Ewerolimus w leczeniu zniekształcających zmian skórnych w nerwiakowłókniakowatości1 CRAD001CUS232T (DCLNF1)

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjent ma co najmniej 18 lat w momencie rejestracji
2. Świadoma zgoda
3. Zgodność z wymaganiami badania (zdjęcia, losowania laboratoryjne, harmonogramy przyjmowania leków i wizyty studyjne)
4. Diagnoza NF 1 i nerwiakowłókniaki skóry zlokalizowane w obszarze możliwym do sfotografowania
5. Kobiety w wieku rozrodczym nie mogą być w ciąży, co zostało potwierdzone ujemnym wynikiem testu ciążowego (poziom beta-hCG we krwi) przed włączeniem do badania i muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiednich metod antykoncepcji w czasie trwania badania
6. Pacjent musi mieć odpowiednią czynność wątroby, na co wskazuje bilirubina całkowita </= 2,0 mg/dl, AlAT i AspAT </= 2,5 X GGN, INR </= 2

8. Pacjent musi mieć odpowiednią czynność nerek, stężenie kreatyniny w surowicy </= 1,5 X GGN 9. Pacjent musi mieć odpowiedni profil lipidowy, cholesterol w surowicy na czczo </= 300 mg/dl LUB </= 7,75 mmol/l, trójglicerydy na czczo </= X GGN

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjenci aktualnie otrzymujący leczenie przeciwnowotworowe lub pacjenci, którzy otrzymywali leczenie przeciwnowotworowe w ciągu 4 tygodni od rozpoczęcia stosowania ewerolimusu (w tym chemioterapię, radioterapię, terapię opartą na przeciwciałach itp.) 2. Stwierdzona nietolerancja lub nadwrażliwość na ewerolimus lub inne analogi rapamycyny (np. syrolimus, temsyrolimus) 3. Stwierdzone zaburzenie czynności przewodu pokarmowego lub choroba przewodu pokarmowego, która może znacząco zmieniać wchłanianie ewerolimusu podawanego doustnie 4. Niekontrolowana cukrzyca pomimo odpowiedniego leczenia 5. Pacjenci, u których występują jakiekolwiek ciężkie i (lub) niekontrolowane schorzenia, takie jak: niestabilna dusznica bolesna, objawowa zastoinowa niewydolność serca, zawał mięśnia sercowego </= przed rozpoczęciem leczenia ewerolimusem, ciężka niekontrolowana arytmia serca lub jakakolwiek inna klinicznie istotna choroba serca, objawowa zastoinowa niewydolność serca klasy III lub IV wg New York Hear Association, znana czynna ( ostra lub przewlekła) lub niekontrolowana ciężka infekcja, choroba wątroby, taka jak marskość wątroby, niewyrównana choroba wątroby lub przewlekłe zapalenie wątroby, znane ciężkie upośledzenie czynności płuc (spirometria i DLCO 50% lub mniej normy i wysycenie tlenem 88% lub mniej w spoczynku na powietrzu pokojowym ), czynna skaza krwotoczna, przewlekłe leczenie kortykosteroidami lub innymi lekami immunosupresyjnymi, miejscowe lub wziewne kortykosteroidy są dozwolone, zna historię seropozytywności wirusa HIV, pacjenci, którzy otrzymali żywe atenuowane szczepionki w ciągu 1 tygodnia od rozpoczęcia stosowania ewerolimusu. Pacjent unikałby bliskiego kontaktu z innymi osobami, które otrzymały żywe atenuowane szczepionki podczas badania, pacjentami, u których w wywiadzie występował pierwotny nowotwór złośliwy, z wyjątkiem czerniaka złośliwego skóry oraz raka in situ szyjki macicy, macicy lub piersi, z którego pacjent jest wolny od choroby od >/- 3 lat, pacjenci, u których w przeszłości nie stosowano się do zaleceń lekarskich lub których uważa się za potencjalnie niewiarygodnych lub nie będą w stanie ukończyć całego badania, pacjenci, którzy obecnie uczestniczą lub uczestniczyli w każde badanie kliniczne z badanym lekiem w ciągu 1 miesiąca przed podaniem, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP), definiowane jako wszystkie kobiety fizjologicznie zdolne do zajścia w ciążę, chyba że stosują wysoce skuteczne metody antykoncepcji podczas dawkowania badanego leku. wysoce skuteczne metody antykoncepcji, pacjenci płci męskiej, których partnerzy seksualni są WOCBP i nie chcą stosować odpowiedniej antykoncepcji, w trakcie badania i przez 8 tygodni po zakończeniu leczenia.

-