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无义突变杜氏肌营养不良症 (nmDMD) 中 Translarna (Ataluren) 的登记

2026年2月20日 更新者:PTC Therapeutics

常规护理中 Translarna 安全性和有效性的长期观察研究

根据欧洲药品管理局 (EMA) 的药物警戒风险评估委员会 (PRAC),这项研究作为批准后安全性研究 (PASS) 进行,以收集有关 Translarna (ataluren) 安全性、有效性和处方模式的数据常规临床实践。

研究概览

地位

完全的

详细说明

这是一项针对接受 Translarna 的参与者的多中心观察性研究,其依据是将他们的数据纳入注册表。 本研究旨在在约 2 年的时间内在欧洲和其他地区的约 50 个护理中心招募 360 名参与者。 研究人群将包括接受 Translarna 商业供应的常规护理治疗(或在指定参与者早期访问计划中接受护理)并提供同意的参与者。 自注册之日起,参与者将被跟踪至少 5 年。 安全性和有效性数据将与按照常规护理进行的例行访问一起收集。 尽管没有协议规定的程序,但预计医生和其他护理人员将遵循已发布的治疗指南和护理标准。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

316

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

      • Jerusalem、以色列、91240
        • Hadassah Mount Scopus Medical Center
      • Petah Tikva、以色列、49202
        • Schneider Medical Center Tel Aviv University
      • Ramat Gan、以色列、52621
        • Sheba Medical Center The Joseph Sagol EMG, Neuroscience Center
      • Budapest、匈牙利、01094
        • Semmelweis Egyetem II (Semmelweis University II)
      • Budapest、匈牙利
        • Szent László Kórház Gyermekneurológiai szakrendelés
      • Linz、奥地利、4010
        • Krankenhaus Der Barmherzigen Schwestern Linz
      • Vienna、奥地利、1100
        • Sozialmedizinisches Zentrum Süd Kaiser-Franz-Josef Spital mit Gottfried von Preyer´schen Kinderspital
      • São Paulo、巴西、05403-000
        • Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
      • Athens、希腊、11527
        • Children's Hospital "Aghia Sophia"
      • Thessaloniki、希腊、54621
        • Ahepa University Hospital
      • Bayreuth、德国、95445
        • Klinikum Bayreuth GmbH
      • Berlin、德国、13353
        • Sozialpädiatrisches Zentrum (SPZ) Charité Berlin
      • Erlangen、德国、91054
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Essen、德国、45122
        • Universitaetsklinikum Essen (AoR)
      • Frankfurt am Main、德国、60316
        • SPZ Frankfurt Mitte
      • Freiburg im Breisgau、德国、79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
      • Fürth、德国、90762
        • MVZ Kinder- und Jugendärzte Fürth GmbH
      • Giessen、德国、35385
        • Universitätskinderklinik Gießen
      • Hamburg、德国、20246
        • Klinik und Poliklinik f. Kinder- und Jugendmedizin
      • Kassel、德国、34125
        • Muskelzentrum, Schwerpunkt Neuropädiatrie
      • Bologna、意大利、40133
        • IRCSS Istituto delle Scienze Neurologiche
      • Genova、意大利、16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Messina、意大利、98125
        • AOU Policlinico "G. Martino"
      • Milan、意大利、20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milan、意大利、20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Milan、意大利、20133
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Napoli、意大利、80131
        • II Policlinico Neurofisiopatologia (Edificio 11 G)
      • Napoli、意大利、80138
        • Cardiomiologia e Genetica Medica Primo Policlinico
      • Padua、意大利、35128
        • AO Padova Clinica Neurologica
      • Roma、意大利、00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • Rome、意大利、00146
        • Bambino Gesu Children's Hospital
      • Torino、意大利、10126
        • Ospedale Molinette SCDU Neuropsichiatria Infantile AO Città della Salute e della Scienza di Torino
      • Riga、拉脱维亚
        • Bērnu klīniskā universitātes slimnīca
      • Trondheim、挪威、NO-7006
        • St. Olavs hospital University children's clinical hospital
      • Brno、捷克语、62500
        • The University Hospital Brno
      • Praha 5 - Motol、捷克语、15006
        • Motol University Hospital
      • Ljubljana、斯洛文尼亚、1000
        • University Children's Hospital University Medical Centre Ljubljana
      • Bordeaux、法国、33076
        • CHU de Bordeaux Hôpital Pellegrin Enfant
      • Brest、法国、29200
        • CHRU de Brest Hôpital Morvan
      • Bron、法国、69677
        • Hospices Civils de Lyon Groupement Hospitalier Est - Bâtiment "Les Tilleuls"
      • Clermont-Ferrand、法国、63003
        • CHU de Clermont-Ferrand, hôpital Estaing
      • Fort de France Cedex、法国、97261
        • CHU de Martinique - Hôpital P. Zobda-Quitman
      • Lille、法国、59037
        • CHRU de Lille
      • Marseille、法国、13385
        • CHU de Marseille Hôpital de la Timone
      • Nantes、法国、44093
        • CHU de Nantes
      • Paris、法国、75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Paris、法国、75012
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Reims、法国、51092
        • CHU de Reims American Memorial Hospital
      • Saint-Etienne、法国、42055
        • CHU de Saint-Etienne Hôpital Bellevue
      • Saint-Pierre、法国、97448
        • CHU de la Réunion - GHSR - GH Sud-Réunion
      • Strasbourg、法国、67098
        • CHU de Strasbourg
      • Toulouse、法国、31059
        • CHU de Toulouse Hôpital Pierre Paul Riquet
      • Tours、法国、37044
        • CHRU de Tours Hôpital Bretonneau
      • Vandœuvre-lès-Nancy、法国、54400
        • CHU de Nancy Hôpital de Brabois-Enfants Rue du Morvan
      • Gothenburg、瑞典、41685
        • Göteborgs Universitet Avdelningen för pediatrik vid institutionen för kliniska vetenskaper
      • Stockholm、瑞典、17176
        • Karolinska Institutet
      • Bucharest、罗马尼亚、22113
        • Spitalul Clinic de Copii "Dr. Victor Gomoiu" Sectia Clinica Neurologie Pediatrica
      • Bucharest、罗马尼亚
        • Regina Maria Policlinica Opera Center
      • Birmingham、英国、B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Bristol、英国、BS2 8BJ
        • Bristol Children's Hospital
      • Cambridge、英国、CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Leeds、英国、LS1 3EX
        • Children Hospital - Children's Neurosciences Leeds TEACHING HOSPITALS NHS Trust
      • Liverpool、英国、L12 2AP
        • Children's Hospital Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
      • London、英国、WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
      • London、英国、SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital Children Services
      • Manchester、英国、M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle、英国、NE1 3BZ
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
      • Preston、英国、PR2 9HT
        • NIHR Lancashire Clinical Research Facility Royal Preston Hospital
      • Coimbra、葡萄牙、3000-075
        • Centro Hospitalar e Universitário de coimbra EPE - Hospital Pediátrico de Coimbra
      • Lisbon、葡萄牙、1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto、葡萄牙、4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto EPE - Hospital Geral de Santo António

