Everolimusz neurofibromatózisban előforduló bőrelváltozások kezelésére1 CRAD001CUS232T (DCLNF1)

Bevételi kritériumok:

1. A beteg a felvétel időpontjában legalább 18 éves
2. Tájékozott beleegyezés
3. A próbakövetelményeknek való megfelelés (fotózás, laborrajzok, gyógyszeres beosztások és tanulmányi látogatások)
4. NF 1 diagnózisa, és bőr neurofibrómái vannak, amelyek fényképezésre alkalmas régióban helyezkednek el
5. A fogamzóképes nők nem lehetnek terhesek, amint azt negatív terhességi teszt (vér béta-hCG szint) igazolja a vizsgálatba való felvétel előtt, és bele kell egyezniük a megfelelő fogamzásgátló módszerek alkalmazásába a vizsgálat időtartama alatt.
6. A betegnek megfelelő májműködéssel kell rendelkeznie, amint azt a teljes bilirubin </= 2,0 mg/dl, ALT és AST </= 2,5 X ULN, INR </= 2 mutatja

8. A betegnek megfelelő veseműködéssel, szérum kreatininszinttel </= 1,5 X ULN 9. A betegnek megfelelő lipidprofillal, éhomi szérum koleszterinszinttel </= 300 mg/dL VAGY </= 7,75 mmol/L, éhomi trigliceridekkel </= X ULN

Kizárási kritériumok:

1. Azok a betegek, akik jelenleg rákellenes kezelésben részesülnek, vagy akik az Everolimus kezdetétől számított 4 héten belül rákellenes kezelésben részesültek (beleértve a kemoterápiát, sugárterápiát, antitestalapú terápiát stb.). 2. Az everolimusszal vagy más rapamicin analógokkal (pl. szirolimusz, temszirolimusz) 3. A gasztrointesztinális (GI) funkció ismert károsodása vagy GI-betegség, amely jelentősen megváltoztathatja az orális everolimusz felszívódását. 4. Nem kontrollált diabetes mellitus a megfelelő terápia ellenére 5. Betegek, akiknek bármilyen súlyos és/vagy nem kontrollált egészségügyi állapota van, mint például: instabil angina pectoris, tünetekkel járó pangásos szívelégtelenség, szívinfarktus </= az Everolimus-kezelés megkezdése előtt, súlyos, kontrollálatlan szívritmuszavar vagy bármely más klinikailag jelentős szívbetegség, a New York Hear Association III. vagy IV. osztályába tartozó tünetekkel járó pangásos szívelégtelenség, ismerten aktív ( akut vagy krónikus) vagy kontrollálatlan súlyos fertőzés, májbetegség, például cirrhosis, dekompenzált májbetegség vagy krónikus hepatitis, ismerten súlyosan károsodott tüdőfunkció (spirometria és DLCO a normál érték 50%-a vagy kevesebb, az O2-telítettség pedig 88%-a vagy kevesebb nyugalmi levegőn ), aktív, vérző diathesis, krónikus kortikoszteroid vagy más immunszuppresszív kezelés, helyi vagy inhalációs kortikoszteroidok megengedettek, ismerik a HIV szeropozitivitás kórelőzményét, olyan betegek, akik az Everolimus-kezelés megkezdését követő 1 héten belül élő attenuált vakcinát kaptak. A páciens kerülnie kell a szoros érintkezést másokkal, akik a vizsgálat során élő attenuált vakcinát kaptak, olyan betegekkel, akiknek a kórelőzményében elsődleges rosszindulatú daganat szerepel, kivéve a mon-melanoma bőrrákot, valamint a méhnyak, a méh vagy az emlő in situ karcinómáját. a beteg több mint 3 éve betegségmentes, olyan betegek, akiknek a kórtörténetében nem tartották be az orvosi kezelési rendet, vagy akiket potenciálisan megbízhatatlannak tartanak, vagy nem tudják majd befejezni a teljes vizsgálatot, olyan betegek, akik jelenleg részt vesznek a vizsgálatban, vagy részt vettek bármely vizsgálati gyógyszerrel végzett klinikai vizsgálat az adagolást megelőző 1 hónapon belül, terhes vagy szoptató (szoptató) nők, fogamzóképes nők (WOCBP), definíció szerint minden olyan nő, aki fiziológiailag képes teherbe esni, kivéve, ha nagyon hatékony módszereket alkalmaznak fogamzásgátlás a vizsgálati kezelés adagolása során. rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszerek, olyan férfi betegek, akiknek szexuális partnere(i) WOCBP, akik nem hajlandóak megfelelő fogamzásgátlást alkalmazni, a vizsgálat alatt és a kezelés befejezése után 8 hétig.

-