Everolimus zur Behandlung entstellender Hautläsionen bei Neurofibromatose1 CRAD001CUS232T (DCLNF1)

Einschlusskriterien:

1. Der Patient ist zum Zeitpunkt der Registrierung mindestens 18 Jahre alt
2. Einverständniserklärung
3. Einhaltung der Studienanforderungen (Fotografie, Laborentnahmen, Medikationspläne und Studienbesuche)
4. Diagnose von NF 1 und hat kutane Neurofibrome, die sich in einer für die Fotografie zugänglichen Region befinden
5. Frauen im gebärfähigen Alter dürfen nicht schwanger sein, was durch einen negativen Schwangerschaftstest (Beta-hCG-Blutspiegel) vor der Aufnahme in die Studie bestätigt wurde, und müssen sich bereit erklären, für die Dauer der Studie geeignete Verhütungsmethoden anzuwenden
6. Der Patient muss eine angemessene Leberfunktion haben, wie gezeigt durch Gesamtbilirubin </= 2,0 mg/dL, ALT und AST </= 2,5 X ULN, INR </= 2

8. Der Patient muss eine ausreichende Nierenfunktion haben, Serum-Kreatinin </= 1,5 X ULN 9. Der Patient muss ein angemessenes Lipidprofil haben, Nüchtern-Serumcholesterin </= 300 mg/dL ODER </= 7,75 mmol/L, Nüchtern-Triglyceride </= X-ULN

Ausschlusskriterien:

1. Patienten, die derzeit Krebstherapien erhalten oder die Krebstherapien innerhalb von 4 Wochen nach Beginn der Everolimus-Behandlung erhalten haben (einschließlich Chemotherapie, Strahlentherapie, antikörperbasierte Therapie usw.) 2. Bekannte Unverträglichkeit oder Überempfindlichkeit gegenüber Everolimus oder anderen Rapamycin-Analoga (z. Sirolimus, Temsirolimus) 3. Bekannte Beeinträchtigung der gastrointestinalen (GI) Funktion oder GI-Erkrankung, die die Resorption von oralem Everolimus signifikant verändern kann 4. Unkontrollierter Diabetes mellitus trotz adäquater Therapie 5. Patienten mit schweren und/oder unkontrollierten Erkrankungen wie: instabile Angina pectoris, symptomatische kongestive Herzinsuffizienz, Myokardinfarkt </= vor Beginn der Behandlung mit Everolimus, schwere unkontrollierte Herzrhythmusstörungen oder andere klinisch signifikante Herzerkrankungen, symptomatische dekompensierte Herzinsuffizienz der New York Hear Association Klasse III oder IV, bekanntermaßen aktiv ( akute oder chronische) oder unkontrollierte schwere Infektion, Lebererkrankung wie Zirrhose, dekompensierte Lebererkrankung oder chronische Hepatitis, bekannte schwer eingeschränkte Lungenfunktion (Spirometrie und DLCO 50 % oder weniger des Normalwerts und O2-Sättigung 88 % oder weniger in Ruhe an Raumluft ), aktiver, blutender Diathese, chronischer Behandlung mit Kortikosteroiden oder anderen Immunsuppressiva, topische oder inhalative Kortikosteroide sind erlaubt, bekannter HIV-Seropositivität in der Anamnese, Patienten, die innerhalb von 1 Woche vor Beginn der Behandlung mit Everolimus attenuierte Lebendimpfstoffe erhalten haben. Der Patient würde engen Kontakt mit anderen vermeiden, die während der Studie attenuierte Lebendimpfstoffe erhalten haben, Patienten mit einer Vorgeschichte von primärer Malignität, mit Ausnahme von Mon-Melanom-Hautkrebs und Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses, der Gebärmutter oder der Brust der Patient seit >/- 3 Jahren krankheitsfrei ist, Patienten mit einer Vorgeschichte von Nichteinhaltung medizinischer Therapien oder die als potenziell unzuverlässig gelten oder nicht in der Lage sein werden, die gesamte Studie abzuschließen, Patienten, die derzeit an der Studie teilnehmen oder daran teilgenommen haben jede klinische Prüfung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 1 Monat vor der Verabreichung, schwangere oder stillende (stillende) Frauen, Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP), definiert als alle Frauen, die physiologisch in der Lage sind, schwanger zu werden, es sei denn, sie wenden hochwirksame Methoden der Schwangerschaft an Empfängnisverhütung während der Verabreichung des Studienmedikaments. hochwirksame Verhütungsmethoden, männliche Patienten, deren Sexualpartner(innen) WOCBP sind und nicht bereit sind, während der Studie und für 8 Wochen nach Ende der Behandlung eine angemessene Verhütungsmethode anzuwenden.

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