Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ruokavalio ja liikunta Pompen taudissa

torstai 13. toukokuuta 2021 päivittänyt: University of Florida

Pilottitutkimus ruokavaliosta ja liikuntaterapiasta Pompen taudissa

Tämä tutkimus tutkii yksilöllisten ruokavalio- ja harjoitussuunnitelmien vaikutuksia lihasvoimaan, elämänlaatuun ja hengitystoimintoihin Pompen taudissa. Koehenkilöille laaditaan heidän yksilöllisiin tarpeisiinsa perustuva ruokavalio- ja liikuntasuunnitelma, jota seurataan 16 viikon ajan. Osallistujille tarjotaan myös aktiivisuusmittari, jolla seurataan heidän harjoitteluaan, pääsy sovellukseen, jonka avulla he voivat syöttää päivittäisen ravinnonsaantinsa, ja he tulevat myös Floridan yliopistoon harjoitustesteihin, hengitystesteihin ja kyselylomakkeisiin. .

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Pompe on harvinainen sairaus, jota esiintyy noin yhdellä 40 000 syntymästä. Se on etenevä ja usein kuolemaan johtava hermolihassairaus, joka johtuu mutaatiosta happaman alfaglukosidaasin (GAA) geenissä, glykogeenin hajoamiseen välttämättömässä entsyymissä. Yleisiä oireita ovat luuston ja sileän lihaksen myopatia, joka johtaa hengitysvajaukseen, ääreislihasten heikkouteen ja yleistyneeseen väsymykseen.

Pompen taudin etenevää myopatiaa näyttää vaikuttavan lisääntynyt lihasproteiinien hajoaminen. Lisääntynyt lihasproteiinien hajoaminen johtaa lihasten tuhlautumiseen, heikkouteen, lisääntyneeseen lepoenergiankulutukseen ja sen seurauksena lisääntyneeseen väsymykseen. Hypoteesimme on, että runsasproteiininen ja vähähiilihydraattinen ruokavalio yhdistettynä säännölliseen fyysiseen harjoitteluun parantaa hengitys- ja perifeeristen lihasten toimintaa Pompen taudissa.

Tässä tutkimuksessa tutkimme 16 viikon suunnitellun ruokavalion ja liikunnan vaikutuksia nuorilla ja nuorilla aikuisilla (15-55-vuotiailla) Pompen tautia sairastavilla henkilöillä aktiivisuusmittarin avulla.

Osallistujaa pyydetään tulemaan Floridan yliopistoon 4 kertaa tutkimuksen aikana (seulonta, lähtötaso, +/- 15 päivää ruokavalio- ja harjoitussuunnitelman suorittamisesta ja seuranta kolmen kuukauden kuluttua) harjoitustestausta ja elämänlaatukyselyitä varten. , hengitystoiminnan testaus ja verikokeet.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

2

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

15 vuotta - 55 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 15–55-vuotiaat mies- tai naispuoliset koehenkilöt;
  • Sinulla on diagnosoitu Pompen tauti, joka on määritelty proteiinimäärityksessä ja/tai happaman alfa-glukosidaasigeenin DNA-sekvenssissä, ja sinulla on taudin kliiniset oireet;
  • Ole naiivi ERT:n suhteen tai saa ERT:tä vähintään kahdeksantoista kuukauden ajan ennen opintojen aloittamista;
  • Pystyy kävelemään vähintään 40 metriä 6 minuutin kävelytestissä.
  • Valmis täyttämään opiskeluvaatimukset

Poissulkemiskriteerit:

  • Olla raskaana;
  • olla keuhkojen toiminnan alarajassa; FVC < 30 % ennustettu;
  • Ole riippuvainen avustetusta ilmanvaihdosta;
  • olla riippuvainen pyörätuolista;
  • sinulla on näyttöä kliinisestä sydämen vajaatoiminnasta;
  • Onko sinulla vasta-aiheita harjoitteluun

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ruokavalio ja liikunta
Fysioterapeutti ja rekisteröitynyt ravitsemusterapeutti laativat potilaille yksilöllisen ruokavalio- ja harjoitussuunnitelman. Osallistuja toteuttaa ruokavalio- ja liikuntasuunnitelman 16 viikon ajan. Harjoitussuunnitelma, aerobinen ja voimaharjoitteluohjelma, suoritetaan osallistujan paikallisen personal trainerin tai sertifioidun liikuntafysiologin valvonnassa. Osallistuja suorittaa ydintä vakauttavia harjoituksia, jotka voidaan suorittaa kotona tai hyväksytyssä ryhmätunnissa. Osallistuja käyttää aktiivisuusmittaria koko ajan tämän 16 viikon jakson aikana, ja häntä pyydetään syöttämään manuaalisesti tiedot puhelinsovellukseen, kuten päivittäinen ruokasaanti ja paino.
Muut: Ruokavalio ja liikunta

Harjoittelu koostuu 2x/viikko aerobisesta harjoituksesta, 2x/vko voimaharjoittelusta ja 1x/viikko core-stabiloivasta harjoituksesta.

Ruokavalio rakennetaan siten, että 30 % päivittäisestä kaloritavoitteesta on proteiinia, 35 % rasvaa ja 35 % hiilihydraatteja.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lyhyen potilaan raportoimien tulosten elämänlaadun (PROQOL) tuloksissa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 4
PROQOL arvioi elämänlaatua ja terveydentilaa parantaakseen potilaiden hoitoa
Perustaso, kuukausi 4
Muutos FVC:ssä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 4
Forced Vital Capacity (FVC) on ilmamäärä, joka voidaan väkisin hengittää ulos täyden sisäänhengityksen jälkeen, ja se on yleisen hengitystoiminnan indikaattori.
Perustaso, kuukausi 4
Muutos yleisessä QMT-pisteessä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 4
Kvantitatiivinen lihastestaus (QMT) mittaa ääreislihasten voimaa
Perustaso, kuukausi 4

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ruokavalio- ja liikuntasuunnitelmien noudattaminen
Aikaikkuna: Kuukausi 4
Potilaiden noudattamista heille määrätyn ruokavalio- ja harjoitussuunnitelman suhteen arvioidaan vertaamalla annettuja ja suoritettuja toimintoja.
Kuukausi 4

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Florida

Yhteistyökumppanit

Amicus Therapeutics

Tutkijat

  • Päätutkija: Manuela Corti, PT, PhD, University of Florida

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 6. marraskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 12. toukokuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 12. toukokuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 9. helmikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 9. helmikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 13. helmikuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 14. toukokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IRB201400844

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Ruokavalio ja liikunta

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in France

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa