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Registre de Translarna (Ataluren) dans la dystrophie musculaire de Duchenne par mutation non-sens (nmDMD)

20 février 2026 mis à jour par: PTC Therapeutics

Étude observationnelle à long terme de la sécurité et de l'efficacité de Translarna dans les soins habituels

Cette étude est réalisée en tant qu'étude de sécurité post-approbation (PASS), par le comité d'évaluation des risques de pharmacovigilance (PRAC) de l'Agence européenne des médicaments (EMA), pour recueillir des données sur la sécurité, l'efficacité et les modèles de prescription de Translarna (ataluren) dans pratique clinique courante.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Description détaillée

Il s'agit d'une étude observationnelle multicentrique de participants recevant Translarna basée sur l'inclusion de leurs données dans un registre. Cette étude vise à recruter 360 participants dans environ 50 centres de soins en Europe et dans d'autres régions sur une période d'environ 2 ans. La population à l'étude comprendra des participants qui reçoivent un traitement de soins habituels avec un approvisionnement commercial de Translarna (ou qui reçoivent des soins dans le cadre d'un programme d'accès précoce pour participants nommés) et qui donnent leur consentement. Les participants seront suivis pendant au moins 5 ans à compter de leur date d'inscription. Les données sur l'innocuité et l'efficacité seront recueillies en conjonction avec les visites de routine effectuées selon les soins habituels. Bien qu'il n'y ait pas de procédures prescrites par le protocole, on s'attend à ce que les médecins et les autres soignants suivent les directives de traitement et les normes de soins publiées.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

316

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Bayreuth, Allemagne, 95445
        • Klinikum Bayreuth GmbH
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Sozialpädiatrisches Zentrum (SPZ) Charité Berlin
      • Erlangen, Allemagne, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Essen, Allemagne, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen (AoR)
      • Frankfurt am Main, Allemagne, 60316
        • SPZ Frankfurt Mitte
      • Freiburg im Breisgau, Allemagne, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
      • Fürth, Allemagne, 90762
        • MVZ Kinder- und Jugendärzte Fürth GmbH
      • Giessen, Allemagne, 35385
        • Universitätskinderklinik Gießen
      • Hamburg, Allemagne, 20246
        • Klinik und Poliklinik f. Kinder- und Jugendmedizin
      • Kassel, Allemagne, 34125
        • Muskelzentrum, Schwerpunkt Neuropädiatrie
  • Brésil
      • São Paulo, Brésil, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
  • France
      • Bordeaux, France, 33076
        • CHU de Bordeaux Hôpital Pellegrin Enfant
      • Brest, France, 29200
        • CHRU de Brest Hôpital Morvan
      • Bron, France, 69677
        • Hospices Civils de Lyon Groupement Hospitalier Est - Bâtiment "Les Tilleuls"
      • Clermont-Ferrand, France, 63003
        • CHU de Clermont-Ferrand, hôpital Estaing
      • Fort de France Cedex, France, 97261
        • CHU de Martinique - Hôpital P. Zobda-Quitman
      • Lille, France, 59037
        • CHRU de Lille
      • Marseille, France, 13385
        • CHU de Marseille Hôpital de la Timone
      • Nantes, France, 44093
        • CHU de Nantes
      • Paris, France, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Paris, France, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Reims, France, 51092
        • CHU de Reims American Memorial Hospital
      • Saint-Etienne, France, 42055
        • CHU de Saint-Etienne Hôpital Bellevue
      • Saint-Pierre, France, 97448
        • CHU de la Réunion - GHSR - GH Sud-Réunion
      • Strasbourg, France, 67098
        • CHU de Strasbourg
      • Toulouse, France, 31059
        • CHU de Toulouse Hôpital Pierre Paul Riquet
      • Tours, France, 37044
        • CHRU de Tours Hôpital Bretonneau
      • Vandœuvre-lès-Nancy, France, 54400
        • CHU de Nancy Hôpital de Brabois-Enfants Rue du Morvan
  • Grèce
      • Athens, Grèce, 11527
        • Children's Hospital "Aghia Sophia"
      • Thessaloniki, Grèce, 54621
        • Ahepa University Hospital
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 01094
        • Semmelweis Egyetem II (Semmelweis University II)
      • Budapest, Hongrie
        • Szent László Kórház Gyermekneurológiai szakrendelés
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 91240
        • Hadassah Mount Scopus Medical Center
      • Petah Tikva, Israël, 49202
        • Schneider Medical Center Tel Aviv University
      • Ramat Gan, Israël, 52621
        • Sheba Medical Center The Joseph Sagol EMG, Neuroscience Center
  • Italie
      • Bologna, Italie, 40133
        • IRCSS Istituto delle Scienze Neurologiche
      • Genova, Italie, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Italie, 98125
        • AOU Policlinico "G. Martino"
      • Milan, Italie, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milan, Italie, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Milan, Italie, 20133
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Napoli, Italie, 80131
        • II Policlinico Neurofisiopatologia (Edificio 11 G)
      • Napoli, Italie, 80138
        • Cardiomiologia e Genetica Medica Primo Policlinico
      • Padua, Italie, 35128
        • AO Padova Clinica Neurologica
      • Roma, Italie, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • Rome, Italie, 00146
        • Bambino Gesu Children's Hospital
      • Torino, Italie, 10126
        • Ospedale Molinette SCDU Neuropsichiatria Infantile AO Città della Salute e della Scienza di Torino
  • L'Autriche
      • Linz, L'Autriche, 4010
        • Krankenhaus Der Barmherzigen Schwestern Linz
      • Vienna, L'Autriche, 1100
        • Sozialmedizinisches Zentrum Süd Kaiser-Franz-Josef Spital mit Gottfried von Preyer´schen Kinderspital
  • Le Portugal
      • Coimbra, Le Portugal, 3000-075
        • Centro Hospitalar e Universitário de coimbra EPE - Hospital Pediátrico de Coimbra
      • Lisbon, Le Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Le Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto EPE - Hospital Geral de Santo António
  • Lettonie
      • Riga, Lettonie
        • Bērnu klīniskā universitātes slimnīca
  • Norvège
      • Trondheim, Norvège, NO-7006
        • St. Olavs hospital University children's clinical hospital
  • Roumanie
      • Bucharest, Roumanie, 22113
        • Spitalul Clinic de Copii "Dr. Victor Gomoiu" Sectia Clinica Neurologie Pediatrica
      • Bucharest, Roumanie
        • Regina Maria Policlinica Opera Center
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Bristol, Royaume-Uni, BS2 8BJ
        • Bristol Children's Hospital
      • Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Leeds, Royaume-Uni, LS1 3EX
        • Children Hospital - Children's Neurosciences Leeds TEACHING HOSPITALS NHS Trust
      • Liverpool, Royaume-Uni, L12 2AP
        • Children's Hospital Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
      • London, Royaume-Uni, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
      • London, Royaume-Uni, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital Children Services
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle, Royaume-Uni, NE1 3BZ
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
      • Preston, Royaume-Uni, PR2 9HT
        • NIHR Lancashire Clinical Research Facility Royal Preston Hospital
  • Slovénie
      • Ljubljana, Slovénie, 1000
        • University Children's Hospital University Medical Centre Ljubljana
  • Suède
      • Gothenburg, Suède, 41685
        • Göteborgs Universitet Avdelningen för pediatrik vid institutionen för kliniska vetenskaper
      • Stockholm, Suède, 17176
        • Karolinska Institutet
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie, 62500
        • The University Hospital Brno
      • Praha 5 - Motol, Tchéquie, 15006
        • Motol University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

