykdomsfri i >/- 3 år, pasienter med en historie med manglende overholdelse av medisinske regimer eller som anses som potensielt upålitelige eller ikke vil være i stand til å fullføre hele studien, pasienter som for øyeblikket er en del av eller har deltatt i enhver klinisk undersøkelse med et undersøkelseslegemiddel innen 1 måned før dosering, gravide eller ammende (ammende) kvinner, kvinner i fertil alder (WOCBP), definert som alle kvinner som er fysiologisk i stand til å bli gravide, med mindre de bruker svært effektive metoder for prevensjon under dosering av studiebehandling. svært effektive prevensjonsmetoder, mannlige pasienter hvis seksuelle partner(e) er WOCBP som ikke er villige til å bruke adekvat prevensjon, under studien og i 8 uker etter avsluttet behandling.

-