Everolimus per il trattamento delle lesioni cutanee deturpanti nella neurofibromatosi1 CRAD001CUS232T (DCLNF1)

Criterio di inclusione:

1. Il paziente ha almeno 18 anni di età al momento dell'arruolamento
2. Consenso informato
3. Conformità ai requisiti della sperimentazione (fotografia, disegni di laboratorio, programmi di farmaci e visite di studio)
4. Diagnosi di NF 1 e presenta neurofibromi cutanei che si trovano in una regione suscettibile di fotografia
5. Le donne in età fertile non devono essere gravide come confermato da un test di gravidanza negativo (livello di beta-hCG nel sangue) prima dell'arruolamento nello studio e devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi appropriati per la durata dello studio
6. Il paziente deve avere un'adeguata funzionalità epatica come dimostrato da bilirubina totale </= 2,0 mg/dL, ALT e AST </= 2,5 X ULN, INR </= 2

8. Il paziente deve avere una funzionalità renale adeguata, creatinina sierica </= 1,5 X ULN 9. Il paziente deve avere un profilo lipidico adeguato, colesterolo sierico a digiuno </= 300 mg/dL o </= 7,75 mmol/L, trigliceridi a digiuno </= XULN

Criteri di esclusione:

1. Pazienti attualmente in terapia antitumorale o che hanno ricevuto terapie antitumorali entro 4 settimane dall'inizio di Everolimus (incluse chemioterapia, radioterapia, terapia a base di anticorpi, ecc.) 2. Intolleranza o ipersensibilità nota a Everolimus o ad altri analoghi della rapamicina (ad es. sirolimus, temsirolimus) 3. Compromissione nota della funzione gastrointestinale (GI) o malattia gastrointestinale che può alterare in modo significativo l'assorbimento di Everolimus orale 4. Diabete mellito non controllato nonostante una terapia adeguata 5. Pazienti con qualsiasi condizione medica grave e/o non controllata come: angina pectoris instabile, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica, infarto del miocardio </= prima dell'inizio di Everolimus, aritmia cardiaca grave non controllata o qualsiasi altra malattia cardiaca clinicamente significativa, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica di Classe III o IV della New York Hear Association, noto attivo ( acuta o cronica) o infezione grave non controllata, malattia del fegato come cirrosi, malattia epatica scompensata o epatite cronica, funzionalità polmonare gravemente compromessa (spirometria e DLCO 50% o meno del normale e saturazione O2 88% o meno a riposo in aria ambiente) ), attivo, diatesi emorragica, trattamento cronico con corticosteroidi o altri agenti immunosoppressori, corticosteroidi topici o inalatori sono consentiti, storia nota di sieropositività da HIV, pazienti che hanno ricevuto vaccini vivi attenuati entro 1 settimana dall'inizio di Everolimus. Il paziente eviterebbe contatti ravvicinati con altri che hanno ricevuto vaccini vivi attenuati durante lo studio, pazienti che hanno una storia di tumore maligno primario, con l'eccezione del carcinoma cutaneo mon-melanoma e del carcinoma in situ della cervice, dell'utero o della mammella da cui il paziente è libero da malattia da >/- 3 anni, i pazienti con una storia di non compliance ai regimi medici o che sono considerati potenzialmente inaffidabili o che non saranno in grado di completare l'intero studio, i pazienti che attualmente fanno parte o hanno partecipato a qualsiasi indagine clinica con un farmaco sperimentale entro 1 mese prima della somministrazione, donne in gravidanza o in allattamento (in allattamento), donne in età fertile (WOCBP), definite come tutte le donne fisiologicamente in grado di rimanere incinta, a meno che non utilizzino metodi altamente efficaci di contraccezione durante la somministrazione del trattamento in studio. metodi contraccettivi altamente efficaci, pazienti di sesso maschile i cui partner sessuali sono WOCBP che non sono disposti a utilizzare una contraccezione adeguata, durante lo studio e per 8 settimane dopo la fine del trattamento.

-