Everolimus för behandling av vanprydande hudskador vid neurofibromatos1 CRAD001CUS232T (DCLNF1)

Inklusionskriterier:

1. Patienten är minst 18 år vid tidpunkten för inskrivningen
2. Informerat samtycke
3. Efterlevnad av testkrav (fotografering, labbritningar, medicinscheman och studiebesök)
4. Diagnos av NF 1 och har kutana neurofibromer som är belägna i en region som är tillgänglig för fotografering
5. Kvinnor i fertil ålder får inte vara gravida, vilket bekräftats av ett negativt graviditetstest (blod beta-hCG-nivå) före studieregistrering och måste gå med på att använda lämpliga preventivmetoder under hela försöket
6. Patienten måste ha adekvat leverfunktion som visas av total bilirubin </= 2,0 mg/dL, ALAT och ASAT </= 2,5 X ULN, INR </= 2

8. Patienten måste ha adekvat njurfunktion, serumkreatinin </= 1,5 X ULN 9. Patienten måste ha adekvat lipidprofil, fastande serumkolesterol </= 300 mg/dL ELLER </= 7,75 mmol/L, fastande triglycerider </= X ULN

Exklusions kriterier:

1. Patienter som för närvarande får anticancerterapier eller som har fått anticancerterapier inom 4 veckor efter starten av Everolimus (inklusive kemoterapi, strålbehandling, antikroppsbaserad terapi, etc.) 2. Känd intolerans eller överkänslighet mot Everolimus eller andra rapamycinanaloger (t.ex. sirolimus, temsirolimus) 3. Känd försämring av gastrointestinal (GI) funktion eller GI-sjukdom som avsevärt kan förändra absorptionen av oral Everolimus 4. Okontrollerad diabetes mellitus trots adekvat behandling 5. Patienter som har några allvarliga och/eller okontrollerade medicinska tillstånd som: instabil angina pectoris, symtomatisk kongestiv hjärtsvikt, hjärtinfarkt </= före start av Everolimus, allvarlig okontrollerad hjärtarytmi eller någon annan kliniskt signifikant hjärtsjukdom, symtomatisk kongestiv hjärtsvikt av New York Hear Association klass III eller IV, känd aktiv ( akut eller kronisk) eller okontrollerad allvarlig infektion, leversjukdom såsom skrumplever, dekompenserad leversjukdom eller kronisk hepatit, känd allvarligt nedsatt lungfunktion (spirometri och DLCO 50 % eller mindre av normal och O2-mättnad 88 % eller mindre i vila på rumsluften ), aktiv, blödande diates, kronisk behandling med kortikosteroider eller andra immunsuppressiva medel, topikala eller inhalerade kortikosteroider är tillåtna, kännedom om HIV-seropositivitet, patienter som har fått levande försvagade vacciner inom 1 vecka efter start av Everolimus. Patienten skulle undvika nära kontakt med andra som har fått levande försvagade vacciner under studien, patienter som har en historia av primär malignitet, med undantag för mon-melanom hudcancer, och karcinom in situ i livmoderhalsen, livmodern eller bröstet från vilket patienten har varit sjukdomsfri i >/- 3 år, patienter med en historia av bristande efterlevnad av medicinska regimer eller som anses potentiellt opålitliga eller inte kommer att kunna slutföra hela studien, patienter som för närvarande ingår i eller har deltagit i alla kliniska undersökningar med ett prövningsläkemedel inom 1 månad före dosering, gravida eller ammande (ammande) kvinnor, kvinnor i fertil ålder (WOCBP), definierade som alla kvinnor som fysiologiskt kan bli gravida, såvida de inte använder högeffektiva metoder för preventivmedel under dosering av studiebehandling. högeffektiva preventivmetoder,manliga patienter vars sexuella partner(er) är WOCBP som inte är villiga att använda adekvat preventivmedel, under studien och i 8 veckor efter avslutad behandling.

-