ナンセンス変異デュシェンヌ型筋ジストロフィー (nmDMD) における Translarna (Ataluren) のレジストリ
2026年2月20日 更新者：PTC Therapeutics
通常のケアにおけるTranslarnaの安全性と有効性の長期観察研究
この研究は、欧州医薬品庁 (EMA) の Pharmacovigilance Risk Assessment Committee (PRAC) に従って、Translarna (ataluren) の安全性、有効性、および処方パターンに関するデータを収集するために、承認後安全性研究 (PASS) として実施されています。日常的な臨床診療。
調査の概要
状態
完了
詳細な説明
これは、レジストリにデータを含めることに基づいて、Translarna を投与された参加者の多施設観察研究です。
この研究は、ヨーロッパおよびその他の地域の約 50 のケア センターに約 2 年間にわたって 360 人の参加者を登録することを目的としています。
研究集団には、Translarnaの商用供給による通常のケア治療を受けている（または指定された参加者の早期アクセスプログラム内でケアを受けている）参加者が含まれ、同意を提供します。
参加者は、登録日から少なくとも 5 年間追跡されます。
安全性と有効性のデータは、通常のケアに従って行われる定期的な訪問と併せて収集されます。
プロトコルで義務付けられた手順はありませんが、医師やその他の介護者は、公開されている治療ガイドラインとケアの基準に従うことが期待されています。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
316
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Birmingham、イギリス、B9 5SS
- Birmingham Heartlands Hospital
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Bristol、イギリス、BS2 8BJ
- Bristol Children's Hospital
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Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital
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Leeds、イギリス、LS1 3EX
- Children Hospital - Children's Neurosciences Leeds TEACHING HOSPITALS NHS Trust
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Liverpool、イギリス、L12 2AP
- Children's Hospital Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
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London、イギリス、WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
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London、イギリス、SE1 7EH
- St Thomas' Hospital Children Services
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Newcastle、イギリス、NE1 3BZ
- The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
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Preston、イギリス、PR2 9HT
- NIHR Lancashire Clinical Research Facility Royal Preston Hospital
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Jerusalem、イスラエル、91240
- Hadassah Mount Scopus Medical Center
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Petah Tikva、イスラエル、49202
- Schneider Medical Center Tel Aviv University
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Ramat Gan、イスラエル、52621
- Sheba Medical Center The Joseph Sagol EMG, Neuroscience Center
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Bologna、イタリア、40133
- IRCSS Istituto delle Scienze Neurologiche
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Genova、イタリア、16147
- Istituto Giannina Gaslini
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Messina、イタリア、98125
- AOU Policlinico "G. Martino"
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Milan、イタリア、20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Milan、イタリア、20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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Milan、イタリア、20133
- IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Napoli、イタリア、80131
- II Policlinico Neurofisiopatologia (Edificio 11 G)
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Napoli、イタリア、80138
- Cardiomiologia e Genetica Medica Primo Policlinico
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Padua、イタリア、35128
- AO Padova Clinica Neurologica
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Roma、イタリア、00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
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Rome、イタリア、00146
- Bambino Gesu Children's Hospital
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Torino、イタリア、10126
- Ospedale Molinette SCDU Neuropsichiatria Infantile AO Città della Salute e della Scienza di Torino
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Linz、オーストリア、4010
- Krankenhaus Der Barmherzigen Schwestern Linz
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Vienna、オーストリア、1100
- Sozialmedizinisches Zentrum Süd Kaiser-Franz-Josef Spital mit Gottfried von Preyer´schen Kinderspital
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Athens、ギリシャ、11527
- Children's Hospital "Aghia Sophia"
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Thessaloniki、ギリシャ、54621
- Ahepa University Hospital
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Gothenburg、スウェーデン、41685
- Göteborgs Universitet Avdelningen för pediatrik vid institutionen för kliniska vetenskaper
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Stockholm、スウェーデン、17176
- Karolinska Institutet
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Ljubljana、スロベニア、1000
- University Children's Hospital University Medical Centre Ljubljana
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Brno、チェコ、62500
- The University Hospital Brno
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Praha 5 - Motol、チェコ、15006
- Motol University Hospital
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Bayreuth、ドイツ、95445
- Klinikum Bayreuth GmbH
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Berlin、ドイツ、13353
- Sozialpädiatrisches Zentrum (SPZ) Charité Berlin
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Erlangen、ドイツ、91054
- Universitätsklinikum Erlangen
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Essen、ドイツ、45122
- Universitaetsklinikum Essen (AoR)
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Frankfurt am Main、ドイツ、60316
- SPZ Frankfurt Mitte
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Freiburg im Breisgau、ドイツ、79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
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Fürth、ドイツ、90762
- MVZ Kinder- und Jugendärzte Fürth GmbH
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Giessen、ドイツ、35385
- Universitätskinderklinik Gießen
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Hamburg、ドイツ、20246
- Klinik und Poliklinik f. Kinder- und Jugendmedizin
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Kassel、ドイツ、34125
- Muskelzentrum, Schwerpunkt Neuropädiatrie
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Trondheim、ノルウェー、NO-7006
