Registry of Translarna (Ataluren) in Nonsense Mutation Duchenne Muscular Dystrophy (nmDMD)
20 februari 2026 uppdaterad av: PTC Therapeutics
Långtidsobservationsstudie av Translarnas säkerhet och effektivitet i vanlig vård
Denna studie genomförs som en säkerhetsstudie efter godkännande (PASS), enligt Pharmacovigilance Risk Assessment Committee (PRAC) vid European Medicines Agency (EMA), för att samla in data om Translarna (ataluren) säkerhet, effektivitet och förskrivningsmönster i rutinmässig klinisk praxis.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Detta är en multicenter, observationsstudie av deltagare som får Translarna baserat på inkludering av deras data i ett register.
Denna studie är avsedd att registrera 360 deltagare från ~50 vårdcentraler i Europa och andra regioner under en period av ~ 2 år.
Studiepopulationen kommer att inkludera deltagare som får sedvanlig vårdbehandling med kommersiellt utbud av Translarna (eller får vård inom ett namngivet deltagareprogram för tidig tillgång) och som ger samtycke.
Deltagarna kommer att följas i minst 5 år från deras anmälningsdatum.
Säkerhets- och effektdata kommer att samlas in i samband med rutinbesök som utförs enligt vanlig vård.
Även om det inte finns några protokollbelagda procedurer, förväntas det att läkare och andra vårdgivare kommer att följa publicerade behandlingsriktlinjer och vårdstandarder.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
316
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
São Paulo, Brasilien, 05403-000
- Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrike, 33076
- CHU de Bordeaux Hôpital Pellegrin Enfant
-
Brest, Frankrike, 29200
- CHRU de Brest Hôpital Morvan
-
Bron, Frankrike, 69677
- Hospices Civils de Lyon Groupement Hospitalier Est - Bâtiment "Les Tilleuls"
-
Clermont-Ferrand, Frankrike, 63003
- CHU de Clermont-Ferrand, hôpital Estaing
-
Fort de France Cedex, Frankrike, 97261
- CHU de Martinique - Hôpital P. Zobda-Quitman
-
Lille, Frankrike, 59037
- CHRU de Lille
-
Marseille, Frankrike, 13385
- CHU de Marseille Hôpital de la Timone
-
Nantes, Frankrike, 44093
- CHU de Nantes
-
Paris, Frankrike, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
Paris, Frankrike, 75012
- Hôpital Armand Trousseau
-
Reims, Frankrike, 51092
- CHU de Reims American Memorial Hospital
-
Saint-Etienne, Frankrike, 42055
- CHU de Saint-Etienne Hôpital Bellevue
-
Saint-Pierre, Frankrike, 97448
- CHU de la Réunion - GHSR - GH Sud-Réunion
-
Strasbourg, Frankrike, 67098
- CHU de Strasbourg
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- CHU de Toulouse Hôpital Pierre Paul Riquet
-
Tours, Frankrike, 37044
- CHRU de Tours Hôpital Bretonneau
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrike, 54400
- CHU de Nancy Hôpital de Brabois-Enfants Rue du Morvan
-
-
-
-
-
Athens, Grekland, 11527
- Children's Hospital "Aghia Sophia"
-
Thessaloniki, Grekland, 54621
- Ahepa University Hospital
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91240
- Hadassah Mount Scopus Medical Center
-
Petah Tikva, Israel, 49202
- Schneider Medical Center Tel Aviv University
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- Sheba Medical Center The Joseph Sagol EMG, Neuroscience Center
-
-
-
-
-
Bologna, Italien, 40133
- IRCSS Istituto delle Scienze Neurologiche
-
Genova, Italien, 16147
- Istituto Giannina Gaslini
-
Messina, Italien, 98125
- AOU Policlinico "G. Martino"
-
Milan, Italien, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milan, Italien, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Milan, Italien, 20133
- IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Napoli, Italien, 80131
- II Policlinico Neurofisiopatologia (Edificio 11 G)
-
Napoli, Italien, 80138
- Cardiomiologia e Genetica Medica Primo Policlinico
-
Padua, Italien, 35128
- AO Padova Clinica Neurologica
-
Roma, Italien, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
-
Rome, Italien, 00146
- Bambino Gesu Children's Hospital
-
Torino, Italien, 10126
- Ospedale Molinette SCDU Neuropsichiatria Infantile AO Città della Salute e della Scienza di Torino
-
-
-
-
-
Riga, Lettland
- Bērnu klīniskā universitātes slimnīca
-
-
-
-
-
Trondheim, Norge, NO-7006
- St. Olavs hospital University children's clinical hospital
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3000-075
- Centro Hospitalar e Universitário de coimbra EPE - Hospital Pediátrico de Coimbra
-
Lisbon, Portugal, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte EPE - Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Centro Hospitalar do Porto EPE - Hospital Geral de Santo António
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumänien, 22113
- Spitalul Clinic de Copii "Dr. Victor Gomoiu" Sectia Clinica Neurologie Pediatrica
-
Bucharest, Rumänien
- Regina Maria Policlinica Opera Center
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenien, 1000
- University Children's Hospital University Medical Centre Ljubljana
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien, B9 5SS
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Bristol, Storbritannien, BS2 8BJ
- Bristol Children's Hospital
-
Cambridge, Storbritannien, CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital
-
Leeds, Storbritannien, LS1 3EX
- Children Hospital - Children's Neurosciences Leeds TEACHING HOSPITALS NHS Trust
-
Liverpool, Storbritannien, L12 2AP
- Children's Hospital Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
-
