Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rejestr Translarna (Ataluren) w nonsensownej mutacji dystrofii mięśniowej Duchenne'a (nmDMD)

20 lutego 2026 zaktualizowane przez: PTC Therapeutics

Długoterminowe badanie obserwacyjne bezpieczeństwa i skuteczności Translarna w zwykłej opiece

To badanie jest przeprowadzane jako badanie bezpieczeństwa po dopuszczeniu do obrotu (PASS), zgodnie z zaleceniami Komitetu ds. Oceny Ryzyka w ramach Nadzoru nad Bezpieczeństwem Farmakoterapii (PRAC) Europejskiej Agencji Leków (EMA), w celu zebrania danych dotyczących bezpieczeństwa, skuteczności i schematów przepisywania preparatu Translarna (ataluren) w rutynowa praktyka kliniczna.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, obserwacyjne badanie uczestników otrzymujących Translarnę w oparciu o włączenie ich danych do rejestru. To badanie ma na celu włączenie 360 ​​uczestników z około 50 ośrodków opieki w Europie i innych regionach na okres około 2 lat. Badana populacja będzie obejmowała uczestników, którzy otrzymują zwykłe leczenie z komercyjną dostawą Translarna (lub otrzymują opiekę w ramach programu wczesnego dostępu określonego uczestnika) i którzy wyrażą zgodę. Uczestnicy będą obserwowani przez co najmniej 5 lat od daty rejestracji. Dane dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności będą gromadzone w związku z rutynowymi wizytami przeprowadzanymi zgodnie ze zwykłą opieką. Chociaż nie ma procedur wymaganych przez protokół, oczekuje się, że lekarze i inni opiekunowie będą postępować zgodnie z opublikowanymi wytycznymi dotyczącymi leczenia i standardami opieki.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

316

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Linz, Austria, 4010
        • Krankenhaus Der Barmherzigen Schwestern Linz
      • Vienna, Austria, 1100
        • Sozialmedizinisches Zentrum Süd Kaiser-Franz-Josef Spital mit Gottfried von Preyer´schen Kinderspital
  • Brazylia
      • São Paulo, Brazylia, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
  • Czechy
      • Brno, Czechy, 62500
        • The University Hospital Brno
      • Praha 5 - Motol, Czechy, 15006
        • Motol University Hospital
  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33076
        • CHU de Bordeaux Hôpital Pellegrin Enfant
      • Brest, Francja, 29200
        • CHRU de Brest Hôpital Morvan
      • Bron, Francja, 69677
        • Hospices Civils de Lyon Groupement Hospitalier Est - Bâtiment "Les Tilleuls"
      • Clermont-Ferrand, Francja, 63003
        • CHU de Clermont-Ferrand, hôpital Estaing
      • Fort de France Cedex, Francja, 97261
        • CHU de Martinique - Hôpital P. Zobda-Quitman
      • Lille, Francja, 59037
        • CHRU de Lille
      • Marseille, Francja, 13385
        • CHU de Marseille Hôpital de la Timone
      • Nantes, Francja, 44093
        • CHU de Nantes
      • Paris, Francja, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Paris, Francja, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Reims, Francja, 51092
        • CHU de Reims American Memorial Hospital
      • Saint-Etienne, Francja, 42055
        • CHU de Saint-Etienne Hôpital Bellevue
      • Saint-Pierre, Francja, 97448
        • CHU de la Réunion - GHSR - GH Sud-Réunion
      • Strasbourg, Francja, 67098
        • CHU de Strasbourg
      • Toulouse, Francja, 31059
        • CHU de Toulouse Hôpital Pierre Paul Riquet
      • Tours, Francja, 37044
        • CHRU de Tours Hôpital Bretonneau
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francja, 54400
        • CHU de Nancy Hôpital de Brabois-Enfants Rue du Morvan
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 11527
        • Children's Hospital "Aghia Sophia"
      • Thessaloniki, Grecja, 54621
        • Ahepa University Hospital
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91240
        • Hadassah Mount Scopus Medical Center
      • Petah Tikva, Izrael, 49202
        • Schneider Medical Center Tel Aviv University
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Sheba Medical Center The Joseph Sagol EMG, Neuroscience Center
  • Niemcy
      • Bayreuth, Niemcy, 95445
        • Klinikum Bayreuth GmbH
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Sozialpädiatrisches Zentrum (SPZ) Charité Berlin
      • Erlangen, Niemcy, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Essen, Niemcy, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen (AoR)
      • Frankfurt am Main, Niemcy, 60316
        • SPZ Frankfurt Mitte
      • Freiburg im Breisgau, Niemcy, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
      • Fürth, Niemcy, 90762
        • MVZ Kinder- und Jugendärzte Fürth GmbH
      • Giessen, Niemcy, 35385
        • Universitätskinderklinik Gießen
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Klinik und Poliklinik f. Kinder- und Jugendmedizin
      • Kassel, Niemcy, 34125
        • Muskelzentrum, Schwerpunkt Neuropädiatrie
  • Norwegia
      • Trondheim, Norwegia, NO-7006
        • St. Olavs hospital University children's clinical hospital
  • Portugalia
      • Coimbra, Portugalia, 3000-075
        • Centro Hospitalar e Universitário de coimbra EPE - Hospital Pediátrico de Coimbra
      • Lisbon, Portugalia, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugalia, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto EPE - Hospital Geral de Santo António
  • Rumunia
      • Bucharest, Rumunia, 22113
        • Spitalul Clinic de Copii "Dr. Victor Gomoiu" Sectia Clinica Neurologie Pediatrica
      • Bucharest, Rumunia
        • Regina Maria Policlinica Opera Center
  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja, 41685
        • Göteborgs Universitet Avdelningen för pediatrik vid institutionen för kliniska vetenskaper
      • Stockholm, Szwecja, 17176
        • Karolinska Institutet
  • Słowenia
      • Ljubljana, Słowenia, 1000
        • University Children's Hospital University Medical Centre Ljubljana
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 01094
        • Semmelweis Egyetem II (Semmelweis University II)
      • Budapest, Węgry
        • Szent László Kórház Gyermekneurológiai szakrendelés
  • Włochy
      • Bologna, Włochy, 40133
        • IRCSS Istituto delle Scienze Neurologiche
      • Genova, Włochy, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Włochy, 98125
        • AOU Policlinico "G. Martino"
      • Milan, Włochy, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milan, Włochy, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Milan, Włochy, 20133
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Napoli, Włochy, 80131
        • II Policlinico Neurofisiopatologia (Edificio 11 G)
      • Napoli, Włochy, 80138
        • Cardiomiologia e Genetica Medica Primo Policlinico
      • Padua, Włochy, 35128
        • AO Padova Clinica Neurologica
      • Roma, Włochy, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • Rome, Włochy, 00146
        • Bambino Gesu Children's Hospital
      • Torino, Włochy, 10126
        • Ospedale Molinette SCDU Neuropsichiatria Infantile AO Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS2 8BJ
        • Bristol Children's Hospital
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS1 3EX
        • Children Hospital - Children's Neurosciences Leeds TEACHING HOSPITALS NHS Trust
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L12 2AP
        • Children's Hospital Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital Children Services
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle, Zjednoczone Królestwo, NE1 3BZ
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
      • Preston, Zjednoczone Królestwo, PR2 9HT
        • NIHR Lancashire Clinical Research Facility Royal Preston Hospital
  • Łotwa
      • Riga, Łotwa
        • Bērnu klīniskā universitātes slimnīca

