이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

폼페병의 식이요법과 운동

2021년 5월 13일 업데이트: University of Florida

폼페병의 식이 요법 및 운동 요법에 대한 파일럿 연구

이 연구는 폼페병 환자의 근력, 삶의 질 및 호흡 기능에 대한 개인별 식단 및 운동 계획의 효과를 조사합니다. 피험자는 개인의 필요에 따라 식이요법과 운동 계획을 제공받게 되며, 이를 16주 동안 추적하게 됩니다. 참가자에게는 운동 활동을 추적하기 위한 활동 추적기가 제공되고 일일 음식 섭취량을 입력할 수 있는 앱에 액세스할 수 있으며 운동 테스트, 호흡 테스트 및 설문지를 위해 플로리다 대학에 올 것입니다. .

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

폼페병은 신생아 40,000명당 1명꼴로 발생하는 희귀질환입니다. 이는 글리코겐 분해에 필요한 효소인 산성 알파글루코시다제(GAA) 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 진행성이며 종종 치명적인 신경근 질환입니다. 일반적인 증상으로는 골격근 및 평활근 근병증이 포함되어 호흡 부전, 말초 근육 약화 및 전반적인 피로를 초래합니다.

폼페병의 진행성 근병증은 증가된 근육 단백질 분해의 영향을 받는 것으로 보입니다. 증가된 근육 단백질 분해는 근육 소모, 약화, 휴식 에너지 ​​소비 증가 및 결과적으로 피로 증가로 이어집니다. 우리의 가설은 규칙적인 신체 운동과 관련된 고단백, 저탄수화물 식단이 폼페병의 호흡 및 말초 근육 기능을 향상시킬 것이라는 것입니다.

이 연구에서 우리는 활동 추적기를 사용하여 폼페병이 있는 청소년 및 청년(15-55세) 개인의 16주간의 계획된 식단과 운동의 효과를 조사할 것입니다.

참가자는 운동 테스트, 삶의 질 설문지를 위해 연구 기간 동안 4회(선별, 기준, 식이 요법 및 운동 계획 완료 +/- 15일 및 3개월 후 후속 조치) 플로리다 대학교에 오도록 요청받습니다. , 호흡 기능 검사 및 채혈.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

2

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

15년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 15-55세의 남성 또는 여성 피험자;
  • 단백질 분석 및/또는 acid alpha-glucosidase 유전자의 DNA 서열에 의해 정의된 폼페병 진단을 받았고 현재 질병의 임상 증상이 있습니다.
  • 연구를 시작하기 전 최소 18개월 동안 ERT를 받지 않았거나 ERT를 받고 있어야 합니다.
  • 6분 걷기 테스트에서 최소 40m를 걸을 수 있어야 합니다.
  • 학습 요구 사항을 기꺼이 준수

제외 기준:

  • 임신하다;
  • 폐 기능의 하한에 있을 것; FVC < 30% 예측;
  • 보조 환기에 의존해야 합니다.
  • 휠체어에 의존해야 합니다.
  • 임상적 심부전의 증거가 있는 경우
  • 운동에 금기 사항이 있는 경우

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 다이어트와 운동
물리 치료사와 공인 영양사가 환자에게 개별화된 식단과 운동 계획을 제공합니다. 식단 및 운동 계획은 참가자가 16주 동안 수행합니다. 유산소 및 근력 운동 요법인 운동 계획은 개인 트레이너 또는 참가자 지역의 인증된 운동 생리학자의 감독하에 수행됩니다. 참가자는 집에서 또는 승인된 그룹 수업에서 수행할 수 있는 코어 안정화 운동을 완료합니다. 참가자는 이 16주 기간 동안 항상 활동 추적기를 착용하고 일일 음식 섭취량 및 체중과 같은 데이터를 전화 앱에 수동으로 입력하라는 요청을 받습니다.
다른: 다이어트와 운동

운동은 주 2회 유산소 운동, 주 2회 근력 운동 및 주 1회 코어 안정화 운동으로 구성됩니다.

일일 칼로리 목표의 30%가 단백질, 35% 지방, 35% 탄수화물이 되도록 식단을 구성합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
간략한 환자 보고 결과 삶의 질(PROQOL) 결과의 변화
기간: 기준선, 4개월
PROQOL은 삶의 질과 건강 상태를 평가하여 환자 치료를 개선합니다.
기준선, 4개월
FVC의 변화
기간: 기준선, 4개월
FVC(Forced Vital Capacity)는 흡기 후 강제로 내쉴 수 ​​있는 공기의 양으로 전반적인 호흡 기능의 지표입니다.
기준선, 4개월
전체 QMT 점수의 변화
기간: 기준선, 4개월
정량적 근육 검사(QMT)는 말초 근력을 측정합니다.
기준선, 4개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
식단 및 운동 계획 준수
기간: 4월
환자는 할당된 활동과 완료된 활동을 비교하여 할당된 식단 및 운동 계획에 대한 준수 여부를 평가합니다.
4월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Florida

협력자

Amicus Therapeutics

수사관

  • 수석 연구원: Manuela Corti, PT, PhD, University of Florida

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 11월 6일

기본 완료 (실제)

2021년 5월 12일

연구 완료 (실제)

2021년 5월 12일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 2월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 2월 9일

처음 게시됨 (추정)

2015년 2월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 5월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 5월 13일

마지막으로 확인됨

2021년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IRB201400844

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

리소좀 축적병에 대한 임상 시험

다이어트와 운동에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Cambodia

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

3
구독하다