Register von Translarna (Ataluren) bei Nonsense-Mutation Duchenne-Muskeldystrophie (nmDMD)
16. April 2024 aktualisiert von: PTC Therapeutics
Langzeitbeobachtungsstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Translarna in der üblichen Pflege
Diese Studie wird gemäß dem Ausschuss für Risikobewertung im Bereich der Pharmakovigilanz (PRAC) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) als Sicherheitsstudie nach der Zulassung (PASS) durchgeführt, um Daten zur Sicherheit, Wirksamkeit und Verschreibungsmustern von Translarna (Ataluren) zu sammeln klinische Routinepraxis.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine multizentrische Beobachtungsstudie mit Teilnehmern, die Translarna erhalten, basierend auf der Aufnahme ihrer Daten in ein Register.
In diese Studie sollen 360 Teilnehmer in ca. 50 Pflegezentren in Europa und anderen Regionen über einen Zeitraum von ca. 2 Jahren aufgenommen werden.
Die Studienpopulation umfasst Teilnehmer, die eine übliche Behandlung mit Translarna aus dem Handel erhalten (oder die im Rahmen eines Early-Access-Programms für benannte Teilnehmer behandelt werden) und die ihre Zustimmung geben.
Die Teilnehmer werden für mindestens 5 Jahre ab dem Datum ihrer Einschreibung beobachtet.
Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten werden in Verbindung mit Routineuntersuchungen erhoben, die wie üblich durchgeführt werden.
Obwohl es keine protokollpflichtigen Verfahren gibt, wird erwartet, dass Ärzte und andere Pflegekräfte die veröffentlichten Behandlungsrichtlinien und Pflegestandards befolgen.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
316
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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São Paulo, Brasilien, 05403-000
- Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
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Bayreuth, Deutschland, 95445
- Klinikum Bayreuth GmbH
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Berlin, Deutschland, 13353
- Sozialpädiatrisches Zentrum (SPZ) Charité Berlin
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Erlangen, Deutschland, 91054
- Universitätsklinikum Erlangen
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Essen, Deutschland, 45122
- Universitaetsklinikum Essen (AoR)
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Frankfurt am Main, Deutschland, 60316
- SPZ Frankfurt Mitte
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Freiburg, Deutschland, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
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Fürth, Deutschland, 90762
- MVZ Kinder- und Jugendärzte Fürth GmbH
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Gießen, Deutschland, 35385
- Universitätskinderklinik Gießen
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Hamburg, Deutschland, 20246
- Klinik und Poliklinik f. Kinder- und Jugendmedizin
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Kassel, Deutschland, 34125
- Muskelzentrum, Schwerpunkt Neuropädiatrie
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Bordeaux Cedex, Frankreich, 33076
- CHU de Bordeaux Hôpital Pellegrin Enfant
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Brest, Frankreich, 29200
- CHRU de Brest Hôpital Morvan
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Bron Cedex, Frankreich, 69677
- Hospices Civils de Lyon Groupement Hospitalier Est - Bâtiment "Les Tilleuls"
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Clermont-Ferrand, Frankreich, 63003
- CHU de Clermont-Ferrand, hôpital Estaing
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Fort De France Cedex, Frankreich, 97261
- CHU de Martinique - Hôpital P. Zobda-Quitman
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Lille Cedex, Frankreich, 59037
- CHRU de Lille
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Marseille Cedex 5, Frankreich, 13385
- CHU de Marseille Hôpital de la Timone
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Nantes, Frankreich, 44093
- CHU de Nantes
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Paris, Frankreich, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Paris, Frankreich, 75012
- Hôpital Armand Trousseau
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Reims Cedex, Frankreich, 51092
- CHU de Reims American Memorial Hospital
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Saint Etienne Cedex 2, Frankreich, 42055
- CHU de Saint-Etienne Hôpital Bellevue
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Saint Pierre, Frankreich, 97448
- CHU de la Réunion - GHSR - GH Sud-Réunion
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Strasbourg Cedex, Frankreich, 67098
- CHU de Strasbourg
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Toulouse Cedex, Frankreich, 31059
- CHU de Toulouse Hôpital Pierre Paul Riquet
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Tours, Frankreich, 37044
- CHRU de Tours Hôpital Bretonneau
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Vandoeuvre-les-Nancy, Frankreich, 54400
- CHU de Nancy Hôpital de Brabois-Enfants Rue du Morvan
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Athens, Griechenland, 11527
- Children's Hospital "Aghia Sophia"
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Thessaloniki, Griechenland, 54621
- Ahepa University Hospital
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Jerusalem, Israel, 91240
- Hadassah Mount Scopus Medical Center
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Petah Tikva, Israel, 49202
- Schneider Medical Center Tel Aviv University
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Ramat Gan, Israel, 52621
- Sheba Medical Center The Joseph Sagol EMG, Neuroscience Center
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Bologna, Italien, 40133
- IRCSS Istituto delle Scienze Neurologiche
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Genova, Italien, 16147
- Istituto Giannina Gaslini
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Messina, Italien, 98125
- AOU Policlinico "G. Martino"
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Milano, Italien, 20122
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Milano, Italien, 20162
- Asst Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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Milano, Italien, 20133
- IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Napoli, Italien, 80131
- II Policlinico Neurofisiopatologia (Edificio 11 G)
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Napoli, Italien, 80138
- Cardiomiologia e Genetica Medica Primo Policlinico
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Padova, Italien, 35128
- AO Padova Clinica Neurologica
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Roma, Italien, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
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Rome, Italien, 00146
