Registratie van Translarna (Ataluren) in Nonsense Mutatie Duchenne Spierdystrofie (nmDMD)
20 februari 2026 bijgewerkt door: PTC Therapeutics
Observationeel langetermijnonderzoek naar de veiligheid en effectiviteit van Translarna in de gebruikelijke zorg
Dit onderzoek wordt uitgevoerd als een veiligheidsonderzoek na goedkeuring (PASS), volgens het Risicobeoordelingscomité voor geneesmiddelenbewaking (PRAC) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), om gegevens te verzamelen over de veiligheid, werkzaamheid en voorschrijfpatronen van Translarna (ataluren) in dagelijkse klinische praktijk.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een observatieonderzoek in meerdere centra van deelnemers die Translarna kregen op basis van opname van hun gegevens in een register.
Deze studie is bedoeld om 360 deelnemers in ~50 zorgcentra in Europa en andere regio's over een periode van ~ 2 jaar in te schrijven.
De onderzoekspopulatie omvat deelnemers die de gebruikelijke zorgbehandeling krijgen met commercieel aanbod van Translarna (of zorg ontvangen binnen een programma voor vroegtijdige toegang met naam) en die toestemming geven.
Deelnemers worden gedurende ten minste 5 jaar vanaf hun inschrijvingsdatum gevolgd.
Veiligheids- en werkzaamheidsgegevens zullen worden verzameld in combinatie met routinebezoeken die worden uitgevoerd volgens de gebruikelijke zorg.
Hoewel er geen protocol-gemandateerde procedures zijn, wordt verwacht dat artsen en andere zorgverleners de gepubliceerde behandelingsrichtlijnen en zorgstandaarden zullen volgen.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
316
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
São Paulo, Brazilië, 05403-000
- Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
-
-
-
-
-
Bayreuth, Duitsland, 95445
- Klinikum Bayreuth GmbH
-
Berlin, Duitsland, 13353
- Sozialpädiatrisches Zentrum (SPZ) Charité Berlin
-
Erlangen, Duitsland, 91054
- Universitätsklinikum Erlangen
-
Essen, Duitsland, 45122
- Universitaetsklinikum Essen (AoR)
-
Frankfurt am Main, Duitsland, 60316
- SPZ Frankfurt Mitte
-
Freiburg im Breisgau, Duitsland, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
-
Fürth, Duitsland, 90762
- MVZ Kinder- und Jugendärzte Fürth GmbH
-
Giessen, Duitsland, 35385
- Universitätskinderklinik Gießen
-
Hamburg, Duitsland, 20246
- Klinik und Poliklinik f. Kinder- und Jugendmedizin
-
Kassel, Duitsland, 34125
- Muskelzentrum, Schwerpunkt Neuropädiatrie
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrijk, 33076
- CHU de Bordeaux Hôpital Pellegrin Enfant
-
Brest, Frankrijk, 29200
- CHRU de Brest Hôpital Morvan
-
Bron, Frankrijk, 69677
- Hospices Civils de Lyon Groupement Hospitalier Est - Bâtiment "Les Tilleuls"
-
Clermont-Ferrand, Frankrijk, 63003
- CHU de Clermont-Ferrand, hôpital Estaing
-
Fort de France Cedex, Frankrijk, 97261
- CHU de Martinique - Hôpital P. Zobda-Quitman
-
Lille, Frankrijk, 59037
- CHRU de Lille
-
Marseille, Frankrijk, 13385
- CHU de Marseille Hôpital de la Timone
-
Nantes, Frankrijk, 44093
- CHU de Nantes
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
Paris, Frankrijk, 75012
- Hôpital Armand Trousseau
-
Reims, Frankrijk, 51092
- CHU de Reims American Memorial Hospital
-
Saint-Etienne, Frankrijk, 42055
- CHU de Saint-Etienne Hôpital Bellevue
-
Saint-Pierre, Frankrijk, 97448
- CHU de la Réunion - GHSR - GH Sud-Réunion
-
Strasbourg, Frankrijk, 67098
- CHU de Strasbourg
-
Toulouse, Frankrijk, 31059
- CHU de Toulouse Hôpital Pierre Paul Riquet
-
Tours, Frankrijk, 37044
- CHRU de Tours Hôpital Bretonneau
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrijk, 54400
- CHU de Nancy Hôpital de Brabois-Enfants Rue du Morvan
-
-
-
-
-
Athens, Griekenland, 11527
- Children's Hospital "Aghia Sophia"
-
Thessaloniki, Griekenland, 54621
- Ahepa University Hospital
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije, 01094
- Semmelweis Egyetem II (Semmelweis University II)
-
Budapest, Hongarije
- Szent László Kórház Gyermekneurológiai szakrendelés
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israël, 91240
- Hadassah Mount Scopus Medical Center
-
Petah Tikva, Israël, 49202
- Schneider Medical Center Tel Aviv University
-
Ramat Gan, Israël, 52621
- Sheba Medical Center The Joseph Sagol EMG, Neuroscience Center
-
-
-
-
-
Bologna, Italië, 40133
- IRCSS Istituto delle Scienze Neurologiche
-
Genova, Italië, 16147
- Istituto Giannina Gaslini
-
Messina, Italië, 98125
- AOU Policlinico "G. Martino"
-
Milan, Italië, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milan, Italië, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Milan, Italië, 20133
- IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Napoli, Italië, 80131
- II Policlinico Neurofisiopatologia (Edificio 11 G)
-
Napoli, Italië, 80138
- Cardiomiologia e Genetica Medica Primo Policlinico
-
Padua, Italië, 35128
- AO Padova Clinica Neurologica
-
Roma, Italië, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
-
Rome, Italië, 00146
- Bambino Gesu Children's Hospital
-
Torino, Italië, 10126
- Ospedale Molinette SCDU Neuropsichiatria Infantile AO Città della Salute e della Scienza di Torino
-
-
-
-
-
Riga, Letland
- Bērnu klīniskā universitātes slimnīca
-
-
-
-
-
Trondheim, Noorwegen, NO-7006
- St. Olavs hospital University children's clinical hospital
-
-
-
-
-
Linz, Oostenrijk, 4010
- Krankenhaus Der Barmherzigen Schwestern Linz
-
Vienna, Oostenrijk, 1100
- Sozialmedizinisches Zentrum Süd Kaiser-Franz-Josef Spital mit Gottfried von Preyer´schen Kinderspital
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3000-075