La population cible de l'étude comprendra les participants pour lesquels la décision de prescrire Translarna (en dehors d'un essai clinique) a déjà été prise, y compris les participants aux programmes d'accès précoce à participants nommés. Les participants au sein de la pratique de chaque prescripteur qui reçoivent ou recevront un traitement avec Translarna, et qui répondent aux critères d'éligibilité et fournissent un consentement éclairé (soit par le participant, soit par l'autorisation d'un tuteur légal), seront invités à s'inscrire à l'étude et seront suivi selon le protocole.

La description

Critère d'intégration:

  • Recevoir ou recevoir un traitement de soins habituel avec un approvisionnement commercial de Translarna (ou recevoir des soins dans le cadre d'un programme d'accès précoce pour les participants nommés)
  • Disposé à fournir un consentement éclairé écrit pour permettre les procédures de collecte de données de l'étude (soit par le participant, soit par l'autorisation d'un tuteur légal)

Critère d'exclusion:

  • Participants qui reçoivent de l'ataluren ou un placebo dans un essai clinique randomisé en aveugle, ou de l'ataluren dans tout autre essai clinique d'ataluren ou programme d'accès précoce de cohorte qui empêche la participation à cette étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Translarna
Les participants atteints de nmDMD recevant Translarna seront suivis pendant au moins 5 ans à compter de leur date d'inscription, ou jusqu'au retrait du consentement ou au décès du participant, selon la première éventualité.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Pourcentage de participants présentant des événements indésirables
Délai: 5 années
5 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Conformité du prescripteur et du participant aux informations de prescription conformément à l'étiquetage approuvé
Délai: 5 années
5 années

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Délai
Mesures de gestion de la santé des participants
Délai: 5 années
5 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

PTC Therapeutics

Collaborateurs

Cooperative International Neuromuscular Research Group
The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre (TREAT-NMD)

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Shelley Johnson, PTC Therapeutics

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 avril 2015

Achèvement primaire (Réel)

31 mars 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

31 mars 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 janvier 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 février 2015

Première publication (Estimé)

24 février 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 février 2026

Dernière vérification

1 avril 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PTC124-GD-025o-DMD

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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