넌센스 돌연변이 Duchenne 근이영양증(nmDMD)의 Translarna(Ataluren) 등록
2026년 2월 20일 업데이트: PTC Therapeutics
일반적인 치료에서 Translarna의 안전성 및 효과에 대한 장기 관찰 연구
이 연구는 EMA(European Medicines Agency)의 PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee)에 따라 Translarna(ataluren) 안전성, 효과 및 처방 패턴에 대한 데이터를 수집하기 위해 승인 후 안전성 연구(PASS)로 수행되고 있습니다. 일상적인 임상 실습.
연구 개요
상태
완전한
상세 설명
이것은 레지스트리에 데이터를 포함하여 Translarna를 받는 참가자에 대한 다기관 관찰 연구입니다.
이 연구는 ~2년 동안 유럽 및 기타 지역의 ~50개 케어 센터에서 360명의 참가자를 등록하기 위한 것입니다.
연구 모집단에는 Translarna의 상업적 공급으로 일반적인 치료를 받고 있는(또는 지명된 참가자 조기 액세스 프로그램 내에서 치료를 받는) 동의를 제공하는 참가자가 포함됩니다.
참가자는 등록일로부터 최소 5년 동안 추적됩니다.
안전 및 효능 데이터는 일반적인 관리에 따라 수행되는 정기 방문과 함께 수집됩니다.
의정서에 규정된 절차는 없지만 의사 및 기타 간병인은 게시된 치료 지침 및 치료 표준을 따를 것으로 예상됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
316
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Athens, 그리스, 11527
- Children's Hospital "Aghia Sophia"
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Thessaloniki, 그리스, 54621
- Ahepa University Hospital
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Trondheim, 노르웨이, NO-7006
- St. Olavs hospital University children's clinical hospital
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Bayreuth, 독일, 95445
- Klinikum Bayreuth GmbH
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Berlin, 독일, 13353
- Sozialpädiatrisches Zentrum (SPZ) Charité Berlin
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Erlangen, 독일, 91054
- Universitätsklinikum Erlangen
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Essen, 독일, 45122
- Universitaetsklinikum Essen (AoR)
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Frankfurt am Main, 독일, 60316
- SPZ Frankfurt Mitte
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Freiburg im Breisgau, 독일, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
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Fürth, 독일, 90762
- MVZ Kinder- und Jugendärzte Fürth GmbH
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Giessen, 독일, 35385
- Universitätskinderklinik Gießen
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Hamburg, 독일, 20246
- Klinik und Poliklinik f. Kinder- und Jugendmedizin
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Kassel, 독일, 34125
- Muskelzentrum, Schwerpunkt Neuropädiatrie
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Riga, 라트비아
- Bērnu klīniskā universitātes slimnīca
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Bucharest, 루마니아, 22113
- Spitalul Clinic de Copii "Dr. Victor Gomoiu" Sectia Clinica Neurologie Pediatrica
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Bucharest, 루마니아
- Regina Maria Policlinica Opera Center
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São Paulo, 브라질, 05403-000
- Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
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Gothenburg, 스웨덴, 41685
- Göteborgs Universitet Avdelningen för pediatrik vid institutionen för kliniska vetenskaper
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Stockholm, 스웨덴, 17176
- Karolinska Institutet
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Ljubljana, 슬로베니아, 1000
- University Children's Hospital University Medical Centre Ljubljana
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Birmingham, 영국, B9 5SS
- Birmingham Heartlands Hospital
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Bristol, 영국, BS2 8BJ
- Bristol Children's Hospital
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Cambridge, 영국, CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital
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Leeds, 영국, LS1 3EX
- Children Hospital - Children's Neurosciences Leeds TEACHING HOSPITALS NHS Trust
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Liverpool, 영국, L12 2AP
- Children's Hospital Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
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London, 영국, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
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London, 영국, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital Children Services
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Manchester, 영국, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Newcastle, 영국, NE1 3BZ
- The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
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Preston, 영국, PR2 9HT
- NIHR Lancashire Clinical Research Facility Royal Preston Hospital
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Linz, 오스트리아, 4010
- Krankenhaus Der Barmherzigen Schwestern Linz
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Vienna, 오스트리아, 1100
- Sozialmedizinisches Zentrum Süd Kaiser-Franz-Josef Spital mit Gottfried von Preyer´schen Kinderspital
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Jerusalem, 이스라엘, 91240
- Hadassah Mount Scopus Medical Center
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Petah Tikva, 이스라엘, 49202
- Schneider Medical Center Tel Aviv University
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Ramat Gan, 이스라엘, 52621
- Sheba Medical Center The Joseph Sagol EMG, Neuroscience Center
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Bologna, 이탈리아, 40133
- IRCSS Istituto delle Scienze Neurologiche
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Genova, 이탈리아, 16147
- Istituto Giannina Gaslini
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Messina, 이탈리아, 98125
- AOU Policlinico "G. Martino"
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Milan, 이탈리아, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Milan, 이탈리아, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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Milan, 이탈리아, 20133
- IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Napoli, 이탈리아, 80131
- II Policlinico Neurofisiopatologia (Edificio 11 G)
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Napoli, 이탈리아, 80138
- Cardiomiologia e Genetica Medica Primo Policlinico
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Padua, 이탈리아, 35128
- AO Padova Clinica Neurologica