London, Storbritannien, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
-
London, Storbritannien, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital Children Services
-
Manchester, Storbritannien, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Newcastle, Storbritannien, NE1 3BZ
- The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
-
Preston, Storbritannien, PR2 9HT
- NIHR Lancashire Clinical Research Facility Royal Preston Hospital
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, 41685
- Göteborgs Universitet Avdelningen för pediatrik vid institutionen för kliniska vetenskaper
-
Stockholm, Sverige, 17176
- Karolinska Institutet
-
-
-
-
-
Brno, Tjeckien, 62500
- The University Hospital Brno
-
Praha 5 - Motol, Tjeckien, 15006
- Motol University Hospital
-
-
-
-
-
Bayreuth, Tyskland, 95445
- Klinikum Bayreuth GmbH
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Sozialpädiatrisches Zentrum (SPZ) Charité Berlin
-
Erlangen, Tyskland, 91054
- Universitätsklinikum Erlangen
-
Essen, Tyskland, 45122
- Universitaetsklinikum Essen (AoR)
-
Frankfurt am Main, Tyskland, 60316
- SPZ Frankfurt Mitte
-
Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
-
Fürth, Tyskland, 90762
- MVZ Kinder- und Jugendärzte Fürth GmbH
-
Giessen, Tyskland, 35385
- Universitätskinderklinik Gießen
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- Klinik und Poliklinik f. Kinder- und Jugendmedizin
-
Kassel, Tyskland, 34125
- Muskelzentrum, Schwerpunkt Neuropädiatrie
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern, 01094
- Semmelweis Egyetem II (Semmelweis University II)
-
Budapest, Ungern
- Szent László Kórház Gyermekneurológiai szakrendelés
-
-
-
-
-
Linz, Österrike, 4010
- Krankenhaus Der Barmherzigen Schwestern Linz
-
Vienna, Österrike, 1100
- Sozialmedizinisches Zentrum Süd Kaiser-Franz-Josef Spital mit Gottfried von Preyer´schen Kinderspital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Sannolikhetsprov
Studera befolkning
Målgruppen för studien kommer att inkludera deltagare för vilka beslutet att förskriva Translarna (utanför en klinisk prövning) redan har tagits, inklusive deltagare i namngivna deltagarprogram för tidig tillgång.
Deltagare inom varje förskrivares verksamhet som är eller kommer att få behandling med Translarna, och som uppfyller behörighetskriterierna och ger informerat samtycke (antingen av deltagaren eller genom tillstånd av en vårdnadshavare), kommer att inbjudas att anmäla sig till studien och kommer att bli följs enligt protokollet.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Får eller kommer att få sedvanlig vårdbehandling med kommersiellt utbud av Translarna (eller får vård inom ett namngivet deltagareprogram för tidig tillgång)
- Villig att ge skriftligt informerat samtycke för att tillåta förfaranden för insamling av studiedata (antingen av deltagaren eller genom tillstånd av en vårdnadshavare)
Exklusions kriterier:
- Deltagare som får ataluren eller placebo i en blindad, randomiserad klinisk prövning, eller ataluren i någon annan klinisk prövning av ataluren eller kohortprogram för tidig tillgång som förhindrar deltagande i denna studie
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
Translarna
Deltagare med nmDMD som erhåller Translarna kommer att följas i minst 5 år från deras registreringsdatum, eller tills deltagaren återkallar samtycke eller dödsfall, beroende på vilket som inträffar först.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Andel deltagare med biverkningar
Tidsram: 5 år
|
5 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förskrivare och deltagares efterlevnad av förskrivningsinformation enligt den godkända märkningen
Tidsram: 5 år
|
5 år
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Åtgärder för deltagares hälsa
Tidsram: 5 år
|
5 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Shelley Johnson, PTC Therapeutics
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Mercuri E, Muntoni F, Osorio AN, Tulinius M, Buccella F, Morgenroth LP, Gordish-Dressman H, Jiang J, Trifillis P, Zhu J, Kristensen A, Santos CL, Henricson EK, McDonald CM, Desguerre I; STRIDE; CINRG Duchenne Natural History Investigators. Safety and effectiveness of ataluren: comparison of results from the STRIDE Registry and CINRG DMD Natural History Study. J Comp Eff Res. 2020 Apr;9(5):341-360. doi: 10.2217/cer-2019-0171. Epub 2020 Jan 30.
- Mercuri E, Osorio AN, Muntoni F, Buccella F, Desguerre I, Kirschner J, Tulinius M, de Resende MBD, Morgenroth LP, Gordish-Dressman H, Johnson S, Kristensen A, Werner C, Trifillis P, Henricson EK, McDonald CM; STRIDE and CINRG DNHS investigators. Safety and effectiveness of ataluren in patients with nonsense mutation DMD in the STRIDE Registry compared with the CINRG Duchenne Natural History Study (2015-2022): 2022 interim analysis. J Neurol. 2023 Aug;270(8):3896-3913. doi: 10.1007/s00415-023-11687-1. Epub 2023 Apr 28.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
30 april 2015
Primärt slutförande (Faktisk)
31 mars 2025
Avslutad studie (Faktisk)
31 mars 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
28 januari 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 februari 2015
Första postat (Beräknad)
24 februari 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
24 februari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
20 februari 2026
Senast verifierad
1 april 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- PTC124-GD-025o-DMD
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .