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Régime alimentaire et exercice dans la maladie de Pompe

13 mai 2021 mis à jour par: University of Florida

Une étude pilote sur la diététique et la thérapie par l'exercice dans la maladie de Pompe

Cette étude examine les effets d'un régime individualisé et de plans d'exercices sur la force musculaire, la qualité de vie et la fonction respiratoire dans la maladie de Pompe. Les sujets recevront un régime alimentaire et un programme d'exercices en fonction de leurs besoins individuels, qui seront suivis pendant 16 semaines. Les participants recevront également un tracker d'activité afin de suivre leurs activités physiques, l'accès à une application qui leur permettra de saisir leur apport alimentaire quotidien, et ils viendront également à l'Université de Floride pour des tests d'exercice, des tests respiratoires et des questionnaires. .

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Pompe est une maladie rare, qui survient dans environ 1 naissance sur 40 000. Il s'agit d'une maladie neuromusculaire progressive et souvent mortelle résultant d'une mutation du gène de l'alpha-glucosidase acide (GAA), une enzyme nécessaire à la dégradation du glycogène. Les symptômes courants comprennent une myopathie des muscles squelettiques et lisses, entraînant une insuffisance respiratoire, une faiblesse des muscles périphériques et une fatigue généralisée.

La myopathie progressive dans la maladie de Pompe semble être influencée par une dégradation accrue des protéines musculaires. La dégradation accrue des protéines musculaires entraîne une fonte musculaire, une faiblesse, une augmentation de la dépense énergétique au repos et, par conséquent, une fatigue accrue. Notre hypothèse est qu'un régime riche en protéines et pauvre en glucides associé à un exercice physique régulier améliorera les fonctions respiratoires et musculaires périphériques dans la maladie de Pompe.

Dans cette étude, nous étudierons les effets de 16 semaines de régime et d'exercice planifiés chez des adolescents et des jeunes adultes (15-55 ans) atteints de la maladie de Pompe à l'aide d'un tracker d'activité.

Le participant sera invité à venir à l'Université de Floride 4 fois tout au long de l'étude (dépistage, ligne de base, +/- 15 jours après avoir terminé le régime et le plan d'exercice et un suivi trois mois plus tard) pour des tests d'exercice, des questionnaires de qualité de vie , tests de la fonction respiratoire et prises de sang.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

2

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

15 ans à 55 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets masculins ou féminins âgés de 15 à 55 ans ;
  • Avoir un diagnostic de maladie de Pompe, telle que définie par le dosage des protéines et/ou la séquence d'ADN du gène de l'alpha-glucosidase acide, avec des symptômes cliniques actuels de la maladie ;
  • Être naïf à l'ERT ou recevoir l'ERT pendant au moins dix-huit mois avant le début des études ;
  • Être capable de marcher au moins 40 m lors du test de marche de 6 minutes.
  • Disposé à se conformer aux exigences de l'étude

Critère d'exclusion:

  • Être enceinte;
  • Être dans la limite inférieure de la fonction pulmonaire ; CVF < 30 % prévu ;
  • Être dépendant de la ventilation assistée ;
  • Être dépendant d'un fauteuil roulant ;
  • Avoir des preuves d'insuffisance cardiaque clinique ;
  • Avoir une contre-indication à l'exercice

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Régime et exercice
Les patients recevront un régime individualisé et un programme d'exercices par un physiothérapeute et un diététicien agréé. Le plan de régime et d'exercice sera effectué par le participant pendant 16 semaines. Le plan d'exercices, un programme d'entraînement aérobique et de musculation, sera exécuté sous la supervision d'un entraîneur personnel ou d'un physiologiste de l'exercice certifié qui se trouve près du participant. Le participant effectuera des exercices de stabilisation de base qui peuvent être effectués à la maison ou dans un cours de groupe approuvé. Le participant portera un tracker d'activité à tout moment pendant cette période de 16 semaines et sera invité à saisir manuellement des données dans une application téléphonique, telles que l'apport alimentaire quotidien et le poids.
Autre: Régime et exercice

L'exercice consistera en 2x/semaine d'exercices aérobiques, 2x/semaine de musculation et 1x/semaine d'exercices de stabilisation du tronc.

Le régime alimentaire sera construit de manière à ce que 30 % de l'objectif calorique quotidien soient constitués de protéines, 35 % de matières grasses et 35 % de glucides.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification des résultats de Brief Patient-Reported Outcomes Quality of Life (PROQOL)
Délai: Base de référence, mois 4
Le PROQOL évalue la qualité de vie et l'état de santé pour améliorer la prise en charge des patients
Base de référence, mois 4
Modification de la CVF
Délai: Base de référence, mois 4
La capacité vitale forcée (FVC) est la quantité d'air qui peut être expirée avec force après une inspiration complète, et est un indicateur de la fonction respiratoire globale
Base de référence, mois 4
Changement du score QMT global
Délai: Base de référence, mois 4
Le test musculaire quantitatif (QMT) mesure la force musculaire périphérique
Base de référence, mois 4

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Conformité aux plans de régime et d'exercice
Délai: Mois 4
Les patients seront évalués sur leur conformité au régime alimentaire et au plan d'exercice qui leur sont assignés, en comparant les activités assignées aux activités terminées
Mois 4

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Florida

Collaborateurs

Amicus Therapeutics

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Manuela Corti, PT, PhD, University of Florida

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 novembre 2017

Achèvement primaire (Réel)

12 mai 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

12 mai 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 février 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 février 2015

Première publication (Estimation)

13 février 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 mai 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 mai 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IRB201400844

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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