- Centro Hospitalar e Universitário de coimbra EPE - Hospital Pediátrico de Coimbra
-
Lisbon, Portugal, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte EPE - Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Centro Hospitalar do Porto EPE - Hospital Geral de Santo António
-
-
-
-
-
Bucharest, Roemenië, 22113
- Spitalul Clinic de Copii "Dr. Victor Gomoiu" Sectia Clinica Neurologie Pediatrica
-
Bucharest, Roemenië
- Regina Maria Policlinica Opera Center
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenië, 1000
- University Children's Hospital University Medical Centre Ljubljana
-
-
-
-
-
Brno, Tsjechië, 62500
- The University Hospital Brno
-
Praha 5 - Motol, Tsjechië, 15006
- Motol University Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B9 5SS
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Bristol, Verenigd Koninkrijk, BS2 8BJ
- Bristol Children's Hospital
-
Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital
-
Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS1 3EX
- Children Hospital - Children's Neurosciences Leeds TEACHING HOSPITALS NHS Trust
-
Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L12 2AP
- Children's Hospital Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital Children Services
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Newcastle, Verenigd Koninkrijk, NE1 3BZ
- The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
-
Preston, Verenigd Koninkrijk, PR2 9HT
- NIHR Lancashire Clinical Research Facility Royal Preston Hospital
-
-
-
-
-
Gothenburg, Zweden, 41685
- Göteborgs Universitet Avdelningen för pediatrik vid institutionen för kliniska vetenskaper
-
Stockholm, Zweden, 17176
- Karolinska Institutet
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Kanssteekproef
Studie Bevolking
De beoogde onderzoekspopulatie omvat deelnemers voor wie de beslissing om Translarna (buiten een klinische proef om) voor te schrijven al is genomen, inclusief deelnemers aan programma's voor vroegtijdige toegang van genoemde deelnemers.
Deelnemers binnen de praktijk van elke voorschrijver die een behandeling met Translarna ondergaan of zullen krijgen, en die voldoen aan de geschiktheidscriteria en geïnformeerde toestemming geven (hetzij door de deelnemer, hetzij door toestemming van een wettelijke voogd), zullen worden uitgenodigd om zich in te schrijven voor het onderzoek en zullen worden gevolgd volgens het protocol.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Ontvangt of zal gebruikelijke zorgbehandeling krijgen met commerciële levering van Translarna (of zorg ontvangen binnen een programma voor vroegtijdige toegang van een deelnemer met naam)
- Bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven om de procedures voor het verzamelen van onderzoeksgegevens mogelijk te maken (hetzij door de deelnemer, hetzij door toestemming van een wettelijke voogd)
Uitsluitingscriteria:
- Deelnemers die ataluren of placebo krijgen in een geblindeerde, gerandomiseerde klinische studie, of ataluren in een andere ataluren klinische studie of cohortprogramma voor vroege toegang dat deelname aan deze studie verhindert
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Translarna
Deelnemers met nmDMD die Translarna krijgen, worden gevolgd gedurende ten minste 5 jaar vanaf de datum van inschrijving, of tot de intrekking van de toestemming van de deelnemer of overlijden, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Percentage deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: 5 jaar
|
5 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Voorschrijver en deelnemer Naleving van voorschrijfinformatie volgens de goedgekeurde etikettering
Tijdsspanne: 5 jaar
|
5 jaar
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Maatregelen voor gezondheidsbeheer van deelnemers
Tijdsspanne: 5 jaar
|
5 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Shelley Johnson, PTC Therapeutics
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Mercuri E, Muntoni F, Osorio AN, Tulinius M, Buccella F, Morgenroth LP, Gordish-Dressman H, Jiang J, Trifillis P, Zhu J, Kristensen A, Santos CL, Henricson EK, McDonald CM, Desguerre I; STRIDE; CINRG Duchenne Natural History Investigators. Safety and effectiveness of ataluren: comparison of results from the STRIDE Registry and CINRG DMD Natural History Study. J Comp Eff Res. 2020 Apr;9(5):341-360. doi: 10.2217/cer-2019-0171. Epub 2020 Jan 30.
- Mercuri E, Osorio AN, Muntoni F, Buccella F, Desguerre I, Kirschner J, Tulinius M, de Resende MBD, Morgenroth LP, Gordish-Dressman H, Johnson S, Kristensen A, Werner C, Trifillis P, Henricson EK, McDonald CM; STRIDE and CINRG DNHS investigators. Safety and effectiveness of ataluren in patients with nonsense mutation DMD in the STRIDE Registry compared with the CINRG Duchenne Natural History Study (2015-2022): 2022 interim analysis. J Neurol. 2023 Aug;270(8):3896-3913. doi: 10.1007/s00415-023-11687-1. Epub 2023 Apr 28.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
30 april 2015
Primaire voltooiing (Werkelijk)
31 maart 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
31 maart 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
28 januari 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
17 februari 2015
Eerst geplaatst (Geschat)
24 februari 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
24 februari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
20 februari 2026
Laatst geverifieerd
1 april 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PTC124-GD-025o-DMD
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .