ポンペ病における食事と運動
2021年5月13日 更新者：University of Florida
ポンペ病における食事と運動療法のパイロット研究
この研究では、ポンペ病患者の筋力、生活の質、呼吸機能に対する個別の食事と運動計画の効果を調べます。
被験者には、個々のニーズに基づいた食事と運動の計画が与えられ、16 週間追跡されます。
参加者には、運動活動を追跡するためのアクティビティトラッカー、毎日の食物摂取量を入力できるアプリへのアクセスも提供されます。また、運動テスト、呼吸テスト、アンケートのためにフロリダ大学に来ます。 .
調査の概要
詳細な説明
ポンペ病は、約 4 万人に 1 人の割合で発生するまれな疾患です。 これは、グリコーゲンの分解に必要な酵素である酸性アルファグルコシダーゼ (GAA) の遺伝子の変異に起因する、進行性でしばしば致命的な神経筋障害です。 一般的な症状には、骨格筋および平滑筋のミオパチーが含まれ、呼吸不全、末梢筋の衰弱、および全身の疲労を引き起こします。
ポンペ病の進行性ミオパシーは、筋肉タンパク質の分解の増加に影響されているようです. 筋肉タンパク質分解の増加は、筋肉の消耗、筋力低下、安静時のエネルギー消費の増加、そして結果として疲労の増加につながります. 私たちの仮説は、定期的な運動に関連する高タンパク、低炭水化物の食事が、ポンペ病の呼吸筋と末梢筋の機能を改善するというものです。
この研究では、アクティビティ トラッカーを使用してポンペ病の思春期および若年成人 (15 ～ 55 歳) の個人における 16 週間の計画的な食事と運動の効果を調査します。
参加者は、運動テスト、生活の質に関する質問票のために、研究中にフロリダ大学に4回来るように求められます（スクリーニング、ベースライン、食事と運動計画を完了する+/- 15日、および3か月後のフォローアップ）。 、呼吸機能検査および採血。
研究の種類
介入
入学 (実際)
2
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida Clinical Research Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
15年～55年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -15〜55歳の男性または女性の被験者;
- -タンパク質アッセイおよび/または酸α-グルコシダーゼ遺伝子のDNA配列によって定義されるポンペ病の診断を受けており、疾患の現在の臨床症状がある;
- 研究を開始する前に、少なくとも18か月間ERTを受けていないか、ERTを受けている;
- 6分間歩行テストで40m以上歩けること。
- -研究要件を喜んで遵守する
除外基準:
- 妊娠している;
- 肺機能の下限にある; FVC < 30% 予測;
- 補助換気に依存する。
- 車いすに頼る・・・
- 臨床的心不全の証拠がある;
- 運動の禁忌がある
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：食事と運動
患者は、理学療法士と登録栄養士によって個別の食事と運動計画が与えられます。
食事と運動の計画は、参加者によって 16 週間実行されます。
運動計画、有酸素および筋力トレーニング養生法は、参加者の地元のパーソナルトレーナーまたは認定運動生理学者の監督の下で実施されます。
参加者は、自宅または承認されたグループクラスで実行できるコア安定化エクササイズを完了します。
参加者は、この 16 週間の間常にアクティビティトラッカーを着用し、毎日の食事摂取量や体重などのデータを電話アプリに手動で入力するよう求められます。
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運動は、週 2 回の有酸素運動、週 2 回の筋力トレーニング、および週 1 回の体幹安定運動で構成されます。 食事は、毎日のカロリー目標の 30% がタンパク質、35% の脂肪、35% の炭水化物になるように構成されます。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Brief Patient-Reported Outcomes Quality of Life (PROQOL) の結果の変化
時間枠：ベースライン、4 か月目
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PROQOL は、生活の質と健康状態を評価して、患者のケアを改善します
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ベースライン、4 か月目
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FVCの変化
時間枠：ベースライン、4 か月目
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強制肺活量（FVC）は、完全に吸気した後に強制的に吐き出すことができる空気の量であり、全体的な呼吸機能の指標です
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ベースライン、4 か月目
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全体的な QMT スコアの変化
時間枠：ベースライン、4 か月目
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定量的筋力テスト (QMT) は、末梢筋力を測定します
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ベースライン、4 か月目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ダイエットと運動計画の順守
時間枠：月 4
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患者は、割り当てられた活動と完了した活動を比較することにより、割り当てられた食事と運動計画への順守について評価されます。
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月 4
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Manuela Corti, PT, PhD、University of Florida
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Cupler EJ, Berger KI, Leshner RT, Wolfe GI, Han JJ, Barohn RJ, Kissel JT; AANEM Consensus Committee on Late-onset Pompe Disease. Consensus treatment recommendations for late-onset Pompe disease. Muscle Nerve. 2012 Mar;45(3):319-33. doi: 10.1002/mus.22329. Epub 2011 Dec 15.
- Kishnani PS, Steiner RD, Bali D, Berger K, Byrne BJ, Case LE, Crowley JF, Downs S, Howell RR, Kravitz RM, Mackey J, Marsden D, Martins AM, Millington DS, Nicolino M, O'Grady G, Patterson MC, Rapoport DM, Slonim A, Spencer CT, Tifft CJ, Watson MS. Pompe disease diagnosis and management guideline. Genet Med. 2006 May;8(5):267-88. doi: 10.1097/01.gim.0000218152.87434.f3. No abstract available. Erratum In: Genet Med. 2006 Jun;8(6):382. ACMG Work Group on Management of Pompe Disease [removed]; Case, Laura [corrected to Case, Laura E].
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- van den Berg LE, Zandbergen AA, van Capelle CI, de Vries JM, Hop WC, van den Hout JM, Reuser AJ, Zillikens MC, van der Ploeg AT. Low bone mass in Pompe disease: muscular strength as a predictor of bone mineral density. Bone. 2010 Sep;47(3):643-9. doi: 10.1016/j.bone.2010.06.021. Epub 2010 Jun 25.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年11月6日
一次修了 (実際)
2021年5月12日
研究の完了 (実際)
2021年5月12日
試験登録日
最初に提出
2015年2月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年2月9日
最初の投稿 (見積もり)
2015年2月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年5月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年5月13日
最終確認日
2021年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IRB201400844
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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