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Docelowa populacja badana będzie obejmowała uczestników, którym podjęto już decyzję o przepisaniu preparatu Translarna (poza badaniem klinicznym), w tym uczestników uczestniczących w programach wczesnego dostępu z nazwiskami uczestników. Uczestnicy w ramach każdej praktyki lekarza przepisującego lek, którzy są lub będą otrzymywać leczenie preparatem Translarna i którzy spełniają kryteria kwalifikacji i wyrażą świadomą zgodę (przez uczestnika lub za zgodą opiekuna prawnego), zostaną zaproszeni do zapisania się do badania i zostaną odbył się zgodnie z protokołem.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Otrzymywanie lub otrzymywanie standardowej opieki w ramach komercyjnej dostawy Translarny (lub korzystanie z opieki w ramach programu wczesnego dostępu wskazanego uczestnika)
  • Chęć wyrażenia pisemnej świadomej zgody na procedury gromadzenia danych z badania (przez uczestnika lub za zgodą opiekuna prawnego)

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnicy, którzy otrzymują ataluren lub placebo w zaślepionym, randomizowanym badaniu klinicznym lub ataluren w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym atalurenu lub kohortowym programie wczesnego dostępu, który uniemożliwia udział w tym badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Translarna
Uczestnicy z nmDMD otrzymujący Translarna będą obserwowani przez co najmniej 5 lat od daty rejestracji lub do wycofania zgody lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 5 lat
5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zgodność lekarza przepisującego i uczestnika z informacjami dotyczącymi przepisywania zgodnie z zatwierdzonym oznakowaniem
Ramy czasowe: 5 lat
5 lat

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Środki zarządzania zdrowiem uczestników
Ramy czasowe: 5 lat
5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Współpracownicy

Cooperative International Neuromuscular Research Group
The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre (TREAT-NMD)

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Shelley Johnson, PTC Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 marca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 marca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 stycznia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 lutego 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

24 lutego 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PTC124-GD-025o-DMD

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Jamaica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj