Everolimuusi häiritsevien ihovaurioiden hoitoon neurofibromatoosissa1 CRAD001CUS232T (DCLNF1)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Potilas on ilmoittautumishetkellä vähintään 18-vuotias
2. Tietoinen suostumus
3. Kokeiluvaatimusten noudattaminen (valokuvaus, laboratoriopiirustukset, lääkitysaikataulut ja opintokäynnit)
4. NF 1 -diagnoosi ja ihon neurofibroomeja, jotka sijaitsevat valokuvaukselle sopivalla alueella
5. Naiset, jotka voivat tulla raskaaksi, eivät saa olla raskaana, mikä on vahvistettu negatiivisella raskaustestillä (veren beeta-hCG-taso) ennen tutkimukseen ilmoittautumista, ja heidän on suostuttava käyttämään asianmukaisia ​​ehkäisymenetelmiä tutkimuksen ajan
6. Potilaan maksan toiminnan tulee olla riittävä, kuten kokonaisbilirubiini </= 2,0 mg/dl, ALAT ja ASAT </= 2,5 x ULN, INR </= 2

8. Potilaalla on oltava riittävä munuaisten toiminta, seerumin kreatiniini </= 1,5 X ULN 9. Potilaalla on oltava riittävä lipidiprofiili, seerumin paastokolesteroli </= 300 mg/dL TAI </= 7,75 mmol/L, paastotriglyseridit </= X ULN

Poissulkemiskriteerit:

1. Potilaat, jotka saavat parhaillaan syöpähoitoja tai jotka ovat saaneet syöpähoitoja 4 viikon sisällä Everolimuusihoidon aloittamisesta (mukaan lukien kemoterapia, sädehoito, vasta-ainepohjainen hoito jne.) 2. Tunnettu intoleranssi tai yliherkkyys everolimuusille tai muille rapamysiinianalogeille (esim. sirolimuusi, temsirolimuusi). epästabiili angina pectoris, oireinen sydämen vajaatoiminta, sydäninfarkti </= ennen Everolimuusihoidon aloittamista, vakava hallitsematon sydämen rytmihäiriö tai mikä tahansa muu kliinisesti merkittävä sydänsairaus, New York Hear Associationin luokan III tai IV oireinen kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, jonka tiedetään olevan aktiivinen ( akuutti tai krooninen) tai hallitsematon vakava infektio, maksasairaus, kuten kirroosi, dekompensoitunut maksasairaus tai krooninen hepatiitti, tunnettu vakavasti heikentynyt keuhkojen toiminta (spirometria ja DLCO 50 % tai vähemmän normaalista ja O2-saturaatio 88 % tai vähemmän levossa huoneilmassa ), aktiivinen, verenvuotodiateesi, krooninen hoito kortikosteroideilla tai muilla immunosuppressiivisilla aineilla, paikalliset tai inhaloitavat kortikosteroidit ovat sallittuja, potilaat, jotka ovat saaneet eläviä heikennettyjä rokotteita viikon sisällä Everolimus-hoidon aloittamisesta. Potilas välttää läheistä kontaktia muiden kanssa, jotka ovat saaneet eläviä heikennettyjä rokotteita tutkimuksen aikana, potilaita, joilla on ollut primaarinen pahanlaatuinen kasvain, lukuun ottamatta mon-melanooma-ihosyöpää ja kohdunkaulan, kohdun tai rinnan karsinoomaa in situ. potilas on ollut taudista vapaa >/- 3 vuotta, potilaat, jotka eivät ole aiemmin noudattaneet lääkehoito-ohjeita tai joiden katsotaan olevan mahdollisesti epäluotettavia tai jotka eivät pysty suorittamaan koko tutkimusta, potilaat, jotka ovat tällä hetkellä mukana tai ovat osallistuneet kaikki kliiniset tutkimukset tutkimuslääkkeellä kuukauden aikana ennen annostelua, raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset, hedelmällisessä iässä olevat naiset (WOCBP), jotka määritellään naisiksi, jotka voivat fysiologisesti tulla raskaaksi, elleivät he käytä erittäin tehokkaita menetelmiä ehkäisyä tutkimushoidon aikana. erittäin tehokkaat ehkäisymenetelmät, miespotilaat, joiden seksikumppani(t) on WOCBP ja jotka eivät ole halukkaita käyttämään riittävää ehkäisyä tutkimuksen aikana ja 8 viikon ajan hoidon päättymisen jälkeen.

-