- St. Olavs hospital University children's clinical hospital
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Budapest、ハンガリー、01094
- Semmelweis Egyetem II (Semmelweis University II)
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Budapest、ハンガリー
- Szent László Kórház Gyermekneurológiai szakrendelés
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Bordeaux、フランス、33076
- CHU de Bordeaux Hôpital Pellegrin Enfant
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Brest、フランス、29200
- CHRU de Brest Hôpital Morvan
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Bron、フランス、69677
- Hospices Civils de Lyon Groupement Hospitalier Est - Bâtiment "Les Tilleuls"
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Clermont-Ferrand、フランス、63003
- CHU de Clermont-Ferrand, hôpital Estaing
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Fort de France Cedex、フランス、97261
- CHU de Martinique - Hôpital P. Zobda-Quitman
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Lille、フランス、59037
- CHRU de Lille
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Marseille、フランス、13385
- CHU de Marseille Hôpital de la Timone
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Nantes、フランス、44093
- CHU de Nantes
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Paris、フランス、75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Paris、フランス、75012
- Hôpital Armand Trousseau
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Reims、フランス、51092
- CHU de Reims American Memorial Hospital
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Saint-Etienne、フランス、42055
- CHU de Saint-Etienne Hôpital Bellevue
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Saint-Pierre、フランス、97448
- CHU de la Réunion - GHSR - GH Sud-Réunion
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Strasbourg、フランス、67098
- CHU de Strasbourg
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Toulouse、フランス、31059
- CHU de Toulouse Hôpital Pierre Paul Riquet
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Tours、フランス、37044
- CHRU de Tours Hôpital Bretonneau
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Vandœuvre-lès-Nancy、フランス、54400
- CHU de Nancy Hôpital de Brabois-Enfants Rue du Morvan
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São Paulo、ブラジル、05403-000
- Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
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Coimbra、ポルトガル、3000-075
- Centro Hospitalar e Universitário de coimbra EPE - Hospital Pediátrico de Coimbra
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Lisbon、ポルトガル、1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte EPE - Hospital de Santa Maria
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Porto、ポルトガル、4099-001
- Centro Hospitalar do Porto EPE - Hospital Geral de Santo António
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Riga、ラトビア
- Bērnu klīniskā universitātes slimnīca
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Bucharest、ルーマニア、22113
- Spitalul Clinic de Copii "Dr. Victor Gomoiu" Sectia Clinica Neurologie Pediatrica
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Bucharest、ルーマニア
- Regina Maria Policlinica Opera Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
対象となる研究集団には、指名された参加者早期アクセスプログラムの参加者を含め、Translarna（臨床試験外）を処方する決定がすでに行われている参加者が含まれます。
Translarnaによる治療を受けている、または受ける予定であり、適格基準を満たし、インフォームドコンセントを提供する（参加者または法定後見人の承認による）各処方医の診療所の参加者は、研究に登録するよう招待され、プロトコルに従って。
説明
包含基準:
- Translarnaの商用供給による通常のケア治療を受けている、または受けようとしている（または指名された参加者の早期アクセスプログラム内でケアを受けている）
- -研究データ収集手順を許可するための書面によるインフォームドコンセントを喜んで提供します（参加者による、または法定後見人の承認による）
除外基準:
- -盲検無作為化臨床試験でアタルレンまたはプラセボを投与されている参加者、またはこの研究への参加を妨げる他のアタルレン臨床試験またはコホート早期アクセスプログラムでアタルレンを投与されている参加者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
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トランスラルナ
Translarna を投与された nmDMD の参加者は、登録日から少なくとも 5 年間、または参加者の同意撤回または死亡のいずれか早い方まで追跡されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象のある参加者の割合
時間枠：5年
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5年
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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承認された表示に従って、処方者と参加者が処方情報を遵守する
時間枠：5年
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5年
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その他の成果指標
結果測定 |
時間枠 |
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参加者の健康管理対策
時間枠：5年
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5年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
捜査官
- スタディディレクター：Shelley Johnson、PTC Therapeutics
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Mercuri E, Muntoni F, Osorio AN, Tulinius M, Buccella F, Morgenroth LP, Gordish-Dressman H, Jiang J, Trifillis P, Zhu J, Kristensen A, Santos CL, Henricson EK, McDonald CM, Desguerre I; STRIDE; CINRG Duchenne Natural History Investigators. Safety and effectiveness of ataluren: comparison of results from the STRIDE Registry and CINRG DMD Natural History Study. J Comp Eff Res. 2020 Apr;9(5):341-360. doi: 10.2217/cer-2019-0171. Epub 2020 Jan 30.
- Mercuri E, Osorio AN, Muntoni F, Buccella F, Desguerre I, Kirschner J, Tulinius M, de Resende MBD, Morgenroth LP, Gordish-Dressman H, Johnson S, Kristensen A, Werner C, Trifillis P, Henricson EK, McDonald CM; STRIDE and CINRG DNHS investigators. Safety and effectiveness of ataluren in patients with nonsense mutation DMD in the STRIDE Registry compared with the CINRG Duchenne Natural History Study (2015-2022): 2022 interim analysis. J Neurol. 2023 Aug;270(8):3896-3913. doi: 10.1007/s00415-023-11687-1. Epub 2023 Apr 28.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年4月30日
一次修了 (実際)
2025年3月31日
研究の完了 (実際)
2025年3月31日
試験登録日
最初に提出
2015年1月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年2月17日
最初の投稿 (推定)
2015年2月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月20日
最終確認日
2025年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PTC124-GD-025o-DMD
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