Évérolimus pour le traitement des lésions cutanées défigurantes dans la neurofibromatose1 CRAD001CUS232T (DCLNF1)

Critère d'intégration:

1. Le patient a au moins 18 ans au moment de l'inscription
2. Consentement éclairé
3. Conformité aux exigences de l'essai (photographie, dessins de laboratoire, calendriers de prise de médicaments et visites d'étude)
4. Diagnostic de NF 1 et a des neurofibromes cutanés qui sont situés dans une région se prêtant à la photographie
5. Les femmes en âge de procréer ne doivent pas être enceintes comme confirmé par un test de grossesse négatif (taux sanguin de bêta-hCG) avant l'inscription à l'étude et doivent accepter d'utiliser des méthodes contraceptives appropriées pendant la durée de l'essai
6. Le patient doit avoir une fonction hépatique adéquate, comme le montre la bilirubine totale </= 2,0 mg/dL, ALT et AST </= 2,5 X LSN, INR </= 2

8. Le patient doit avoir une fonction rénale adéquate, créatinine sérique </= 1,5 X LSN 9. Le patient doit avoir un profil lipidique adéquat, cholestérol sérique à jeun </= 300 mg/dL OU </= 7,75 mmol/L, triglycérides à jeun </= X LSN

Critère d'exclusion:

1. Patients recevant actuellement des traitements anticancéreux ou ayant reçu des traitements anticancéreux dans les 4 semaines suivant le début de l'évérolimus (y compris la chimiothérapie, la radiothérapie, la thérapie à base d'anticorps, etc.) 2. Intolérance ou hypersensibilité connue à l'évérolimus ou à d'autres analogues de la rapamycine (par ex. sirolimus, temsirolimus) 3. Altération connue de la fonction gastro-intestinale (GI) ou maladie gastro-intestinale pouvant altérer de manière significative l'absorption de l'évérolimus oral 4. Diabète sucré non contrôlé malgré un traitement adéquat angine de poitrine instable, insuffisance cardiaque congestive symptomatique, infarctus du myocarde </= avant le début de l'évérolimus, arythmie cardiaque grave non contrôlée ou toute autre maladie cardiaque cliniquement significative, insuffisance cardiaque congestive symptomatique de classe III ou IV de la New York Hear Association, active connue ( aiguë ou chronique) ou infection grave non contrôlée, maladie du foie telle que cirrhose, maladie hépatique décompensée ou hépatite chronique, fonction pulmonaire gravement altérée connue (spirométrie et DLCO 50 % ou moins de la normale et saturation en O2 88 % ou moins au repos à l'air ambiant ), diathèse hémorragique active, traitement chronique par corticostéroïdes ou autres agents immunosuppresseurs, les corticostéroïdes topiques ou inhalés sont autorisés, antécédents connus de séropositivité au VIH, patients ayant reçu des vaccins vivants atténués dans la semaine suivant le début de l'évérolimus. Le patient évitera tout contact étroit avec d'autres personnes ayant reçu des vaccins vivants atténués au cours de l'étude, les patients ayant des antécédents de malignité primaire, à l'exception du cancer de la peau mon-mélanome et du carcinome in situ du col de l'utérus, de l'utérus ou du sein à partir duquel le patient n'a plus de maladie depuis >/- 3 ans, les patients ayant des antécédents de non-observance des régimes médicaux ou qui sont considérés comme potentiellement non fiables ou ne seront pas en mesure de terminer l'intégralité de l'étude, les patients qui font actuellement partie ou ont participé à toute investigation clinique avec un médicament expérimental dans le mois précédant l'administration, les femmes enceintes ou qui allaitent (allaitantes), les femmes en âge de procréer (WOCBP), définies comme toutes les femmes physiologiquement capables de devenir enceintes, à moins qu'elles n'utilisent des méthodes très efficaces de contraception pendant l'administration du traitement à l'étude. méthodes de contraception hautement efficaces, les patients de sexe masculin dont le ou les partenaires sexuels sont WOCBP qui ne souhaitent pas utiliser une contraception adéquate, pendant l'étude et pendant 8 semaines après la fin du traitement.

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