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Roma, 이탈리아, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
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Rome, 이탈리아, 00146
- Bambino Gesu Children's Hospital
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Torino, 이탈리아, 10126
- Ospedale Molinette SCDU Neuropsichiatria Infantile AO Città della Salute e della Scienza di Torino
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Brno, 체코, 62500
- The University Hospital Brno
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Praha 5 - Motol, 체코, 15006
- Motol University Hospital
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Coimbra, 포르투갈, 3000-075
- Centro Hospitalar e Universitário de coimbra EPE - Hospital Pediátrico de Coimbra
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Lisbon, 포르투갈, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte EPE - Hospital de Santa Maria
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Porto, 포르투갈, 4099-001
- Centro Hospitalar do Porto EPE - Hospital Geral de Santo António
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Bordeaux, 프랑스, 33076
- CHU de Bordeaux Hôpital Pellegrin Enfant
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Brest, 프랑스, 29200
- CHRU de Brest Hôpital Morvan
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Bron, 프랑스, 69677
- Hospices Civils de Lyon Groupement Hospitalier Est - Bâtiment "Les Tilleuls"
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Clermont-Ferrand, 프랑스, 63003
- CHU de Clermont-Ferrand, hôpital Estaing
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Fort de France Cedex, 프랑스, 97261
- CHU de Martinique - Hôpital P. Zobda-Quitman
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Lille, 프랑스, 59037
- CHRU de Lille
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Marseille, 프랑스, 13385
- CHU de Marseille Hôpital de la Timone
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Nantes, 프랑스, 44093
- CHU de Nantes
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Paris, 프랑스, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Paris, 프랑스, 75012
- Hôpital Armand Trousseau
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Reims, 프랑스, 51092
- CHU de Reims American Memorial Hospital
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Saint-Etienne, 프랑스, 42055
- CHU de Saint-Etienne Hôpital Bellevue
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Saint-Pierre, 프랑스, 97448
- CHU de la Réunion - GHSR - GH Sud-Réunion
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Strasbourg, 프랑스, 67098
- CHU de Strasbourg
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Toulouse, 프랑스, 31059
- CHU de Toulouse Hôpital Pierre Paul Riquet
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Tours, 프랑스, 37044
- CHRU de Tours Hôpital Bretonneau
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Vandœuvre-lès-Nancy, 프랑스, 54400
- CHU de Nancy Hôpital de Brabois-Enfants Rue du Morvan
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Budapest, 헝가리, 01094
- Semmelweis Egyetem II (Semmelweis University II)
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Budapest, 헝가리
- Szent László Kórház Gyermekneurológiai szakrendelés
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
대상 연구 모집단에는 지정된 참가자 조기 액세스 프로그램의 참가자를 포함하여 Translarna(임상 시험 외부)를 처방하기로 한 결정이 이미 내려진 참가자가 포함됩니다.
Translarna로 치료를 받고 있거나 받을 예정이며 자격 기준을 충족하고 정보에 입각한 동의를 제공하는(참가자 또는 법적 보호자의 승인을 통해) 각 처방자의 진료 내 참가자는 연구에 등록하도록 초대되며 프로토콜에 따라 따랐다.
설명
포함 기준:
- Translarna의 상업적 공급으로 일반적인 치료를 받거나 받을 것입니다(또는 지정 참가자 조기 액세스 프로그램 내에서 치료를 받음).
- 연구 데이터 수집 절차를 허용하기 위해 서면 동의서를 제공할 의향이 있습니다(참가자 또는 법적 보호자의 승인을 통해).
제외 기준:
- 맹검 무작위 임상 시험에서 아탈루렌 또는 위약을 투여 받거나 다른 아탈루렌 임상 시험 또는 본 연구 참여를 방해하는 코호트 조기 액세스 프로그램에서 아탈루렌을 투여받는 참가자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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트란슬라나
Translarna를 받는 nmDMD를 가진 참가자는 등록일로부터 최소 5년 또는 참가자의 동의 철회 또는 사망 중 먼저 발생하는 시점까지 추적됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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부작용이 있는 참가자의 비율
기간: 5 년
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5 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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승인된 라벨링에 따른 처방 정보에 대한 처방자 및 참가자 준수
기간: 5 년
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5 년
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기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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참가자 건강 관리 조치
기간: 5 년
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5 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
협력자
수사관
- 연구 책임자: Shelley Johnson, PTC Therapeutics
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Mercuri E, Muntoni F, Osorio AN, Tulinius M, Buccella F, Morgenroth LP, Gordish-Dressman H, Jiang J, Trifillis P, Zhu J, Kristensen A, Santos CL, Henricson EK, McDonald CM, Desguerre I; STRIDE; CINRG Duchenne Natural History Investigators. Safety and effectiveness of ataluren: comparison of results from the STRIDE Registry and CINRG DMD Natural History Study. J Comp Eff Res. 2020 Apr;9(5):341-360. doi: 10.2217/cer-2019-0171. Epub 2020 Jan 30.
- Mercuri E, Osorio AN, Muntoni F, Buccella F, Desguerre I, Kirschner J, Tulinius M, de Resende MBD, Morgenroth LP, Gordish-Dressman H, Johnson S, Kristensen A, Werner C, Trifillis P, Henricson EK, McDonald CM; STRIDE and CINRG DNHS investigators. Safety and effectiveness of ataluren in patients with nonsense mutation DMD in the STRIDE Registry compared with the CINRG Duchenne Natural History Study (2015-2022): 2022 interim analysis. J Neurol. 2023 Aug;270(8):3896-3913. doi: 10.1007/s00415-023-11687-1. Epub 2023 Apr 28.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 4월 30일
기본 완료 (실제)
2025년 3월 31일
연구 완료 (실제)
2025년 3월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 1월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 2월 17일
처음 게시됨 (추정된)
2015년 2월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 20일
마지막으로 확인됨
2025년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PTC124-GD-025o-DMD
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