Everolimus til behandling af skæmmende kutane læsioner ved neurofibromatose1 CRAD001CUS232T (DCLNF1)

Inklusionskriterier:

1. Patienten er mindst 18 år på indskrivningstidspunktet
2. Informeret samtykke
3. Overholdelse af forsøgskrav (fotografering, laboratorietegninger, medicinskemaer og studiebesøg)
4. Diagnose af NF 1 og har kutane neurofibromer, der er placeret i et område, der er modtageligt for fotografering
5. Kvinder i den fødedygtige alder må ikke være gravide som bekræftet af en negativ graviditetstest (blod beta-hCG-niveau) før studieindskrivningen og skal acceptere at bruge passende præventionsmetoder under forsøgets varighed
6. Patienten skal have tilstrækkelig leverfunktion som vist ved total bilirubin </= 2,0 mg/dL, ALT og ASAT </= 2,5 X ULN, INR </= 2

8. Patienten skal have tilstrækkelig nyrefunktion, serumkreatinin </= 1,5 X ULN 9. Patienten skal have tilstrækkelig lipidprofil, fastende serumkolesterol </= 300 mg/dL ELLER </= 7,75 mmol/L, fastende triglycerider </= X ULN

Ekskluderingskriterier:

1. Patienter, der i øjeblikket modtager kræftbehandlinger, eller som har modtaget kræftbehandlinger inden for 4 uger efter starten af ​​Everolimus (inklusive kemoterapi, strålebehandling, antistofbaseret terapi osv.) 2. Kendt intolerance eller overfølsomhed over for Everolimus eller andre rapamycinanaloger (f.eks. sirolimus, temsirolimus) 3. Kendt svækkelse af gastrointestinal (GI) funktion eller GI-sygdom, der kan ændre absorptionen af ​​oral Everolimus signifikant 4. Ukontrolleret diabetes mellitus trods tilstrækkelig behandling 5. Patienter, der har alvorlige og/eller ukontrollerede medicinske tilstande såsom: ustabil angina pectoris, symptomatisk kongestiv hjertesvigt, myokardieinfarkt </= før start af Everolimus, alvorlig ukontrolleret hjertearytmi eller enhver anden klinisk signifikant hjertesygdom, symptomatisk kongestiv hjertesvigt af New York Hear Association klasse III eller IV, kendt aktiv ( akut eller kronisk) eller ukontrolleret alvorlig infektion, leversygdom såsom skrumpelever, dekompenseret leversygdom eller kronisk hepatitis, kendt alvorligt nedsat lungefunktion (spirometri og DLCO 50 % eller mindre af normal og O2-mætning 88 % eller mindre i hvile på rumluften ), aktiv, blødende diatese, kronisk behandling med kortikosteroider eller andre immunsuppressive midler, topikale eller inhalerede kortikosteroider er tilladt, kender historie med HIV-seropositivitet, patienter, der har modtaget levende svækkede vacciner inden for 1 uge efter start af Everolimus. Patienten ville undgå tæt kontakt med andre, der har modtaget levende svækkede vacciner under undersøgelsen, patienter, der har en historie med primær malignitet, med undtagelse af mon-melanom hudkræft, og carcinom in situ i livmoderhalsen, livmoderen eller brystet, hvorfra patienten har været sygdomsfri i >/- 3 år, patienter med en historie med manglende overholdelse af medicinske regimer eller som anses for at være potentielt upålidelige eller ikke vil være i stand til at fuldføre hele undersøgelsen, patienter som i øjeblikket er en del af eller har deltaget i enhver klinisk undersøgelse med et forsøgslægemiddel inden for 1 måned før dosering, gravide eller ammende (ammende) kvinder, kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP), defineret som alle kvinder, der er fysiologisk i stand til at blive gravide, medmindre de anvender højeffektive metoder til prævention under dosering af studiebehandling. højeffektive præventionsmetoder, mandlige patienter, hvis seksuelle partner(e) er WOCBP, som ikke er villige til at bruge tilstrækkelig prævention, under undersøgelsen og i 8 uger efter endt behandling.

-