Everolimus voor de behandeling van ontsierende huidlaesies bij neurofibromatose1 CRAD001CUS232T (DCLNF1)

Inclusiecriteria:

1. Patiënt is ten minste 18 jaar oud op het moment van inschrijving
2. Geïnformeerde toestemming
3. Naleving van proefvereisten (fotografie, laboratoriumtrekkingen, medicatieschema's en studiebezoeken)
4. Diagnose van NF 1 en heeft cutane neurofibromen die zich bevinden in een regio die vatbaar is voor fotografie
5. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd mogen niet zwanger zijn zoals bevestigd door een negatieve zwangerschapstest (bèta-hCG-bloedspiegel) voorafgaand aan de studie-inschrijving en moeten ermee instemmen geschikte anticonceptiemethoden te gebruiken voor de duur van de proef
6. De patiënt moet een adequate leverfunctie hebben, zoals blijkt uit totaal bilirubine </= 2,0 mg/dL, ALT en AST </= 2,5 X ULN, INR </= 2

8. Patiënt moet een adequate nierfunctie hebben, serumcreatinine </= 1,5 x ULN 9. Patiënt moet een adequaat lipidenprofiel hebben, nuchter serumcholesterol </= 300 mg/dL OF </= 7,75 mmol/L, nuchtere triglyceriden </= X ULN

Uitsluitingscriteria:

1. Patiënten die momenteel antikankertherapieën krijgen of die antikankertherapieën hebben gekregen binnen 4 weken na de start van Everolimus (inclusief chemotherapie, bestralingstherapie, op antilichamen gebaseerde therapie, etc.) 2. Bekende intolerantie of overgevoeligheid voor Everolimus of andere rapamycine-analogen (bijv. sirolimus, temsirolimus) 3. Bekende verslechtering van de gastro-intestinale (GI) functie of GI-aandoening die de absorptie van oraal everolimus significant kan veranderen 4. Ongecontroleerde diabetes mellitus ondanks adequate therapie 5. Patiënten met ernstige en/of ongecontroleerde medische aandoeningen zoals: onstabiele angina pectoris, symptomatisch congestief hartfalen, myocardinfarct </= voorafgaand aan de start van Everolimus, ernstige ongecontroleerde hartritmestoornissen of enige andere klinisch significante hartziekte, symptomatisch congestief hartfalen van New York Hear Association klasse III of IV, bekend actief ( acuut of chronisch) of ongecontroleerde ernstige infectie, leverziekte zoals cirrose, gedecompenseerde leverziekte of chronische hepatitis, bekende ernstig gestoorde longfunctie (spirometrie en DLCO 50% of minder van normaal en O2-verzadiging 88% of minder in rust op kamerlucht ), actief, bloedingsdiathese, chronische behandeling met corticosteroïden of andere immunosuppressieve middelen, topische of inhalatiecorticosteroïden zijn toegestaan, bekende voorgeschiedenis van HIV-seropositiviteit, patiënten die levende verzwakte vaccins hebben gekregen binnen 1 week na de start van Everolimus. De patiënt zou nauw contact vermijden met anderen die tijdens het onderzoek levende verzwakte vaccins hebben gekregen, patiënten met een voorgeschiedenis van primaire maligniteiten, met uitzondering van huidkanker met een melanoom en carcinoma in situ van de cervix, baarmoeders of borst waaruit de patiënt is >/- 3 jaar ziektevrij geweest, patiënten met een voorgeschiedenis van niet-naleving van medische regimes of die als potentieel onbetrouwbaar worden beschouwd of niet in staat zullen zijn om de volledige studie af te ronden, patiënten die momenteel deel uitmaken van of hebben deelgenomen aan elk klinisch onderzoek met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 1 maand voorafgaand aan de dosering, zwangere of zogende (zogende) vrouwen, vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP), gedefinieerd als alle vrouwen die fysiologisch in staat zijn om zwanger te worden, tenzij ze gebruik maken van zeer effectieve methodes van anticonceptie tijdens dosering van studiebehandeling. zeer effectieve anticonceptiemethoden, mannelijke patiënten van wie de seksuele partner(s) WOCBP zijn en die geen adequate anticonceptie willen gebruiken, tijdens het onderzoek en gedurende 8 weken na het einde van de behandeling.

-