Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Kost och träning vid Pompes sjukdom

13 maj 2021 uppdaterad av: University of Florida

En pilotstudie av kost- och träningsterapi vid Pompes sjukdom

Denna studie undersöker effekterna av individualiserade kost- och träningsplaner på muskelstyrka, livskvalitet och andningsfunktion vid Pompes sjukdom. Försökspersonerna kommer att få en kost- och träningsplan baserad på deras individuella behov, som kommer att följas under 16 veckor. Deltagarna kommer också att få en aktivitetsspårare för att spåra sina träningsaktiviteter, tillgång till en app som gör det möjligt för dem att mata in sitt dagliga matintag, och de kommer också till University of Florida för träningstest, andningstest och frågeformulär .

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Pompe är en sällsynt sjukdom som förekommer hos ungefär 1 av 40 000 födslar. Det är en progressiv och ofta dödlig neuromuskulär störning som beror på en mutation i genen för surt alfa-glukosidas (GAA), ett enzym som är nödvändigt för nedbrytningen av glykogen. Vanliga symtom inkluderar skelett- och glattmuskelmyopati, vilket resulterar i andningsinsufficiens, perifer muskelsvaghet och generaliserad trötthet.

Den progressiva myopatin vid Pompes sjukdom verkar påverkas av ökad muskelproteinnedbrytning. Den ökade nedbrytningen av muskelprotein leder till muskelförtvining, svaghet, ökad viloenergiförbrukning och följaktligen ökad trötthet. Vår hypotes är att en kost med högt proteininnehåll och låg kolhydrat i samband med regelbunden fysisk träning kommer att förbättra andnings- och perifera muskelfunktioner vid Pompes sjukdom.

I denna studie kommer vi att undersöka effekterna av 16 veckors planerad kost och träning hos ungdomar och unga vuxna (15-55 år gamla) individer med Pompes sjukdom med hjälp av en aktivitetsmätare.

Deltagaren kommer att bli ombedd att komma till University of Florida 4 gånger under studien (screening, baslinje, +/- 15 dagar efter att ha slutfört diet- och träningsplanen och en uppföljning tre månader senare) för träningstestning, frågeformulär om livskvalitet , testning av andningsfunktion och blodtagningar.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

2

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

15 år till 55 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga eller kvinnliga försökspersoner 15-55 år;
  • Har en diagnos av Pompes sjukdom, enligt definitionen av proteinanalys och/eller DNA-sekvens av den sura alfa-glukosidasgenen, med nuvarande kliniska symtom på sjukdomen;
  • Vara naiv mot ERT eller ta emot ERT i minst arton månader innan studien påbörjas;
  • Kunna gå minst 40m i 6 minuters gångtestet.
  • Villig att följa studiekrav

Exklusions kriterier:

  • Vara gravid;
  • Vara i den nedre gränsen för lungfunktion; FVC < 30 % förutspått;
  • Var beroende av assisterad ventilation;
  • Var beroende av rullstol;
  • Har bevis på klinisk hjärtsvikt;
  • Har någon kontraindikation för träning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kost och träning
Patienterna kommer att få en individuell diet- och träningsplan av en sjukgymnast och legitimerad dietist. Kost- och träningsplanen kommer att genomföras av deltagaren under 16 veckor. Träningsplanen, en aerob träning och styrketräning, kommer att utföras under överinseende av en personlig tränare eller certifierad träningsfysiolog som är lokal för deltagaren. Deltagaren kommer att genomföra kärnstabiliserande övningar som kan utföras hemma eller i en godkänd gruppklass. Deltagaren kommer att bära en aktivitetsspårare hela tiden under denna 16-veckorsperiod, och kommer att bli ombedd att manuellt ange data i en telefonapp, såsom dagligt matintag och vikt.
Övrig: Kost och träning

Träningen kommer att bestå av 2x/vecka aerob träning, 2x/vecka styrketräning och 1x/vecka core-stabiliserande träning.

Dieten kommer att konstrueras så att 30 % av det dagliga kalorimålet kommer att vara protein, 35 % fett och 35 % kolhydrater.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i resultat av korta patientrapporterade resultat livskvalitet (PROQOL)
Tidsram: Baslinje, månad 4
PROQOL bedömer livskvalitet och hälsotillstånd för att förbättra patientvården
Baslinje, månad 4
Förändring i FVC
Tidsram: Baslinje, månad 4
Forcerad Vital Capacity (FVC) är den mängd luft som kan andas ut med kraft efter en fullständig inandning och är en indikator på den allmänna andningsfunktionen
Baslinje, månad 4
Förändring i övergripande QMT-poäng
Tidsram: Baslinje, månad 4
Kvantitativ muskeltestning (QMT) mäter perifer muskelstyrka
Baslinje, månad 4

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Efterlevnad av kost- och träningsplaner
Tidsram: Månad 4
Patienterna kommer att utvärderas på deras överensstämmelse med diet- och träningsplanen de har tilldelats, genom att jämföra tilldelade aktiviteter med genomförda aktiviteter
Månad 4

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Florida

Samarbetspartners

Amicus Therapeutics

Utredare

  • Huvudutredare: Manuela Corti, PT, PhD, University of Florida

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 november 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

12 maj 2021

Avslutad studie (Faktisk)

12 maj 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 februari 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 februari 2015

Första postat (Uppskatta)

13 februari 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 maj 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 maj 2021

Senast verifierad

1 maj 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IRB201400844

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera