Everolimus pro léčbu znetvořujících kožních lézí u neurofibromatózy1 CRAD001CUS232T (DCLNF1)

Kritéria pro zařazení:

1. Pacientovi je v době zápisu minimálně 18 let
2. Informovaný souhlas
3. Dodržování zkušebních požadavků (fotografování, laboratorní nákresy, rozpisy léků a studijní návštěvy)
4. Diagnóza NF 1 a kožní neurofibromy, které se nacházejí v oblasti přístupné fotografii
5. Ženy ve fertilním věku nesmějí být těhotné, což je potvrzeno negativním těhotenským testem (hladina beta-hCG v krvi) před zařazením do studie a musí souhlasit s používáním vhodných antikoncepčních metod po dobu trvání studie.
6. Pacient musí mít adekvátní jaterní funkce, jak ukazuje celkový bilirubin </= 2,0 mg/dl, ALT a AST </= 2,5 x ULN, INR </= 2

8. Pacient musí mít adekvátní renální funkce, sérový kreatinin </= 1,5 X ULN 9. Pacient musí mít adekvátní lipidový profil, sérový cholesterol nalačno </= 300 mg/dl NEBO </= 7,75 mmol/L, triglyceridy nalačno </= X ULN

Kritéria vyloučení:

1. Pacienti, kteří jsou v současné době léčeni protinádorovou léčbou nebo kteří podstoupili protinádorovou léčbu během 4 týdnů od zahájení léčby Everolimem (včetně chemoterapie, radiační terapie, terapie založené na protilátkách atd.) 2. Známá intolerance nebo přecitlivělost na everolimus nebo jiná analoga rapamycinu (např. sirolimus, temsirolimus). nestabilní angina pectoris, symptomatické městnavé srdeční selhání, infarkt myokardu </= před zahájením léčby Everolimem, závažná nekontrolovaná srdeční arytmie nebo jakékoli jiné klinicky významné srdeční onemocnění, symptomatické městnavé srdeční selhání třídy III nebo IV podle New York Hear Association, známé aktivní ( akutní nebo chronická) nebo nekontrolovaná závažná infekce, onemocnění jater, jako je cirhóza, dekompenzované onemocnění jater nebo chronická hepatitida, známá závažně narušená funkce plic (spirometrie a DLCO 50 % nebo méně normální hodnoty a saturace O2 88 % nebo méně v klidu na vzduchu v místnosti aktivní, krvácivá diatéza, chronická léčba kortikosteroidy nebo jinými imunosupresivy, jsou povoleny topické nebo inhalační kortikosteroidy, znají séropozitivitu HIV v anamnéze, pacienti, kteří dostali živé oslabené vakcíny do 1 týdne od zahájení léčby Everolimusem. Pacient by se měl vyhýbat úzkému kontaktu s ostatními, kteří během studie dostali živé atenuované vakcíny, s pacienty, kteří mají v anamnéze primární malignitu, s výjimkou mon-melanomové rakoviny kůže a karcinomu in situ děložního čípku, dělohy nebo prsu, z nichž pacient je bez onemocnění po dobu >/- 3 let, pacienti s anamnézou nedodržování léčebných režimů nebo kteří jsou považováni za potenciálně nespolehlivé nebo nebudou schopni dokončit celou studii, pacienti, kteří jsou v současné době součástí nebo se zúčastnili jakákoli klinická zkouška s hodnoceným lékem během 1 měsíce před podáním dávky, těhotné nebo kojící (kojící) ženy, ženy ve fertilním věku (WOCBP), definované jako všechny ženy fyziologicky schopné otěhotnět, pokud nepoužívají vysoce účinné metody antikoncepce během dávkování studované léčby. vysoce účinné metody antikoncepce, pacienti mužského pohlaví, jejichž sexuálním partnerem (partnery) jsou WOCBP, kteří nejsou ochotni používat adekvátní antikoncepci, během studie a 8 týdnů po ukončení léčby.

-