Registro di Translarna (Ataluren) nella mutazione senza senso Distrofia muscolare di Duchenne (nmDMD)
16 aprile 2024 aggiornato da: PTC Therapeutics
Studio osservazionale a lungo termine sulla sicurezza e l'efficacia di Translarna nell'assistenza abituale
Questo studio viene condotto come studio sulla sicurezza post-approvazione (PASS), secondo il comitato di valutazione dei rischi per la farmacovigilanza (PRAC) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA), per raccogliere dati sulla sicurezza, l'efficacia e i modelli di prescrizione di Translarna (ataluren) in pratica clinica di routine.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio osservazionale multicentrico sui partecipanti che ricevono Translarna basato sull'inclusione dei loro dati in un registro.
Questo studio ha lo scopo di arruolare 360 partecipanti in circa 50 centri di assistenza in Europa e in altre regioni per un periodo di circa 2 anni.
La popolazione dello studio includerà i partecipanti che stanno ricevendo un normale trattamento di assistenza con la fornitura commerciale di Translarna (o ricevendo assistenza nell'ambito di un programma di accesso anticipato di un partecipante nominato) e che forniscono il consenso.
I partecipanti saranno seguiti per almeno 5 anni dalla data di iscrizione.
I dati sulla sicurezza e l'efficacia saranno raccolti in concomitanza con le visite di routine condotte secondo le consuete cure.
Sebbene non esistano procedure prescritte dal protocollo, si prevede che i medici e gli altri operatori sanitari seguano le linee guida terapeutiche e gli standard di cura pubblicati.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
316
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Linz, Austria, 4010
- Krankenhaus der Barmherzigen Schwestern Linz
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Wien, Austria, 1100
- Sozialmedizinisches Zentrum Süd Kaiser-Franz-Josef Spital mit Gottfried von Preyer´schen Kinderspital
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São Paulo, Brasile, 05403-000
- Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
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Brno, Cechia, 62500
- The University Hospital Brno
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Praha 5 - Motol, Cechia, 15006
- Motol University Hospital
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Bordeaux Cedex, Francia, 33076
- CHU de Bordeaux Hôpital Pellegrin Enfant
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Brest, Francia, 29200
- CHRU de Brest Hôpital Morvan
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Bron Cedex, Francia, 69677
- Hospices Civils de Lyon Groupement Hospitalier Est - Bâtiment "Les Tilleuls"
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Clermont-Ferrand, Francia, 63003
- CHU de Clermont-Ferrand, hôpital Estaing
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Fort De France Cedex, Francia, 97261
- CHU de Martinique - Hôpital P. Zobda-Quitman
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Lille Cedex, Francia, 59037
- CHRU de Lille
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Marseille Cedex 5, Francia, 13385
- CHU de Marseille Hôpital de la Timone
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Nantes, Francia, 44093
- CHU De Nantes
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Paris, Francia, 75015
- Hôpital Necker - Enfants Malades
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Paris, Francia, 75012
- Hôpital Armand Trousseau
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Reims Cedex, Francia, 51092
- CHU de Reims American Memorial Hospital
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Saint Etienne Cedex 2, Francia, 42055
- CHU de Saint-Etienne Hôpital Bellevue
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Saint Pierre, Francia, 97448
- CHU de la Réunion - GHSR - GH Sud-Réunion
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Strasbourg Cedex, Francia, 67098
- CHU de Strasbourg
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Toulouse Cedex, Francia, 31059
- CHU de Toulouse Hôpital Pierre Paul Riquet
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Tours, Francia, 37044
- CHRU de Tours Hôpital Bretonneau
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Vandoeuvre-les-Nancy, Francia, 54400
- CHU de Nancy Hôpital de Brabois-Enfants Rue du Morvan
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Bayreuth, Germania, 95445
- Klinikum Bayreuth GmbH
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Berlin, Germania, 13353
- Sozialpädiatrisches Zentrum (SPZ) Charité Berlin
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Erlangen, Germania, 91054
- Universitätsklinikum Erlangen
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Essen, Germania, 45122
- Universitaetsklinikum Essen (AoR)
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Frankfurt am Main, Germania, 60316
- SPZ Frankfurt Mitte
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Freiburg, Germania, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
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Fürth, Germania, 90762
- MVZ Kinder- und Jugendärzte Fürth GmbH
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Gießen, Germania, 35385
- Universitätskinderklinik Gießen
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Hamburg, Germania, 20246
- Klinik und Poliklinik f. Kinder- und Jugendmedizin
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Kassel, Germania, 34125
- Muskelzentrum, Schwerpunkt Neuropädiatrie
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Athens, Grecia, 11527
- Children's Hospital "Aghia Sophia"
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Thessaloniki, Grecia, 54621
- Ahepa University Hospital
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Jerusalem, Israele, 91240
- Hadassah Mount Scopus Medical Center
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Petah Tikva, Israele, 49202
- Schneider Medical Center Tel Aviv University
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Ramat Gan, Israele, 52621
- Sheba Medical Center The Joseph Sagol EMG, Neuroscience Center
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Bologna, Italia, 40133
- IRCSS Istituto delle Scienze Neurologiche
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Genova, Italia, 16147
- Istituto Giannina Gaslini
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Messina, Italia, 98125
- AOU Policlinico "G. Martino"
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Milano, Italia, 20122
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Milano, Italia, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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Milano, Italia, 20133
- IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Napoli, Italia, 80131
- II Policlinico Neurofisiopatologia (Edificio 11 G)
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Napoli, Italia, 80138
- Cardiomiologia e Genetica Medica Primo Policlinico
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Padova, Italia, 35128
- AO Padova Clinica Neurologica
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Roma, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
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Rome, Italia, 00146
- Bambino Gesù Children's Hospital
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Torino, Italia, 10126
- Ospedale Molinette SCDU Neuropsichiatria Infantile AO Città della Salute e della Scienza di Torino
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Riga, Lettonia
- Bērnu klīniskā universitātes slimnīca
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Trondheim, Norvegia, NO-7006
- St. Olavs hospital University children's clinical hospital
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Coimbra, Portogallo, 3000-075
- Centro Hospitalar e Universitário de coimbra EPE - Hospital Pediátrico de Coimbra
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Lisboa, Portogallo, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte EPE - Hospital de Santa Maria
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Porto, Portogallo, 4099-001
- Centro Hospitalar do Porto EPE - Hospital Geral de Santo António
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Birmingham, Regno Unito, B9 5SS
- Birmingham Heartlands Hospital
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Bristol, Regno Unito, BS2 8BJ
- Bristol Children's Hospital
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Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital
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Leeds, Regno Unito, LS1 3EX
- Children Hospital - Children's Neurosciences Leeds TEACHING HOSPITALS NHS Trust
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Liverpool, Regno Unito, L12 2AP
- Children's Hospital Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
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London, Regno Unito, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
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London, Regno Unito, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital Children Services
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Manchester, Regno Unito, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Newcastle, Regno Unito, NE1 3BZ
- The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
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Preston, Regno Unito, PR2 9HT
- NIHR Lancashire Clinical Research Facility Royal Preston Hospital
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Bucharest, Romania, 22113
- Spitalul Clinic de Copii "Dr. Victor Gomoiu" Sectia Clinica Neurologie Pediatrica
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Bucharest, Romania
- Regina Maria Policlinica Opera Center
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Ljubljana, Slovenia, 1000
- University Children's Hospital University Medical Centre Ljubljana
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Goteborg, Svezia, 41685
- Göteborgs Universitet Avdelningen för pediatrik vid institutionen för kliniska vetenskaper
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Stockholm, Svezia, 17176
- Karolinska Institutet
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Budapest, Ungheria, 01094
- Semmelweis Egyetem II (Semmelweis University II)
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Budapest, Ungheria
- Szent László Kórház Gyermekneurológiai szakrendelés
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione di probabilità
Popolazione di studio
La popolazione di studio target includerà i partecipanti per i quali è già stata presa la decisione di prescrivere Translarna (al di fuori di uno studio clinico), compresi i partecipanti a programmi di accesso anticipato per partecipanti nominati.
I partecipanti all'interno dello studio di ciascun prescrittore che sono o riceveranno un trattamento con Translarna e che soddisfano i criteri di ammissibilità e forniscono il consenso informato (da parte del partecipante o tramite l'autorizzazione di un tutore legale), saranno invitati a iscriversi allo studio e saranno seguito secondo il protocollo.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Ricevere o ricevere il trattamento di assistenza abituale con la fornitura commerciale di Translarna (o ricevere assistenza nell'ambito di un programma di accesso anticipato di un partecipante nominato)
- Disponibilità a fornire il consenso informato scritto per consentire le procedure di raccolta dei dati dello studio (da parte del partecipante o tramite autorizzazione di un tutore legale)
Criteri di esclusione:
- Partecipanti che stanno ricevendo ataluren o placebo in uno studio clinico randomizzato in cieco o ataluren in qualsiasi altro studio clinico di ataluren o programma di accesso anticipato di coorte che impedisce la partecipazione a questo studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Traduzione
I partecipanti con nmDMD che ricevono Translarna saranno seguiti per almeno 5 anni dalla loro data di iscrizione, o fino al ritiro del consenso o alla morte del partecipante, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Percentuale di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: 5 anni
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5 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Conformità del prescrittore e del partecipante alle informazioni sulla prescrizione secondo l'etichettatura approvata
Lasso di tempo: 5 anni
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5 anni
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Misure di gestione della salute dei partecipanti
Lasso di tempo: 5 anni
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5 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Shelley Johnson, PTC Therapeutics
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
30 aprile 2015
Completamento primario (Stimato)
30 maggio 2025
Completamento dello studio (Stimato)
30 maggio 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
28 gennaio 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
17 febbraio 2015
Primo Inserito (Stimato)
24 febbraio 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 aprile 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 aprile 2024
Ultimo verificato
1 aprile 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- PTC124-GD-025o-DMD
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