Эверолимус для лечения деформирующих поражений кожи при нейрофиброматозе1 CRAD001CUS232T (DCLNF1)

Критерии включения:

1. На момент регистрации пациенту не менее 18 лет.
2. Информированное согласие
3. Соблюдение требований испытаний (фотографии, лабораторные рисунки, графики приема лекарств и учебные визиты)
4. Диагноз NF 1 и кожные нейрофибромы, расположенные в области, доступной для фотографирования.
5. Женщины детородного возраста не должны быть беременны, что подтверждается отрицательным тестом на беременность (уровень бета-ХГЧ в крови) до включения в исследование, и должны дать согласие на использование соответствующих методов контрацепции на время исследования.
6. У пациента должна быть адекватная функция печени, о чем свидетельствуют общий билирубин </= 2,0 мг/дл, АЛТ и АСТ </= 2,5 X ВГН, МНО </= 2.

8. У пациента должна быть адекватная функция почек, креатинин сыворотки </= 1,5 X ВГН 9. У пациента должен быть адекватный профиль липидов, уровень холестерина в сыворотке натощак </= 300 мг/дл ИЛИ </= 7,75 ммоль/л, триглицериды натощак </= Х ВГН

Критерий исключения:

1. Пациенты, получающие противораковую терапию в настоящее время или получавшие противораковую терапию в течение 4 недель после начала приема эверолимуса (включая химиотерапию, лучевую терапию, терапию на основе антител и т. д.). 2. Известная непереносимость или гиперчувствительность к эверолимусу или другим аналогам рапамицина (например, сиролимус, темсиролимус) 3. Известные нарушения функции желудочно-кишечного тракта (ЖКТ) или заболевания ЖКТ, которые могут значительно изменить всасывание перорального эверолимуса 4. Неконтролируемый сахарный диабет, несмотря на адекватную терапию 5. Пациенты с любыми тяжелыми и/или неконтролируемыми заболеваниями, такими как: нестабильная стенокардия, симптоматическая застойная сердечная недостаточность, инфаркт миокарда </= до начала приема эверолимуса, серьезная неконтролируемая сердечная аритмия или любое другое клинически значимое заболевание сердца, симптоматическая застойная сердечная недостаточность класса III или IV по классификации New York Hear Association, известная активная острая или хроническая) или неконтролируемая тяжелая инфекция, заболевание печени, такое как цирроз, декомпенсированное заболевание печени или хронический гепатит, известное тяжелое нарушение функции легких (спирометрия и DLCO 50% или менее от нормы и сатурация O2 88% или менее в состоянии покоя на комнатном воздухе ), активный, геморрагический диатез, длительное лечение кортикостероидами или другими иммунодепрессантами, разрешены местные или ингаляционные кортикостероиды, наличие в анамнезе ВИЧ-серопозитивности, пациенты, получившие живые аттенуированные вакцины в течение 1 недели после начала приема эверолимуса. Пациент должен избегать тесного контакта с другими людьми, получившими живые аттенуированные вакцины во время исследования, пациентами, имеющими в анамнезе первичное злокачественное новообразование, за исключением мон-меланомного рака кожи и карциномы in situ шейки матки, матки или молочной железы, от которых пациент был свободен от заболевания в течение >/- 3 лет, пациенты с историей несоблюдения медицинских режимов или которые считаются потенциально ненадежными или не смогут завершить все исследование, пациенты, которые в настоящее время участвуют или участвовали в любое клиническое исследование с исследуемым лекарственным средством в течение 1 месяца до дозирования, беременные или кормящие (кормящие) женщины, женщины детородного возраста (WOCBP), определяемые как все женщины, физиологически способные забеременеть, если они не используют высокоэффективные методы контрацепция во время приема исследуемого препарата. высокоэффективные методы контрацепции, пациенты мужского пола, чьи половые партнеры являются WOCBP, которые не желают использовать адекватную контрацепцию, во время исследования и в течение 8 недель после окончания лечения.

-