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

概率样本

研究人群

目标研究人群将包括已经决定开 Translarna(临床试验之外)的参与者,包括指定参与者早期访问计划的参与者。 正在或将要接受 Translarna 治疗并且符合资格标准并提供知情同意(由参与者或通过法定监护人授权)的每位处方医师实践中的参与者将被邀请参加研究,并将按照协议进行。

描述

纳入标准:

  • 接受或将接受商业供应的 Translarna 的常规护理治疗(或在指定参与者早期访问计划中接受护理)
  • 愿意提供书面知情同意书以允许研究数据收集程序(由参与者或通过法定监护人授权)

排除标准:

  • 在盲法、随机临床试验中接受 ataluren 或安慰剂,或在任何其他 ataluren 临床试验或队列早期访问计划中阻止参与本研究的 ataluren 的参与者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 观测模型:队列
  • 时间观点:预期

队列和干预

团体/队列
Translarna
患有 nmDMD 并接受 Translarna 的参与者将被跟踪至少 5 年,从他们注册之日起,或直到参与者撤回同意或死亡,以先发生者为准。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
大体时间
发生不良事件的参与者百分比
大体时间:5年
5年

次要结果测量

结果测量
大体时间
处方者和参与者根据批准的标签遵守处方信息
大体时间:5年
5年

其他结果措施

结果测量
大体时间
参与者健康管理办法
大体时间:5年
5年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年4月30日

初级完成 (实际的)

2025年3月31日

研究完成 (实际的)

2025年3月31日

研究注册日期

首次提交

2015年1月28日

首先提交符合 QC 标准的

2015年2月17日

首次发布 (估计的)

2015年2月24日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年2月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年2月20日

最后验证

2025年4月1日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

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