依维莫司治疗神经纤维瘤的毁容性皮肤损伤 1 CRAD001CUS232T (DCLNF1)

纳入标准：

1. 患者在入组时至少年满 18 岁
2. 知情同意
3. 遵守试验要求（摄影、实验室抽签、用药时间表和研究访问）
4. NF 1 的诊断，并且有位于适合摄影的区域的皮肤神经纤维瘤
5. 具有生育潜力的女性不得在研究登记前通过阴性妊娠试验（血液 β-hCG 水平）确认怀孕，并且必须同意在试验期间使用适当的避孕方法
6. 患者必须具有足够的肝功能，如总胆红素 </= 2.0 mg/dL、ALT 和 AST </= 2.5 X ULN、INR </= 2

8. 患者必须有足够的肾功能，血清肌酐 </= 1.5 X ULN 9. 患者必须有足够的脂质谱，空腹血清胆固醇 </= 300 mg/dL 或 </= 7.75 mmol/L，空腹甘油三酯 </= X ULN

排除标准：

1. 目前正在接受抗癌治疗或在开始使用依维莫司后 4 周内接受过抗癌治疗（包括化疗、放疗、基于抗体的治疗等）的患者 2. 已知对依维莫司或其他雷帕霉素类似物（例如 西罗莫司、替西罗莫司） 3. 已知的胃肠道 (GI) 功能障碍或胃肠道疾病可能会显着改变口服依维莫司的吸收 4. 尽管进行了充分治疗但糖尿病仍未得到控制 5. 患有任何严重和/或无法控制的医疗状况的患者，例如：不稳定型心绞痛、症状性充血性心力衰竭、心肌梗死 </= 在开始使用依维莫司之前、严重不受控制的心律失常或任何其他有临床意义的心脏病、纽约听力协会 III 级或 IV 级症状性充血性心力衰竭，已知活动性（急性或慢性）或不受控制的严重感染、肝病如肝硬化、失代偿性肝病或慢性肝炎、已知肺功能严重受损（肺活量测定和 DLCO 为正常值的 50% 或更低，在室内空气中休息时 O2 饱和度为 88% 或更低)、活动性、出血素质、使用皮质类固醇或其他免疫抑制剂进行长期治疗、允许局部或吸入皮质类固醇、了解 HIV 血清阳性史、在开始依维莫司治疗后 1 周内接受过减毒活疫苗的患者。 患者将避免与在研究期间接受过减毒活疫苗的其他人、有原发性恶性肿瘤病史的患者密切接触，但非黑色素瘤皮肤癌和宫颈、子宫或乳腺原位癌除外患者已无病 >/- 3 年，有不遵守药物治疗史或被认为可能不可靠或无法完成整个研究的患者，目前正在或已经参与的患者给药前 1 个月内使用研究药物进行的任何临床研究、孕妇或哺乳期妇女、有生育能力的妇女 (WOCBP)，定义为所有生理上能够怀孕的妇女，除非她们使用高效的方法在研究治疗药物给药期间避孕。 高效避孕方法，其性伴侣为 WOCBP 的男性患者在研究期间和治疗结束后的 8 周内不愿意使用充分的避孕措施。

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