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Ernährung und Bewegung bei Morbus Pompe

13. Mai 2021 aktualisiert von: University of Florida

Eine Pilotstudie zur Ernährungs- und Bewegungstherapie bei Morbus Pompe

Diese Studie untersucht die Auswirkungen individualisierter Ernährungs- und Trainingspläne auf Muskelkraft, Lebensqualität und Atemfunktion bei Morbus Pompe. Die Probanden erhalten einen Ernährungs- und Bewegungsplan basierend auf ihren individuellen Bedürfnissen, der 16 Wochen lang befolgt wird. Die Teilnehmer erhalten außerdem einen Aktivitätstracker, um ihre Trainingsaktivitäten zu verfolgen, Zugang zu einer App, mit der sie ihre tägliche Nahrungsaufnahme eingeben können, und sie werden auch für Belastungstests, Atemtests und Fragebögen an die University of Florida kommen .

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Pompe ist eine seltene Krankheit, die bei etwa 1 von 40.000 Geburten auftritt. Es handelt sich um eine fortschreitende und oft tödliche neuromuskuläre Erkrankung, die aus einer Mutation im Gen für saure Alpha-Glucosidase (GAA) resultiert, einem Enzym, das für den Abbau von Glykogen erforderlich ist. Häufige Symptome sind Myopathien der Skelettmuskulatur und der glatten Muskulatur, die zu respiratorischer Insuffizienz, peripherer Muskelschwäche und allgemeiner Müdigkeit führen.

Die fortschreitende Myopathie bei Morbus Pompe scheint durch einen erhöhten Muskelproteinabbau beeinflusst zu sein. Der erhöhte Muskelproteinabbau führt zu Muskelschwund, Schwäche, erhöhtem Energieverbrauch im Ruhezustand und folglich zu erhöhter Ermüdung. Unsere Hypothese ist, dass eine proteinreiche, kohlenhydratarme Ernährung in Verbindung mit regelmäßiger körperlicher Bewegung die Atmungs- und peripheren Muskelfunktionen bei Morbus Pompe verbessert.

In dieser Studie werden wir die Auswirkungen einer 16-wöchigen geplanten Diät und Bewegung bei Jugendlichen und jungen Erwachsenen (15-55 Jahre) mit Morbus Pompe unter Verwendung eines Aktivitätstrackers untersuchen.

Der Teilnehmer wird gebeten, während der gesamten Studie (Screening, Baseline, +/- 15 Tage nach Abschluss des Ernährungs- und Bewegungsplans und eine Nachuntersuchung drei Monate später) für Belastungstests und Fragebögen zur Lebensqualität viermal an die University of Florida zu kommen , Atemfunktionstests und Blutentnahmen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

2

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

15 Jahre bis 55 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Probanden im Alter von 15 bis 55 Jahren;
  • Eine Diagnose von Morbus Pompe haben, wie durch Protein-Assay und/oder DNA-Sequenz des Gens für saure Alpha-Glucosidase definiert, mit vorliegenden klinischen Symptomen der Krankheit;
  • Seien Sie ERT-naiv oder erhalten Sie mindestens achtzehn Monate vor Beginn des Studiums ERT;
  • Beim 6-Minuten-Gehtest mindestens 40 m gehen können.
  • Bereit, die Studienanforderungen zu erfüllen

Ausschlusskriterien:

  • Schwanger sein;
  • In der unteren Grenze für die Lungenfunktion sein; FVC < 30 % vorhergesagt;
  • Auf assistierte Beatmung angewiesen sein;
  • auf den Rollstuhl angewiesen sein;
  • Anzeichen einer klinischen Herzinsuffizienz haben;
  • Kontraindikationen für Sport haben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ernährung und Bewegung
Die Patienten erhalten von einem Physiotherapeuten und einem zugelassenen Ernährungsberater einen individuellen Ernährungs- und Bewegungsplan. Der Ernährungs- und Bewegungsplan wird vom Teilnehmer für 16 Wochen durchgeführt. Der Trainingsplan, ein Aerobic- und Krafttrainingsprogramm, wird unter der Aufsicht eines Personal Trainers oder zertifizierten Trainingsphysiologen durchgeführt, der beim Teilnehmer vor Ort ist. Der Teilnehmer wird Kernstabilisierungsübungen absolvieren, die zu Hause oder in einem genehmigten Gruppenunterricht durchgeführt werden können. Der Teilnehmer trägt während dieses 16-wöchigen Zeitraums jederzeit einen Aktivitätstracker und wird gebeten, Daten wie tägliche Nahrungsaufnahme und Gewicht manuell in eine Telefon-App einzugeben.
Sonstiges: Ernährung und Bewegung

Das Training besteht aus 2x/Woche Aerobic-Übungen, 2x/Woche Krafttraining und 1x/Woche Kernstabilisierungsübungen.

Die Ernährung wird so aufgebaut, dass 30 % des täglichen Kalorienziels aus Eiweiß, 35 % Fett und 35 % Kohlenhydraten bestehen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Ergebnisse von Brief Patient-Reported Outcomes Quality of Life (PROQOL)
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 4
Der PROQOL bewertet die Lebensqualität und den Gesundheitszustand, um die Patientenversorgung zu verbessern
Grundlinie, Monat 4
Änderung im FVC
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 4
Die forcierte Vitalkapazität (FVC) ist die Luftmenge, die nach einer vollständigen Inspiration kraftvoll ausgeatmet werden kann, und ist ein Indikator für die allgemeine Atmungsfunktion
Grundlinie, Monat 4
Änderung des QMT-Gesamtwerts
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 4
Quantitativer Muskeltest (QMT) misst die periphere Muskelkraft
Grundlinie, Monat 4

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Einhaltung von Diät- und Trainingsplänen
Zeitfenster: Monat 4
Die Patienten werden hinsichtlich ihrer Einhaltung des ihnen zugewiesenen Ernährungs- und Bewegungsplans bewertet, indem die zugewiesenen Aktivitäten mit den abgeschlossenen Aktivitäten verglichen werden
Monat 4

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Florida

Mitarbeiter

Amicus Therapeutics

Ermittler

  • Hauptermittler: Manuela Corti, PT, PhD, University of Florida

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. November 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. Mai 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

12. Mai 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Februar 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Februar 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

13. Februar 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Mai 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB201400844

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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