- Bambino Gesù Children's Hospital
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Torino, Italien, 10126
- Ospedale Molinette SCDU Neuropsichiatria Infantile AO Città della Salute e della Scienza di Torino
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Riga, Lettland
- Bērnu klīniskā universitātes slimnīca
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Trondheim, Norwegen, NO-7006
- St. Olavs hospital University children's clinical hospital
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Coimbra, Portugal, 3000-075
- Centro Hospitalar e Universitário de coimbra EPE - Hospital Pediátrico de Coimbra
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Lisboa, Portugal, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte EPE - Hospital de Santa Maria
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Porto, Portugal, 4099-001
- Centro Hospitalar do Porto EPE - Hospital Geral de Santo António
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Bucharest, Rumänien, 22113
- Spitalul Clinic de Copii "Dr. Victor Gomoiu" Sectia Clinica Neurologie Pediatrica
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Bucharest, Rumänien
- Regina Maria Policlinica Opera Center
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Goteborg, Schweden, 41685
- Göteborgs Universitet Avdelningen för pediatrik vid institutionen för kliniska vetenskaper
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Stockholm, Schweden, 17176
- Karolinska Institutet
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Ljubljana, Slowenien, 1000
- University Children's Hospital University Medical Centre Ljubljana
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Brno, Tschechien, 62500
- The University Hospital Brno
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Praha 5 - Motol, Tschechien, 15006
- Motol University Hospital
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Budapest, Ungarn, 01094
- Semmelweis Egyetem II (Semmelweis University II)
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Budapest, Ungarn
- Szent László Kórház Gyermekneurológiai szakrendelés
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Birmingham, Vereinigtes Königreich, B9 5SS
- Birmingham Heartlands Hospital
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Bristol, Vereinigtes Königreich, BS2 8BJ
- Bristol Children's Hospital
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Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital
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Leeds, Vereinigtes Königreich, LS1 3EX
- Children Hospital - Children's Neurosciences Leeds TEACHING HOSPITALS NHS Trust
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Liverpool, Vereinigtes Königreich, L12 2AP
- Children's Hospital Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
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London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
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London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital Children Services
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Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Newcastle, Vereinigtes Königreich, NE1 3BZ
- The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
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Preston, Vereinigtes Königreich, PR2 9HT
- NIHR Lancashire Clinical Research Facility Royal Preston Hospital
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Linz, Österreich, 4010
- Krankenhaus der Barmherzigen Schwestern Linz
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Wien, Österreich, 1100
- Sozialmedizinisches Zentrum Süd Kaiser-Franz-Josef Spital mit Gottfried von Preyer´schen Kinderspital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Wahrscheinlichkeitsstichprobe
Studienpopulation
Die Zielpopulation der Studie umfasst Teilnehmer, denen bereits entschieden wurde, Translarna (außerhalb einer klinischen Studie) zu verschreiben, einschließlich Teilnehmern an Early-Access-Programmen mit benannten Teilnehmern.
Teilnehmer in den Praxen jedes verschreibenden Arztes, die mit Translarna behandelt werden oder werden, die Zulassungskriterien erfüllen und ihre Einverständniserklärung (entweder durch den Teilnehmer oder durch Genehmigung eines Erziehungsberechtigten) erteilen, werden zur Teilnahme an der Studie eingeladen und werden dies auch tun nach Protokoll befolgt.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Erhalten oder erhalten eine übliche Behandlung mit kommerzieller Versorgung mit Translarna (oder erhalten eine Behandlung im Rahmen eines Early-Access-Programms für namentlich genannte Teilnehmer)
- Bereit, eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung zu erteilen, um die Verfahren zur Erhebung von Studiendaten zu ermöglichen (entweder durch den Teilnehmer oder durch Genehmigung eines Erziehungsberechtigten)
Ausschlusskriterien:
- Teilnehmer, die Ataluren oder Placebo in einer verblindeten, randomisierten klinischen Studie oder Ataluren in einer anderen klinischen Ataluren-Studie oder einem Kohorten-Early-Access-Programm erhalten, das die Teilnahme an dieser Studie verhindert
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
|---|
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Translarna
Teilnehmer mit nmDMD, die Translarna erhalten, werden für mindestens 5 Jahre ab dem Datum ihrer Einschreibung oder bis zum Widerruf der Einwilligung oder bis zum Tod des Teilnehmers, je nachdem, was zuerst eintritt, nachbeobachtet.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 5 Jahre
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5 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Einhaltung der Verschreibungsinformationen durch den Verschreiber und Teilnehmer gemäß der genehmigten Kennzeichnung
Zeitfenster: 5 Jahre
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5 Jahre
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Maßnahmen zum Gesundheitsmanagement der Teilnehmer
Zeitfenster: 5 Jahre
|
5 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Studienleiter: Shelley Johnson, PTC Therapeutics
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
30. April 2015
Primärer Abschluss (Geschätzt)
30. Mai 2025
Studienabschluss (Geschätzt)
30. Mai 2025
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
28. Januar 2015
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
17. Februar 2015
Zuerst gepostet (Geschätzt)
24. Februar 2015
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
17. April 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
16. April 2024
Zuletzt verifiziert
1. April 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- PTC124-GD-025o-DMD
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Klinische Studien zur Muskeldystrophie, Duchenne
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