Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dieta a cvičení u Pompeho nemoci

13. května 2021 aktualizováno: University of Florida

Pilotní studie dietní a pohybové terapie u Pompeho choroby

Tato studie zkoumá účinky individualizované stravy a cvičebních plánů na svalovou sílu, kvalitu života a dýchací funkce u Pompeho choroby. Subjektům bude poskytnut dietní a cvičební plán na základě jejich individuálních potřeb, který bude dodržován po dobu 16 týdnů. Účastníci také získají sledovač aktivity, aby mohli sledovat své cvičební aktivity, přístup k aplikaci, která jim umožní zadat denní příjem potravy, a také přijdou na floridskou univerzitu kvůli zátěžovým testům, respiračním testům a dotazníkům. .

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pompeho onemocnění je vzácné onemocnění, které se vyskytuje přibližně u 1 ze 40 000 porodů. Jde o progresivní a často fatální neuromuskulární poruchu vyplývající z mutace genu pro kyselou alfa-glukosidázu (GAA), enzym nezbytný pro degradaci glykogenu. Mezi běžné příznaky patří myopatie kosterního a hladkého svalstva vedoucí k respirační insuficienci, slabosti periferních svalů a celkové únavě.

Zdá se, že progresivní myopatie u Pompeho choroby je ovlivněna zvýšeným odbouráváním svalových bílkovin. Zvýšené odbourávání svalových bílkovin vede k úbytku svalů, slabosti, zvýšenému výdeji klidové energie a následně ke zvýšené únavě. Naší hypotézou je, že strava s vysokým obsahem bílkovin a nízkým obsahem sacharidů spojená s pravidelným fyzickým cvičením zlepší funkce dýchacích a periferních svalů u Pompeho choroby.

V této studii budeme zkoumat účinky 16týdenní plánované diety a cvičení u dospívajících a mladých dospělých (15-55 let) jedinců s Pompeho chorobou pomocí sledování aktivity.

Účastník bude požádán, aby se během studie 4krát dostavil na University of Florida (screening, výchozí stav, +/- 15 dní po dokončení dietního a cvičebního plánu a následná kontrola o tři měsíce později) za účelem testování cvičení, dotazníků kvality života , testování respiračních funkcí a odběry krve.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

2

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

15 let až 55 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mužské nebo ženské subjekty ve věku 15-55 let;
  • mít diagnózu Pompeho choroby, jak je definována proteinovým testem a/nebo sekvencí DNA genu kyselé alfa-glukosidázy, se současnými klinickými příznaky onemocnění;
  • Být naivní vůči ERT nebo dostávat ERT po dobu nejméně osmnácti měsíců před zahájením studia;
  • Být schopen ujít alespoň 40 m v testu 6 minut chůze.
  • Ochota splnit studijní požadavky

Kritéria vyloučení:

  • Být těhotná;
  • Být v dolní hranici pro plicní funkce; FVC < 30 % předpokládané;
  • Být závislý na asistované ventilaci;
  • Být závislý na invalidním vozíku;
  • mít známky klinického srdečního selhání;
  • Máte nějaké kontraindikace ke cvičení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Dieta a cvičení
Pacientům bude poskytnut individuální dietní a cvičební plán fyzioterapeutem a registrovaným dietologem. Dietní a cvičební plán bude účastník provádět po dobu 16 týdnů. Cvičební plán, aerobní a silový tréninkový režim, bude prováděn pod dohledem osobního trenéra nebo certifikovaného cvičebního fyziologa, který je pro účastníka místní. Účastník dokončí cvičení stabilizující jádro, které lze provádět doma nebo ve schválené skupinové třídě. Účastník bude mít po celou dobu tohoto 16týdenního období na sobě sledovač aktivity a bude požádán, aby ručně zadal údaje do telefonní aplikace, jako je denní příjem potravy a hmotnost.
Jiný: Dieta a cvičení

Cvičení se bude skládat z 2x týdně aerobní cvičení, 2x týdně silový trénink a 1x týdně cvičení stabilizující jádro.

Strava bude sestavena tak, že 30 % denního kalorického cíle budou tvořit bílkoviny, 35 % tuky a 35 % sacharidy.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve výsledcích kvality života krátkých pacientem hlášených výsledků (PROQOL)
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 4
PROQOL hodnotí kvalitu života a zdravotní stav s cílem zlepšit péči o pacienty
Výchozí stav, měsíc 4
Změna FVC
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 4
Forced Vital Capacity (FVC) je množství vzduchu, které lze násilně vydechnout po plném nádechu, a je indikátorem celkové funkce dýchání.
Výchozí stav, měsíc 4
Změna celkového skóre QMT
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 4
Kvantitativní svalové testování (QMT) měří sílu periferních svalů
Výchozí stav, měsíc 4

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dodržování dietních a cvičebních plánů
Časové okno: Měsíc 4
Pacienti budou hodnoceni z hlediska dodržování diety a cvičebního plánu, který jim byl přidělen, porovnáním přidělených aktivit s dokončenými aktivitami
Měsíc 4

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Florida

Spolupracovníci

Amicus Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Manuela Corti, PT, PhD, University of Florida

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. listopadu 2017

Primární dokončení (Aktuální)

12. května 2021

Dokončení studie (Aktuální)

12. května 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. února 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. února 2015

První zveřejněno (Odhad)

13. února 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. května 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB201400844

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dieta a cvičení

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit